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Uno studio di terapia genica AAV di fase 1 che valuta la sicurezza e l'efficacia preliminare di RP-A701 in soggetti con cardiomiopatia dilatata Bag3

26 giugno 2026 aggiornato da: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Uno studio di escalation della dose di fase 1 che valuta un vettore di virus adeno-associato ricombinante endovenoso RH.74 (AAVRH.74) contenente la sequenza di codifica del gene BCOGogenica associato a Bcl2 umana con cardiopatia dilatata da patogeni (Bag3).

Questa è una sperimentazione di fase 1, apremi aperti, dose-escalation per caratterizzare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di RP-A701 a seguito di una singola somministrazione IV in pazienti adulti ad alto rischio con Bag3-DCM.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
8

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92037
        • Reclutamento
        • University of California, San Diego
        • Investigatore principale:
          • Barry Greenberg, MD
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Investigatore principale:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Contatto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigatore principale:
          • Daniel Judge, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

I soggetti hanno diritto all'inclusione nello studio solo se si applicano tutti i seguenti criteri:

  1. Maschio o femmina di età compresa tra 18 e 65 anni al momento della firma del consenso informato
  2. Capace e disposto a fornire il consenso informato firmato

  3. Diagnosi clinica di DCM definita come e che richiede ciascuno dei seguenti:

    1. Disfunzione sistolica da lieve a moderata (LVEF ≥ 25% e ≤ 45%) mediante ecocardiografia o CMR eseguita entro 3 mesi dall'iscrizione.
    2. Assenza di grave malattia coronarica (stenosi> 70%) o ischemia miocardica attiva come eziologia della disfunzione sistolica LV
    3. Assenza di ipertensione non controllata, significativa malattia della valvola cardiaca (cioè maggiore di moderata in gravità), disturbo infiltrativo o malattia sistemica nota per causare cardiomiopatia.
  4. Documentazione di una variante patogena patogena o probabile in Bag3
  5. Storia dell'impianto ICD ≥ 3 mesi prima dell'iscrizione
  6. Sintomi HF di classe II o III NYHA con regime medico diretto terapeutico HF stabile per ≥ 30 giorni di iscrizione

Criteri di esclusione:

  1. Malattia CV che può essere correlata a un'eziologia genetica diversa da una variante patogena patogena o probabile patogena.
  2. Partecipazione precedente a uno studio del trasferimento genico o dell'editing genico.
  3. IV. terapia inotropica, vasodilatatrice o diuretica ≤ 30 giorni prima dell'iscrizione.
  4. Storia di trombosi intracardiaca o eventi tromboembolici arteriosi
  5. Grave disfunzione del camper valutata mediante ecocardiogramma o CMR ≤ 12 mesi prima dello screening
  6. LVEF <25% per ecocardiogramma o CMR a ≤ 3 mesi prima dello screening
  7. Nyha Class I o IV HF

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Dose ascendente singola di RP-A701 in un massimo di 2 coorti consecutive
I partecipanti riceveranno una singola dose endovenosa di RP-A701 il giorno 0 e saranno seguiti per un massimo di due anni
Genetico: RP-A701 è un vettore virale ricombinante composto da un sierotipo AAV RH.74 (AAVRH.74) Capside che incapsula il transgene, associato a Bcl2 Athanogene 3 (Bag3)
Trattamento una tantum con una singola dose ascendente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (Teae)
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Numero di partecipanti con eventi avversi a seguito di una singola dose IV di RP-A701
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Incidenza di eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (SAE).
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE) a seguito di una singola dose IV di RP-A701
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Incidenza di tossicità limitanti della dose (DLT).
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Numero di partecipanti con dose limitanti tossicità (DLT) a seguito di una singola dose IV di RP-A701
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'impatto di RP-A701 sulle caratteristiche della funzione cardiovascolare.
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Modifica delle misure della funzione sistolica LV, inclusa la frazione di eiezione LV (LVEF), ceppo longitudinale globale LV.
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Per valutare l'impatto di RP-A701 sulle caratteristiche della funzione cardiovascolare.
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Cambiamento del consumo di ossigeno di picco (VO2) o efficienza ventilatoria (pendenza VE/VCO2) mediante test di esercizio cardiopolmonare (CPET)
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Per valutare l'impatto di RP-A701 sulle caratteristiche della funzione cardiovascolare.
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Cambia a una distanza di 6 minuti a piedi.
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Per valutare l'entità della trasduzione di RP-A701 e dell'espressione proteica.
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Cambiamento nell'espressione della proteina miocardica Bag3
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Per valutare l'impatto di RP-A701 sulle caratteristiche dell'insufficienza cardiaca (HF).
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Cambiamento dei sintomi della HF valutata dalla classe di New York Heart Association (NYHA).
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Per valutare l'impatto di RP-A701 sulla qualità della vita.
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Cambiamento nel questionario di cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-12).
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 luglio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 agosto 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 agosto 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
30 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RP-A701-0125

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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