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Uno studio di ricerca di dose di tebapivat per valutare l'efficacia e la sicurezza nei partecipanti con malattia a cellule falcili (SCD)

19 agosto 2026 aggiornato da: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di Fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico, ricerca dose, efficacia e sicurezza di Tebapivat nei partecipanti con malattia falciforme

Lo scopo principale di questo studio è di confrontare l'effetto di Tebapivat rispetto al placebo sull'anemia e di rilevare una risposta dose-risposta per la risposta dell'emoglobina (HB) nei partecipanti con SCD.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
59

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Agios Medical Affairs
  • Numero di telefono: 833-228-8474
  • Email: medinfo@agios.com

Luoghi di studio

  • Belgio
    • Wallonne
      • Liège, Wallonne, Belgio, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Francia
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
    • Midi Pyrenees
      • Toulouse, Midi Pyrenees, Francia, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Île-de-France Region
      • Créteil, Île-de-France Region, Francia, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
  • Irlanda
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irlanda, D08 A978
        • St. James Hospital
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Olanda, 1105AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1E 6BT
        • University College London
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030-0001
        • UConn Health
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48304
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  • Diagnosi documentata di SCD (HBSS, HBSC [eterozigosi combinata per emoglobine S e C], emoglobina falciforme [HBS]/β0-talassemia, HBS/β+-talassemia o altre varianti della sindrome da cellula falce).
  • Emoglobina ≥5,5 e ≤10,5 grammi per decilitro (G/DL). La concentrazione di emoglobina deve essere basata su una media di misurazioni di concentrazione di almeno 2 Hb (separate da ≥7 giorni) raccolte durante il periodo di screening.
  • Se si assumono l'idrossiurea, la dose di idrossiurea deve essere stabile per almeno 90 giorni prima della randomizzazione. L'interruzione dell'idrossiurea richiede un lavaggio di 90 giorni prima di fornire il consenso informato.

Criteri di esclusione chiave:

  • Ricevere la terapia trasfusionale globale regolarmente programmata (RBC) (anche definita trasfusione cronica, profilattica o preventiva); È consentita la trasfusione episodica in risposta all'anemia peggiorata o alla crisi vaso-occolvole (VOC). Inoltre, un partecipante che richiede trasfusioni episodiche potrebbe non aver ricevuto una trasfusione (i) entro 60 giorni prima di fornire il consenso informato o durante il periodo di screening.
  • > 10 Crisi del dolore delle cellule falciformi (SCPC) nei 12 mesi precedenti a fornire il consenso informato.
  • Ricevere steroidi anabolizzanti che non sono stati fermati per almeno 4 settimane prima della randomizzazione. È consentita la terapia sostitutiva del testosterone per trattare l'ipogonadismo; La dose e la preparazione del testosterone devono essere stabili per ≥10 settimane prima della randomizzazione.
  • Ospedale di un evento SCPC e/o altri eventi vaso-occlusivi entro 14 giorni prima di fornire il consenso informato o entro 14 giorni prima della randomizzazione. Se si verifica un SCPC durante il periodo di screening, il periodo di screening può essere esteso con l'approvazione del monitor medico.
  • Ricezione del trattamento con voxelotor, Crizanlizumab o L-glutammina entro 90 giorni prima della randomizzazione.
  • Conteggio piastrinico <limite inferiore del normale (LLN) per il laboratorio locale o <150 × 109/litro (L) (a seconda di quale sia più basso) durante lo screening. Trasfusioni piastriniche ricevute entro 28 giorni prima del consenso o durante lo screening.
  • Ricevere un trattamento con agenti stimolanti ematopoietici entro 90 giorni prima della randomizzazione.
  • Esposizione precedente alla terapia genica o al midollo osseo o al trapianto di cellule staminali, incluso qualsiasi regime di condizionamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Tebapivat 2,5 milligrammi (MG)
I partecipanti riceveranno 2,5 mg di Tebapivat per via orale, una volta al giorno (QD) per 12 settimane nel periodo in doppio cieco (dB). I partecipanti che completano il periodo DB avranno diritto a ricevere la stessa dose nel periodo di estensione (OLE) (OLE) per un massimo di 52 settimane.
Droga: Tebapivat
Compresse orali.
Altri nomi:
  • AG-946
Sperimentale: Tebapivat 5.0 mg
I partecipanti riceveranno 5,0 mg di Tebapivat per via orale, QD, per 12 settimane nel periodo DB. I partecipanti che completano il periodo DB avranno diritto a ricevere la stessa dose nel periodo Ole per un massimo di 52 settimane.
Droga: Tebapivat
Compresse orali.
Altri nomi:
  • AG-946
Sperimentale: Tebapivat 7.5 mg
I partecipanti riceveranno 7,5 mg di Tebapivat per via orale, QD, per 12 settimane nel periodo DB. I partecipanti che completano il periodo DB avranno diritto a ricevere la stessa dose nel periodo Ole per un massimo di 52 settimane.
Droga: Tebapivat
Compresse orali.
Altri nomi:
  • AG-946
Comparatore placebo: Placebo abbinato a Tebapivat
I partecipanti riceveranno un placebo abbinato, oralmente, QD, per 12 settimane nel periodo DB. I partecipanti che completano il periodo DB saranno randomizzati in 1: 1: 1 per ricevere tebapivat 2,5 mg QD, tebapivat 5.0 mg QD o tebapivat 7,5 mg QD nel periodo Ole per un massimo di 52 settimane
Droga: Tebapivat
Compresse orali.
Altri nomi:
  • AG-946
Droga: Placebo abbinato a Tebapivat
Compresse orali.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con risposta HB
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (eventi avversi) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 72
Fino alla settimana 72
Variazione media rispetto al basale nella concentrazione di Hb
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media rispetto al basale nella bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media dal basale nella lattata deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media dal basale nel conteggio dei reticolociti assoluti
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media dal basale nei reticolociti percentuali
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media rispetto al basale nell'eritropoietina
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media rispetto alla linea di base nei risultati segnalati per i risultati di misurazione di misurazione del sistema® (Promis) Affaticamento 13A Punteggio a breve forma
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media rispetto al basale nel punteggio di intensità del dolore promozionale 1a
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Cambiamento medio rispetto al basale nella qualità delle cellule falciformi adulti della qualità della vita Sistema informativo (ASCQ-ME) SCOPO DI IMPATTO DELLA
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Concentrazione plasmatica di tebapivat
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Concentrazione massima (picco) (CMAX) di tebapivat
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Time to cmax (tmax) di tebapivat
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Area sotto la curva del tempo di concentrazione dal tempo zero al momento dell'ultima concentrazione quantificabile (AUC0-T) di tebapivat
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Concentrazioni ematiche intero di 2,3-difosfoglicerato (2,3-dpg)
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Concentrazioni di sangue intero di adenosina trifosfato (ATP)
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2025

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
12 maggio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AG946-C-003
  • 2024-519746-70-01 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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