Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En dosisfindingsundersøgelse af Tebapivat til vurdering af effektivitet og sikkerhed hos deltagere med seglcellesygdom (SCD)

19. august 2026 opdateret af: Agios Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenter, dosisfinding, effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af Tebapivat hos deltagere med seglcellesygdom

Hovedformålet med denne undersøgelse er at sammenligne effekten af ​​Tebapivat versus placebo på anæmi og at detektere et dosis-respons for hæmoglobin (HB) respons hos deltagere med SCD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
59

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Belgien
    • Wallonne
      • Liège, Wallonne, Belgien, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6BT
        • University College London
  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030-0001
        • UConn Health
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48304
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
  • Frankrig
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrig, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
    • Midi Pyrenees
      • Toulouse, Midi Pyrenees, Frankrig, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Île-de-France Region
      • Créteil, Île-de-France Region, Frankrig, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holland, 1105AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holland, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Irland
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irland, D08 A978
        • St. James Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleindeslutningskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af SCD (HBSS, HBSC [kombineret heterozygositet for hæmoglobiner S og C], sickle hemoglobin [HBS]/β0-thalassemia, HBS/ß+-thalassæmi eller andre sicklecellesyndromvarianter).
  • Hemoglobin ≥5,5 og ≤10,5 gram pr. Decilitre (G/DL). Hæmoglobinkoncentration skal være baseret på et gennemsnit på mindst 2 HB -koncentrationsmålinger (adskilt med ≥7 dage) opsamlet i screeningsperioden.
  • Hvis man tager hydroxyurea, skal hydroxyurea -dosis være stabil i mindst 90 dage før randomisering. Afbrydelse af hydroxyurea kræver en 90-dages udvaskning, før den giver informeret samtykke.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Modtagelse af regelmæssigt planlagte røde blodlegemer (RBC) transfusionsterapi (også kaldet kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusion); Episodisk transfusion som respons på forværret anæmi eller vaso-okklusiv krise (VOC) er tilladt. Derudover kan en deltager, der kræver episodisk transfusion (er), muligvis ikke have modtaget en transfusion (er) inden for 60 dage, før de giver informeret samtykke eller i screeningsperioden.
  • > 10 Sickle Cell Pain Crisis (SCPC'er) i de 12 måneder, før de giver informeret samtykke.
  • Modtagelse af anabolske steroider, der ikke er stoppet i mindst 4 uger før randomisering. Testosteronudskiftningsterapi til behandling af hypogonadisme er tilladt; Testosteron -dosis og præparat skal være stabil i ≥10 uger før randomisering.
  • Indsigtet for en SCPC og/eller anden vaso-okklusiv begivenhed inden for 14 dage før de leverede informeret samtykke eller inden for 14 dage før randomisering. Hvis der opstår en SCPC i løbet af screeningsperioden, kan screeningsperioden udvides med godkendelse af medicinsk monitor.
  • Modtagelse af behandling med voxelotor, crizanlizumab eller L-glutamin inden for 90 dage før randomisering.
  • Blodpladetælling <nedre grænse for normal (LLN) for det lokale laboratorium eller <150 × 109/liter (L) (alt efter hvad der er lavere) under screening. Trombocyttransfusioner modtaget inden for 28 dage før samtykke eller under screening.
  • Modtagelse af behandling med hæmatopoietiske stimulerende midler inden for 90 dage før randomisering.
  • Tidligere eksponering for genterapi eller forudgående knoglemarv eller stamcelletransplantation, inklusive ethvert konditioneringsregime.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Tebapivat 2,5 milligram (mg)
Deltagerne vil modtage 2,5 mg Tebapivat oralt, en gang dagligt (QD) i 12 uger i dobbeltblindet (DB) -perioden. Deltagere, der afslutter DB-perioden, er berettigede til at modtage den samme dosis i den åbne labelforlængelsesperiode (OLE) i op til 52 uger.
Medicin: Tebapivat
Orale tabletter.
Andre navne:
  • AG-946
Eksperimentel: Tebapivat 5,0 mg
Deltagerne vil modtage 5,0 mg Tebapivat Oralt, QD, i 12 uger i DB-perioden. Deltagere, der afslutter DB -perioden, er berettigede til at modtage den samme dosis i OLE -perioden i op til 52 uger.
Medicin: Tebapivat
Orale tabletter.
Andre navne:
  • AG-946
Eksperimentel: Tebapivat 7,5 mg
Deltagerne vil modtage 7,5 mg Tebapivat Oralt, QD, i 12 uger i DB-perioden. Deltagere, der afslutter DB -perioden, er berettigede til at modtage den samme dosis i OLE -perioden i op til 52 uger.
Medicin: Tebapivat
Orale tabletter.
Andre navne:
  • AG-946
Placebo komparator: Tebapivat matchede placebo
Deltagerne vil modtage en matchet placebo, mundtligt, QD, i 12 uger i DB-perioden. Deltagere, der afslutter DB -perioden, vil blive randomiseret i 1: 1: 1 for at modtage Tebapivat 2,5 mg QD, Tebapivat 5,0 mg QD eller Tebapivat 7,5 mg QD i ole -perioden i op til 52 uger
Medicin: Tebapivat
Orale tabletter.
Andre navne:
  • AG-946
Medicin: Tebapivat matchede placebo
Orale tabletter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med HB -svar
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Op til uge 72
Op til uge 72
Gennemsnitlig ændring fra baseline i HB -koncentration
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i lactatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i absolut reticulocyttælling
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i procent reticulocytter
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i erythropoietin
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i patientens rapporterede resultater Målinginformation System® (Promis) Træthed 13a kort formular score
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i promis smerteintensitet 1A score
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i voksen seglcellekvalitet af livsmålinginformationssystem (ASCQ-ME) smertepåvirkning score
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Plasmakoncentration af Tebapivat
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Maksimal (top) koncentration (Cmax) af Tebapivat
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Tid til Cmax (Tmax) af Tebapivat
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Område under koncentrationstidskurven fra tiden nul til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration (AUC0-T) af Tebapivat
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Helblodkoncentrationer på 2,3-diphosphoglycerat (2,3-DPG)
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Helblodkoncentrationer af adenosintriphosphat (ATP)
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2025

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. april 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AG946-C-003
  • 2024-519746-70-01 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger