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Eine Phase-1-AAV-Gentherapie-Studie zur Bewertung der Sicherheit und der vorläufigen Wirksamkeit von RP-A701 bei Probanden mit BAG3-erweiterter Kardiomyopathie

26. Juni 2026 aktualisiert von: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Eine Phase-1-Dosis-Eskalations-Studie, die einen intravenös verabreichten rekombinanten Adeno-assoziierten Virus-Serotyp-Rh.

Dies ist eine Phase 1, Open-Label-, Dosis-Eskalationsstudie zur Charakterisierung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufiger Wirksamkeit von RP-A701 nach einer einzigen IV-Verabreichung bei erwachsenen Patienten mit hohem Risiko mit BAG3-DCM.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
8

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Rekrutierung
        • University of California, San Diego
        • Hauptermittler:
          • Barry Greenberg, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Hauptermittler:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina
        • Hauptermittler:
          • Daniel Judge, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Probanden haben nur dann, wenn alle folgenden Kriterien gelten:

  1. Männlich oder weiblich zwischen 18 und 65 Jahre alt zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligung nach informierter Einwilligung
  2. Fähig und bereit, eine unterschriebene Einverständniserklärung vorzunehmen

  3. Klinische Diagnose von DCM definiert als und erfordert die folgenden folgenden:

    1. Leichte bis mittelschwere systolische Dysfunktion (LVEF ≥ 25% und ≤ 45%) durch Echokardiographie oder CMR, die innerhalb von 3 Monaten nach der Einschreibung durchgeführt wurden.
    2. Fehlen einer schweren Erkrankung der Koronararterien (> 70% Stenose) oder einer aktiven Myokardischämie als Ätiologie der systolischen LV -Dysfunktion
    3. Das Fehlen einer unkontrollierten Hypertonie, einer signifikanten Herzklappenerkrankung (d. H. Einen Schweregrad größer als mäßig), infiltrative Störungen oder systemische Erkrankungen, von denen bekannt ist, dass sie Kardiomyopathie verursachen.
  4. Dokumentation einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen Variante in Bag3
  5. Anamnese der ICD -Implantation ≥ 3 Monate vor der Einschreibung
  6. NYHA Klasse II oder III HF-Symptome mit stabilem HF-Therapeutikelrichtliniengerichtete medizinische Regime für ≥ 30-tägige Aufnahme

Ausschlusskriterien:

  1. CV -Erkrankung, die mit einer anderen genetischen Ätiologie als einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen Variante von BAG3 zusammenhängen kann.
  2. Frühere Teilnahme an einer Studie zur Gentransfer oder der Genbearbeitung.
  3. I.V. Inotrope, Vasodilatator oder Diuretherapie ≤ 30 Tage vor der Einschreibung.
  4. Vorgeschichte der intrakardialen Thrombose oder arteriellen thromboembolischen Ereignisse
  5. Schwere RV
  6. LVEF <25% durch Echokardiogramm oder CMR nach ≤ 3 Monaten vor dem Screening
  7. Nyha Klasse I oder IV HF

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Single aufsteigende Dosis von RP-A701 in bis zu 2 aufeinanderfolgenden Kohorten
Die Teilnehmer erhalten am Tag 0 eine einzelne intravenöse Dosis RP-A701 und werden bis zu zwei Jahre lang verfolgt
Genetisch: RP-A701 ist ein rekombinanter Virusvektor, der aus einem AAV-Serotyp Rh.74 (AAVRH.74) besteht, der das Transgen, BCL2-assoziiertes Athanogen 3, einkapsuliert (Bag3)
Einmalige Behandlung mit einer einzigen aufsteigenden Dosis

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE)
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen nach einer einzigen IV-Dosis RP-A701
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Inzidenz von schwerwiegenden schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE).
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) nach einer einzelnen IV-Dosis RP-A701
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Inzidenz von Dosisbegrenzungstoxizitäten (DLT).
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Anzahl der Teilnehmer mit Dosisbegrenzungstoxizitäten (DLT) nach einer einzelnen IV-Dosis von RP-A701
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Auswirkungen von RP-A701 auf Merkmale der kardiovaskulären Funktion.
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Änderung der Messungen der LV -systolischen Funktion, einschließlich LV -Ejektionsfraktion (LVEF), LV Global Longitudinal Dehnung.
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Bewertung der Auswirkungen von RP-A701 auf Merkmale der kardiovaskulären Funktion.
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Änderung des Sauerstoffverbrauchs (VO2) oder des Beatmungswirkungsgrads (VE/VCO2 -Steigung) durch kardiopulmonale Trainingstest (CPET)
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Bewertung der Auswirkungen von RP-A701 auf Merkmale der kardiovaskulären Funktion.
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Änderung der 6-minütigen Gehstfernung.
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Um das Ausmaß der RP-A701-Transduktion und der Proteinexpression zu bewerten.
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Veränderung der Bag3 -Myokardproteinexpression
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Bewertung der Auswirkungen von RP-A701 auf Merkmale der Herzinsuffizienz (HF).
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Veränderung der Symptome der HF -Klasse der New York Heart Association (NYHA).
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Bewertung der Auswirkungen von RP-A701 auf die Lebensqualität.
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Änderung des Kansas City Cardiomyopathy-Fragebogens (KCCQ-12) Gesamtübersicht.
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juni 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Juli 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. August 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. August 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
30. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • RP-A701-0125

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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