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Studio di sicurezza e efficacia di MY008211A nell'emoglobinuria notturna parossistica (PNH) pazienti che sono ingenui per completare la terapia inibitore

5 maggio 2025 aggiornato da: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Una sperimentazione randomizzata, multicentrica, controllata da comparatore attivo, per valutare l'efficacia e la sicurezza delle compresse MY008211A nei pazienti con PNH che sono ingenui per completare la terapia degli inibitori

Lo scopo principale di questo studio è di valutare l'efficacia di MY008211A rispetto all'eculizumab nei pazienti con PNH.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di gruppo multincenter, randomizzato, aperto, comparatore attivo, controllato attivo, parallelo. Lo scopo di questo studio è di determinare se MY008211A rispetto all'eculizumab è efficace e sicuro per il trattamento dei pazienti con PNH che erano ingenui per completare la terapia degli inibitori.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
66

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Numero di telefono: +86 027-68788900
  • Email: lcyxzx@createrna.com

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100032
        • Non ancora reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contatto:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
        • Reclutamento
        • Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital
        • Contatto:
          • Fengkui Zhang, PhD
          • Numero di telefono: 022-23909095

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Partecipanti maschi e femmine ≥ 18 anni di età e BMI ≥ 18,0 kg/m2 con una diagnosi di PNH confermata dalla citometria a flusso ad alta sensibilità con dimensione del clone ≥ 10%.
  2. Livello medio di emoglobina <100 g/L allo screening.
  3. LDH> 1,5 x limite superiore di normale (ULN) allo screening.
  4. La vaccinazione contro l'infezione da Neisseria meningitidis è richiesta prima dell'inizio del trattamento dello studio. Se non ricevuto in precedenza, è necessario somministrare vaccinazione contro Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con reticolociti <100x10^9/L; piastrine <30x10^9/l; Neutrofili <0,5x10^9/L.
  2. Storia di infezioni invasive ricorrenti causate da organismi incapsulati, ad es. meningococcus o pneumococcus.
  3. Carenza di complemento ereditario noto o sospetto.
  4. Precedente trapianto di cellule staminali ossee o trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
  5. Splenectomia precedente.
  6. Una storia di malignità entro 5 anni prima dello screening, tranne il carcinoma a cellule basali locali curate della pelle e del carcinoma in situ della cervice.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Compresse my008211a
My008211a compresse 400mg BID
Droga: Compresse my008211a
I partecipanti riceveranno MY008211A alla dose di 400 mg per via orale b.i.d per 24 settimane
Comparatore attivo: Eculizumab
Iniezione di eculizumab
Droga: Iniezione di Eculizumab
Eculizumab Iniezione per 24 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di partecipanti con livelli di emoglobina prolungati di ≥ 120 g/L in assenza di trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: tra il giorno 126 e il giorno 168
La percentuale di pazienti con livelli di emoglobina prolungati ≥ 120 g/L tra quelli senza trasfusione di RBC (definita come infusione di globuli rossi dopo D14 a D168).
tra il giorno 126 e il giorno 168

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di soggetti con un aumento della concentrazione di emoglobina ≥ 20 g/L dalla linea di base tra i soggetti che non ricevono trasfusioni di RBC
Lasso di tempo: tra il giorno 126 e il giorno 168
Proporzione dei partecipanti che ottengono un aumento prolungato rispetto al basale nei livelli di emoglobina di ≥ 20 g/L valutati tra quelli senza trasfusione di RBC (definito come nessuna infusione di globuli rossi dopo D14 a D168).
tra il giorno 126 e il giorno 168
La proporzione di pazienti con LDH <1,5 ULN tra quelli senza trasfusione di RBC.
Lasso di tempo: tra il giorno 126 e il giorno 168
La percentuale di pazienti con emolisi controllata (definita come LDH <1,5 ULN) tra quelli senza trasfusione di RBC
tra il giorno 126 e il giorno 168
Modifica (espressa come percentuali) a livello di LDH dal basale
Lasso di tempo: tra il giorno 126 e il giorno 168
Modifica (espressa come percentuali) a livello di LDH dal basale
tra il giorno 126 e il giorno 168
Cambiamento nel conteggio dei reticolociti dal basale
Lasso di tempo: tra il giorno 126 e il giorno 168
Cambiamento nel conteggio dei reticolociti dal basale
tra il giorno 126 e il giorno 168
La proporzione di pazienti senza trasfusione di RBC
Lasso di tempo: tra il giorno 14 e il giorno 168
La proporzione di pazienti senza trasfusione di RBC
tra il giorno 14 e il giorno 168
La velocità clinica BTH
Lasso di tempo: tra il giorno 1 e il giorno 168
La velocità clinica BTH
tra il giorno 1 e il giorno 168
Il principale tasso di eventi vascolari avversi
Lasso di tempo: tra il giorno 1 e il giorno 168
Il principale tasso di eventi vascolari avversi
tra il giorno 1 e il giorno 168
Modifica del punteggio Facit-F dal basale
Lasso di tempo: tra il giorno 126 e il giorno 168
Cambia dal basale nei punteggi della fatica Facit. La Fatica Facit è un questionario di 13 elementi con supporto per la sua validità e affidabilità in PNH che valuta l'affaticamento auto-riferito da paziente e il suo impatto sulle attività e sulla funzione quotidiane. Tutte le scale del Facit sono segnate in modo che un punteggio elevato sia migliore. Poiché ciascuno dei 13 elementi della scala Facit-F varia da 0 a 4, la gamma di punteggi possibili è 0-52, con 0 che è il punteggio peggiore possibile e 52 il migliore.
tra il giorno 126 e il giorno 168

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 maggio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MY008211A-PNH-3-02

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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