Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti My008211a u paroxysmálních nočních hemoglobinurie (PNH), kteří jsou naivní pro terapii inhibitoru doplňku

5. května 2025 aktualizováno: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Randomizovaná, multicentrická, aktivní coparátorová kontrolovaná studie s otevřeným znakem pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti tablet My008211a u pacientů s PNH, kteří jsou naivní pro terapii inhibitoru doplňku

Hlavním účelem této studie je zhodnotit účinnost MY008211A ve srovnání s eculizumabem u pacientů s PNH.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, otevřenou a aktivní srovnávací srovnávací, paralelní skupinovou studii. Účelem této studie je zjistit, zda MY008211a ve srovnání s eculizumabem je účinný a bezpečný pro léčbu pacientů s PNH, kteří byli naivní na terapii inhibitoru.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
66

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Telefonní číslo: +86 027-68788900
  • E-mail: lcyxzx@createrna.com

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100032
        • Zatím nenabíráme
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
        • Nábor
        • Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital
        • Kontakt:
          • Fengkui Zhang, PhD
          • Telefonní číslo: 022-23909095

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci mužů a žen ≥ 18 let a BMI ≥ 18,0 kg/m2 s diagnózou PNH potvrzenou vysokou citlivostí průtokovou cytometrií s velikostí klonu ≥ 10%.
  2. Průměrná hladina hemoglobinu <100 g/l při screeningu.
  3. LDH> 1,5 x horní hranice normálního (ULN) při screeningu.
  4. Očkování proti infekci Neisseria Meningitidis je nutné před zahájením studijního léčby. Pokud by nebylo dříve obdrženo, mělo by být uvedeno očkování proti infekcím Streptococcus pneumoniae a Haemophilus influenzae.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Pacienti s retikulocyty <100x10^9/l; destičky <30x10^9/l; Neutrofily <0,5x10^9/l.
  2. Historie opakujících se invazivních infekcí způsobených zapouzdřenými organismy, např. meningococcus nebo pneumococcus.
  3. Známý nebo podezřelý dědičný nedostatek doplňků.
  4. Předchozí transplantace kostní dřeně nebo hematopoetických kmenových buněk.
  5. Předchozí splenektomie.
  6. Historie malignity do 5 let před screeningem, s výjimkou vyléčení místního karcinomu bazálních buněk kůže a karcinomu in situ děložního čípku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: MY008211A tablety
Tablety My008211a 400 mg nabídky
Lék: MY008211A tablety
Účastníci obdrží My008211a v dávce 400 mg orálně B.I.D po dobu 24 týdnů
Aktivní komparátor: Eculizumab
Eculizumab injekce
Lék: Injekce ekulizumabu
Injekce ekulizumabu po dobu 24 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků s hladinami trvalého hemoglobinu ≥ 120 g/l v nepřítomnosti transfuzí červených krvinek
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Podíl pacientů s trvalým hladinou hemoglobinu ≥ 120 g/l u pacientů bez transfúze RBC (definovaný jako žádná infuze červených krvinek po D14 až D168).
mezi dnem 126 a dnem 168

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů se zvýšením koncentrace hemoglobinu ≥ 20 g/l od výchozí hodnoty u subjektů, kteří nedostávají RBC transfuzi
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Podíl účastníků, kteří dosáhli trvalého nárůstu z výchozí hodnoty v hladinách hemoglobinu ≥ 20 g/l hodnocených u osob bez transfúze RBC (definované jako žádná infuze červených krvinek po D14 až D168).
mezi dnem 126 a dnem 168
Podíl pacientů s LDH <1,5 ULN mezi pacienty bez transfúze RBC.
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Podíl pacientů s hemolýzou kontrolovaným (definovaným jako LDH <1,5 ULN) mezi pacienty bez RBC transfúze
mezi dnem 126 a dnem 168
Změna (vyjádřená jako procenta) na úrovni LDH od základní linie
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Změna (vyjádřená jako procenta) na úrovni LDH od základní linie
mezi dnem 126 a dnem 168
Změna počtu retikulocytů z výchozí hodnoty
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Změna počtu retikulocytů z výchozí hodnoty
mezi dnem 126 a dnem 168
Podíl pacientů bez transfúze RBC
Časové okno: mezi 14. dnem a dnem 168
Podíl pacientů bez transfúze RBC
mezi 14. dnem a dnem 168
Klinická míra BTH
Časové okno: mezi 1. a dnem 168
Klinická míra BTH
mezi 1. a dnem 168
Hlavní rychlost nepříznivých vaskulárních událostí
Časové okno: mezi 1. a dnem 168
Hlavní rychlost nepříznivých vaskulárních událostí
mezi 1. a dnem 168
Změna skóre FACIT-F ze základní linie
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Změňte se z výchozí hodnoty skóre faciit-fatigue. FACIT-FATIGUE je dotazník o 13 položek s podporou jeho platnosti a spolehlivosti v PNH, který hodnotí pacienta s únavou a její dopad na každodenní činnosti a funkci. Všechny stupnice FACIT jsou hodnoceny tak, že vysoké skóre je lepší. Protože každá z 13 položek stupnice FACIT-F se pohybuje od 0-4, rozsah možných skóre je 0-52, přičemž 0 je nejhorší možný skóre a 52 nejlepší.
mezi dnem 126 a dnem 168

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. května 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MY008211A-PNH-3-02

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení