Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności MY008211A u napadowych pacjentów z hemoglobinurią (PNH), którzy są naiwni w celu uzupełnienia terapii inhibitora

5 maja 2025 zaktualizowane przez: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Randomizowane, wieloośrodkowe, kontrolowane przez aktywne, otwarte badanie w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa tabletek MY008211A u pacjentów z PNH, którzy są naiwni w celu uzupełnienia terapii inhibitora

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności MY008211A w porównaniu z ekulizumabem u pacjentów z PNH.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte, aktywne badanie grupy równoległych. Celem tego badania jest ustalenie, czy MY008211A w porównaniu z ekulizumabem jest skuteczne i bezpieczne w leczeniu pacjentów z PNH, którzy byli naiwni w celu uzupełnienia leczenia inhibitora.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
66

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Numer telefonu: +86 027-68788900
  • E-mail: lcyxzx@createrna.com

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100032
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny, 300020
        • Rekrutacyjny
        • Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital
        • Kontakt:
          • Fengkui Zhang, PhD
          • Numer telefonu: 022-23909095

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 18 lat i BMI ≥ 18,0 kg/m2 z diagnozą PNH potwierdzonymi przez cytometrię przepływową o dużej wrażliwości o wielkości klonu ≥ 10%.
  2. Średni poziom hemoglobiny <100 g/l podczas badania przesiewowego.
  3. LDH> 1,5 x górna granica normalnego (ULN) podczas badania przesiewowego.
  4. Przed rozpoczęciem leczenia badawczego wymagana jest szczepienie przeciwko infekcji Neisseria meningitidis. Jeśli nie otrzymano wcześniej, należy podać szczepienie przeciwko Streptococcus pneumoniae i Haemophilus infnenzae infekcje.

Kryteria wykluczenia:

  1. Pacjenci z retikulocytami <100 x10^9/l; płytki krwi <30x10^9/l; Neutrofile <0,5x10^9/L.
  2. Historia nawracających infekcji inwazyjnych spowodowanych przez organizmy kapsułkowane, np. Meningococcus lub Pneumococcus.
  3. Znany lub podejrzany o niedobór uzupełnienia dziedzicznego.
  4. Poprzedni szpik kostny lub przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych.
  5. Poprzednia splenektomia.
  6. Historia nowotworów złośliwych w ciągu 5 lat przed badaniem, z wyjątkiem wyleczonego lokalnego raka komórek podstawowych skóry i raka in situ szyjki macicy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: My008211a Tabletki
My008211a Tabletki 400 mg
Lek: My008211a Tabletki
Uczestnicy otrzymają MY008211A w dawce 400 mg doustnie B.I.D przez 24 tygodnie
Aktywny komparator: Eculizumab
Wstrzyknięcie ekulizumabu
Lek: Zastrzyk ekulizumabu
Zastrzyk ekulizumabu przez 24 tygodnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z utrzymywanymi poziomami hemoglobiny ≥ 120 g/l przy braku transfuzji czerwonych krwinek
Ramy czasowe: między dniem 126 a dniem 168
Odsetek pacjentów z utrzymywanym poziomem hemoglobiny ≥ 120 g/l wśród osób bez transfuzji RBC (zdefiniowanej jako bez wlewu czerwonych krwinek po D14 do D168).
między dniem 126 a dniem 168

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osób ze wzrostem stężenia hemoglobiny ≥ 20 g/l od wartości wyjściowych wśród osób, które nie otrzymują transfuzji RBC
Ramy czasowe: między dniem 126 a dniem 168
Odsetek uczestników osiągający trwały wzrost poziomu wyjściowego w poziomach hemoglobiny o ≥ 20 g/l oszacowanej wśród osób bez transfuzji RBC (zdefiniowanej jako bez wlewu czerwonych krwinek po D14 do D168).
między dniem 126 a dniem 168
Odsetek pacjentów z LDH <1,5 ULN wśród osób bez transfuzji RBC.
Ramy czasowe: między dniem 126 a dniem 168
Odsetek pacjentów z kontrolowanymi hemolizą (zdefiniowaną jako LDH <1,5 ULN) wśród osób bez transfuzji RBC
między dniem 126 a dniem 168
Zmiana (wyrażona jako wartości procentowe) w poziomie LDH od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: między dniem 126 a dniem 168
Zmiana (wyrażona jako wartości procentowe) w poziomie LDH od wartości wyjściowej
między dniem 126 a dniem 168
Zmiana liczby retikulocytów od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: między dniem 126 a dniem 168
Zmiana liczby retikulocytów od wartości wyjściowej
między dniem 126 a dniem 168
Odsetek pacjentów bez transfuzji RBC
Ramy czasowe: między dniem 14 a dniem 168
Odsetek pacjentów bez transfuzji RBC
między dniem 14 a dniem 168
Kliniczny wskaźnik BTH
Ramy czasowe: między dniem 1 a dniem 168
Kliniczny wskaźnik BTH
między dniem 1 a dniem 168
Główny niekorzystny wskaźnik zdarzeń naczyniowych
Ramy czasowe: między dniem 1 a dniem 168
Główny niekorzystny wskaźnik zdarzeń naczyniowych
między dniem 1 a dniem 168
Zmiana wyniku FACIT-F od linii podstawowej
Ramy czasowe: między dniem 126 a dniem 168
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach fait-zmęczenie. Współtwórca fascyn jest 13-elementowym kwestionariuszem z poparciem jego ważności i wiarygodności w PNH, który ocenia zgłaszane przez pacjenta zmęczenie i jego wpływ na codzienne czynności i funkcje. Wszystkie skale fasoli są oceniane tak, że wysoki wynik jest lepszy. Ponieważ każdy z 13 pozycji w skali Facit-F wynosi od 0-4, zakres możliwych wyników wynosi 0-52, przy czym 0 jest najgorszym możliwym wynikiem, a 52 najlepszy.
między dniem 126 a dniem 168

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 kwietnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MY008211A-PNH-3-02

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami