Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ustalania dawki TEBAPIVAT w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa u uczestników z sierpowatymi chorobami (SCD)

27 października 2026 zaktualizowane przez: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Faza 2, podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana placebo, wieloośrodkowa, stwierdzenie dawki, skuteczność i bezpieczeństwo Tebapivat u uczestników z chorobą sierpowatą

The main purpose of this study is to compare the effect of tebapivat versus placebo on anemia and to detect a dose-response for hemoglobin (Hb) response in participants with SCD.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
59

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
    • Wallonne
      • Liège, Wallonne, Belgia, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Francja
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francja, 69003
        • Hôpital Edouard Herriot, CHU de Lyon
    • Midi Pyrenees
      • Toulouse, Midi Pyrenees, Francja, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Île-de-France Region
      • Créteil, Île-de-France Region, Francja, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandia, 1105AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Irlandia
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irlandia, D08 A978
        • St. James Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030-0001
        • UConn Health
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48304
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6BT
        • University College London

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Key Inclusion Criteria:

  • Documented diagnosis of SCD (HbSS, HbSC [combined heterozygosity for hemoglobins S and C], sickle hemoglobin [HbS]/β0-thalassemia, HbS/β+-thalassemia, or other sickle cell syndrome variants).
  • Hemoglobin ≥5.5 and ≤10.5 grams per decilitre (g/dL). Hemoglobin concentration must be based on an average of at least 2 Hb concentration measurements (separated by ≥7 days) collected during the screening period.
  • If taking hydroxyurea, the hydroxyurea dose must be stable for at least 90 days before randomization. Discontinuation of hydroxyurea requires a 90-day washout before providing informed consent.

Key Exclusion Criteria:

  • Receiving regularly scheduled red blood cell (RBC) transfusion therapy (also termed chronic, prophylactic, or preventative transfusion); episodic transfusion in response to worsened anemia or vaso-occlusive crisis (VOC) is permitted. Additionally, a participant who requires episodic transfusion(s) may not have received a transfusion(s) within 60 days before providing informed consent or during the screening period.
  • >10 sickle cell pain crisis (SCPCs) in the 12 months before providing informed consent.
  • Receiving anabolic steroids that have not been stopped for at least 4 weeks before randomization. Testosterone replacement therapy to treat hypogonadism is allowed; the testosterone dose and preparation must be stable for ≥10 weeks before randomization.
  • Hospitalized for an SCPC and/or other vaso-occlusive event within 14 days before providing informed consent or within 14 days before randomization. If an SCPC occurs during the screening period, the screening period may be extended with Medical Monitor approval.
  • Receiving treatment with voxelotor, crizanlizumab, or L-glutamine within 90 days before randomization.
  • Platelet count <lower limit of normal (LLN) for the local laboratory or <150×109/liter (L) (whichever is lower) during screening. Platelet transfusions received within 28 days before consent or during screening.
  • Receiving treatment with hematopoietic stimulating agents within 90 days before randomization.
  • Prior exposure to gene therapy or prior bone marrow or stem cell transplantation, including any conditioning regimen.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Tebapivat 2.5 milligrams (mg)

Participants will receive 2.5 mg tebapivat orally, once daily (QD) for 12-weeks in the double-blind (DB) period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the Open-Label Extension (OLE) period for up to 52 weeks.
Lek: Tebapivat

Oral tablets.

Inne nazwy:
  • AG-946
Eksperymentalny: Tebapivat 5.0 mg

Participants will receive 5.0 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks.
Lek: Tebapivat

Oral tablets.

Inne nazwy:
  • AG-946
Eksperymentalny: Tebapivat 7.5 mg

Participants will receive 7.5 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks.
Lek: Tebapivat

Oral tablets.

Inne nazwy:
  • AG-946
Komparator placebo: Tebapivat Matched Placebo

Participants will receive a matched placebo, orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be randomized in 1:1:1 to receive tebapivat 2.5 mg QD, tebapivat 5.0 mg QD, or tebapivat 7.5 mg QD in the OLE period for up to 52 weeks
Lek: Tebapivat

Oral tablets.

Inne nazwy:
  • AG-946
Lek: Tebapivat Matched Placebo

Oral tablets.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Procent uczestników z odpowiedzią HB
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi (AES) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do 72 tygodnia
Do 72 tygodnia
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu HB
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w bilirubinie pośredniej
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w dehydrogenazie mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w bezwzględnej liczbie retikulocytów
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w procentowych retikulocytach
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Średnia zmiana od linii bazowej w erytropoetynie
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Średnia zmiana od wartości wyjściowej u pacjenta zgłoszone wyniki System pomiaru Systemu Zmysłowa (PROMIS) Zmęczenie 13A Krótka forma
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku intensywności bólu 1A
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w systemie informacji o pomiarze pomiaru jakości dorosłych siarków (ASCQ-ME)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
Stężenie TEBAPIVAT w osoczu
Ramy czasowe: Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
Maksymalne (szczytowe) stężenie (Cmax) Tebapivat
Ramy czasowe: Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
Czas do CMAX (TMAX) Tebapivat
Ramy czasowe: Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
Obszar pod krzywą czasu stężenia od zera czasu do czasu ostatniego ustalenia kwantyfikowalnego (AUC0-T) Tebapivat
Ramy czasowe: Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
Stężenie pełnej krwi 2,3-difosfoglikanu (2,3-DPG)
Ramy czasowe: Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
Stężenie pełnej krwi trifosforanu adenozyny (ATP)
Ramy czasowe: Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2025

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
12 maja 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 kwietnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 października 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 października 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AG946-C-003
  • 2024-519746-70-01 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami