Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové terapie AAV fáze 1 hodnotící bezpečnost a předběžnou účinnost RP-A701 u subjektů s DAB3 dilatační kardiomyopatií

26. června 2026 aktualizováno: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studie eskalace dávky fáze 1 hodnotící intravenózně podávaný rekombinantní adeno-asociovaný sérotyp viru RH.74 (AAVRH.74) vektor obsahující lidskou bcl2 asociovanou Athanogene 3 (BAG3) genové kódovací sekvence (RP-A701) v subjektu s dilatační kardiomyopatií z patogenní variánie (tašku3-dcm3) v břichové břicho (tašku 3) varianta) (tašku 3) varianta) (tašku 3) varianta) (taška 3) (taška 3) (taška 3)) s dilatační kardiomyopatií (taška 3) (RP-A701) s dilatační kardiomyopatií (BAG3) (RP-A701) (RP-A701) (RP-A701).

Jedná se o studii fáze 1, otevřené značky, eskalace dávky, která charakterizuje bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost RP-A701 po jediném podávání IV u vysoce rizikových dospělých pacientů s BAG3-DCM.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92037
        • Nábor
        • University of California, San Diego
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Barry Greenberg, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daniel Judge, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty jsou způsobilé pro zařazení do studie, pouze pokud se použijí všechna následující kritéria:

  1. Muž nebo žena ve věku 18 až 65 let v době podepsání informovaného souhlasu
  2. Schopný a ochotný poskytnout podepsaný informovaný souhlas

  3. Klinická diagnóza DCM definovaná jako a vyžadující každý z následujících:

    1. Mírná až střední systolická dysfunkce (LVEF ≥ 25% a ≤ 45%) echokardiografií nebo CMR provedenou do 3 měsíců od zápisu.
    2. Absence vážné onemocnění koronárních tepen (> 70% stenózy) nebo aktivní ischemie myokardu jako etiologie systolické dysfunkce LV
    3. Absence nekontrolované hypertenze, významného onemocnění srdeční chlopně (tj. Větší než střední závažnost), infiltrativní poruchy nebo systémové onemocnění, o kterém je známo, že způsobuje kardiomyopatii.
  4. Dokumentace patogenní nebo pravděpodobné patogenní varianta v pytli3
  5. Historie implantace ICD ≥ 3 měsíce před zápisem
  6. Příznaky NYHA třídy II nebo III HF se stabilním lékařským režimem zaměřeným na terapeutický režim HF po dobu ≥ 30 dnů

Kritéria pro vyloučení:

  1. CV onemocnění, které může souviset s jinou genetickou etiologií, než je patogenní nebo pravděpodobná patogenní varianta BAG3.
  2. Předchozí účast na studii přenosu genů nebo editace genů.
  3. I.V. inotropní, vazodilatátor nebo diuretická terapie ≤ 30 dní před zápisem.
  4. Historie intrakardiální trombózy nebo arteriálních tromboembolických událostí
  5. Těžká RV dysfunkce hodnocená pomocí echokardiogramu nebo CMR ≤ 12 měsíců před screeningem
  6. LVEF <25% pomocí echokardiogramu nebo CMR při ≤ 3 měsíci před screeningem
  7. NYHA třída I nebo IV HF

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Jedna vzestupná dávka RP-A701 ve 2 po sobě jdoucích kohortách
Účastníci obdrží jednu intravenózní dávku RP-A701 v den 0 a budou následovány až po dva roky
Genetický: RP-A701 je rekombinantní virový vektor složený z AAV sérotypu RH.74 (AAVRH.74) Capsid zapouzdřující transgen, Athanogen asociovaný Bcl2 (BAG3)
Jednorázová léčba jedinou vzestupnou dávkou

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků (čaje)
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Počet účastníků s nežádoucími účinky po jedné IV dávce RP-A701
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Výskyt vážných nežádoucích účinků (SAE).
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Počet účastníků s vážnými nepříznivými událostmi (SAE) po jedné IV dávce RP-A701
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Incidence toxicity omezující dávku (DLT).
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Počet účastníků s toxicitou omezující dávku (DLT) po jediné IV dávce RP-A701
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit dopad RP-A701 na rysy kardiovaskulární funkce.
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Změna měření systolické funkce LV, včetně ejekční frakce LV (LVEF), globálního podélného kmene LV.
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Posoudit dopad RP-A701 na rysy kardiovaskulární funkce.
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Změna špičkové spotřeby kyslíku (VO2) nebo ventilační účinnosti (VE/VCO2 SLOPE) kardiopulmonálním cvičením testu (CPET)
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Posoudit dopad RP-A701 na rysy kardiovaskulární funkce.
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Změna ve vzdálenosti 6 minut chůze.
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Posoudit rozsah transdukce a exprese proteinu RP-A701.
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Změna exprese proteinu myokardu BAG3
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Posoudit dopad RP-A701 na rysy srdečního selhání (HF).
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Změna příznaků HF hodnocených třídou New York Heart Association (NYHA).
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Posoudit dopad RP-A701 na kvalitu života.
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Změna v dotazníku Kansas City Cardiomyopatie (KCCQ-12) Celkové souhrnné skóre.
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. července 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. srpna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. srpna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
30. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RP-A701-0125

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení