Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 1 AAV-genterapforsøg, der evaluerer sikkerhed og foreløbig effektivitet af RP-A701 hos personer med bag3 udvidet kardiomyopati

26. juni 2026 opdateret af: Rocket Pharmaceuticals Inc.

A Phase 1 Dose Escalation Trial Evaluating an Intravenously Administered Recombinant Adeno-associated Virus Serotype rh.74 (AAVrh.74) Vector Containing the Human BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3) Gene Coding Sequence (RP-A701) in Subjects With Dilated Cardiomyopathy Arising From Pathogenic BAG3 Variants (Bag3-DCM)

Dette er en fase 1, open-label, dosis-eskaleringsforsøg for at karakterisere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af RP-A701 efter en enkelt IV-administration hos voksne patienter med høj risiko med BAG3-DCM.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of California, San Diego
        • Ledende efterforsker:
          • Barry Greenberg, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel Judge, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Personer er kun berettigede til optagelse i undersøgelsen, hvis alle følgende kriterier gælder:

  1. Mand eller kvinde mellem 18 og 65 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
  2. I stand til og villig til at give underskrevet informeret samtykke

  3. Klinisk diagnose af DCM defineret som og kræver hvert af følgende:

    1. Mild til moderat systolisk dysfunktion (LVEF ≥ 25% og ≤ 45%) ved ekkokardiografi eller CMR udført inden for 3 måneder efter tilmeldingen.
    2. Fravær af svær koronararteriesygdom (> 70% stenose) eller aktiv myokardisk iskæmi som etiologi af LV -systolisk dysfunktion
    3. Fravær af ukontrolleret hypertension, signifikant hjerteventilsygdom (dvs. større end moderat i sværhedsgrad), infiltrativ lidelse eller systemisk sygdom, der er kendt for at forårsage kardiomyopati.
  4. Dokumentation af en patogen eller sandsynligvis patogen variant i Bag3
  5. Historie om ICD -implantation ≥ 3 måneder før tilmeldingen
  6. NYHA KLASSE II ELLER III HF Symptomer med stabil HF-terapeutisk retningslinje-instrueret medicinsk regime for ≥ 30 dage tilmelding

Ekskluderingskriterier:

  1. CV -sygdom, der kan være relateret til en anden genetisk etiologi end en Bag3 -patogen eller sandsynlig patogen variant.
  2. Tidligere deltagelse i en undersøgelse af genoverførsel eller genredigering.
  3. I.v. Inotropisk, vasodilator eller diuretisk terapi ≤ 30 dage før tilmeldingen.
  4. Historie om intracardiac trombose eller arteriel tromboemboliske begivenheder
  5. Alvorlig RV -dysfunktion vurderet ved ekkokardiogram eller CMR ≤ 12 måneder før screening
  6. LVEF <25% af ekkokardiogram eller CMR ved ≤ 3 måneder før screening
  7. Nyha klasse I eller IV HF

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Enkelt stigende dosis af RP-A701 i op til 2 på hinanden følgende kohorter
Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs dosis af RP-A701 på dag 0 og vil blive fulgt i op til to år
Genetisk: RP-A701 er en rekombinant viral vektor sammensat af en AAV-serotype RH.74 (AAVRH.74) kapsid, der indkapsler den transgen, BCL2-associerede Athanogene 3 (BAG3)
Engangsbehandling med en enkelt stigende dosis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandling af bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Antal deltagere med bivirkninger efter en enkelt IV-dosis af RP-A701
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Forekomst af behandlingsvækst alvorlige bivirkninger (SAE).
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE) efter en enkelt IV-dosis af RP-A701
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Forekomst af dosisbegrænsende toksiciteter (DLT).
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Antal deltagere med dosisbegrænsende toksiciteter (DLT) efter en enkelt IV-dosis af RP-A701
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere virkningen af ​​RP-A701 på træk ved kardiovaskulær funktion.
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Ændring i målinger af LV -systolisk funktion, herunder LV -ejektionsfraktion (LVEF), LV Global Longitudinal Strain.
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
For at vurdere virkningen af ​​RP-A701 på træk ved kardiovaskulær funktion.
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Ændring i peak iltforbrug (VO2) eller ventilationseffektivitet (VE/VCO2 hældning) ved hjælp af hjerte -lungeretest (CPET)
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
For at vurdere virkningen af ​​RP-A701 på træk ved kardiovaskulær funktion.
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Ændring i 6 minutters gangafstand.
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
For at vurdere omfanget af RP-A701-transduktion og proteinekspression.
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Ændring i bag3 myokardieproteinekspression
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
For at vurdere virkningen af ​​RP-A701 på træk ved hjertesvigt (HF).
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Ændring i symptomer på HF vurderet af New York Heart Association (NYHA) klasse.
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
At vurdere virkningen af ​​RP-A701 på livskvalitet.
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Ændring i Kansas City Cardiomyopathy spørgeskema (KCCQ-12) samlet resume af resume.
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. juli 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. august 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. august 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RP-A701-0125

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger