Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii genowej fazy 1 Ocena bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności RP-A701 u pacjentów z kardiomiopatią rozszerzoną BAD3

26 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Badanie eskalacji dawki fazy 1 oceniające wektor RH.74 (AAVRH.74) podawany dożylnie rekombinowany wirus wirusowy RH.74 (AAVRH.74) zawierający ludzką wijlogenę bag3 (BAG3) (RP-A701) u pacjentów z dynamionami (BAG3) (RP-A701)

Jest to faza 1, otwartą, próby eskalacji dawki w celu scharakteryzowania bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności RP-A701 po pojedynczym podawaniu u dorosłych pacjentów z IV u dorosłych pacjentów z BAD3-DCM.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
8

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Diego
        • Główny śledczy:
          • Barry Greenberg, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Główny śledczy:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of South Carolina
        • Główny śledczy:
          • Daniel Judge, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Badani kwalifikują się do włączenia do badania tylko wtedy, gdy obowiązują wszystkie następujące kryteria:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 65 lat w momencie podpisania świadomej zgody
  2. Zdolne do udzielania podpisanej świadomej zgody

  3. Diagnoza kliniczna DCM zdefiniowana jako i wymaga każdego z poniższych:

    1. Od łagodnej do umiarkowanej dysfunkcji skurczowej (LVEF ≥ 25% i ≤ 45%) za pomocą echokardiografii lub CMR wykonanej w ciągu 3 miesięcy od rejestracji.
    2. Brak ciężkiej choroby wieńcowej (> 70% zwężenia) lub aktywnego niedokrwienia mięśnia sercowego jako etiologii dysfunkcji skurczowej LV
    3. Brak niekontrolowanego nadciśnienia, znaczącej choroby zastawki serca (tj. Większa niż umiarkowana w nasileniu), zaburzenie naciekające lub choroba ogólnoustrojowa, o której wiadomo, że powodują kardiomiopatię.
  4. Dokumentacja patogennego lub prawdopodobnego wariantu patogennego w BAD3
  5. Historia implantacji ICD ≥ 3 miesiące przed zapisaniem się
  6. NYHA klasy II lub III objawy HF ze stabilnym schematem medycznym wytyczne terapeutyczne HF przez ≥ 30 dni rekrutacji

Kryteria wykluczenia:

  1. Choroba CV, która może być związana z etiologią genetyczną inną niż wariant patogenny BAD3 lub prawdopodobny patogenny.
  2. Poprzedni udział w badaniu transferu genów lub edycji genów.
  3. I.V. Terapia inotropowa, rozszerzająca naczynia krwionośna lub terapia moczopędna ≤ 30 dni przed zapisaniem się.
  4. Historia zakrzepicy wewnątrzczaszkowej lub zdarzeń tętniczych zakrzepowo -zatorowych
  5. Ciężka dysfunkcja RV oceniana za pomocą echokardiogramu lub CMR ≤ 12 miesięcy przed badaniem badań przesiewowych
  6. LVEF <25% według echokardiogramu lub CMR po ≤ 3 miesiące przed badaniem przesiewowym
  7. Nyha klasa I lub IV HF

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Pojedyncza dawka rosnąca RP-A701 w maksymalnie 2 kolejnych kohortach
Uczestnicy otrzymają jedną dożylną dawkę RP-A701 w dniu 0 i będą obserwowani przez okres do dwóch lat
Genetyczny: RP-A701 jest rekombinowanym wektorem wirusowym złożonym z serotypu AAV RH.74 (AAVRH.74) kapsulującej transgen, atanogen 3 (BAD3)
Jednorazowe leczenie pojedynczą dawką rosnącą

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych w leczeniu (Teae)
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi po pojedynczej dawce IV RP-A701
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) po pojedynczej dawce IV RP-A701
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Częstość występowania toksyczności ograniczającej dawki (DLT).
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Liczba uczestników z toksycznością ograniczającą dawkę (DLT) po pojedynczej dawce IV RP-A701
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić wpływ RP-A701 na cechy funkcji sercowo-naczyniowej.
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Zmiana miar funkcji skurczowej LV, w tym frakcji wyrzutowej LV (LVEF), globalnego szczepu podłużnego LV.
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Aby ocenić wpływ RP-A701 na cechy funkcji sercowo-naczyniowej.
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Zmiana szczytowego zużycia tlenu (VO2) lub wydajności wentylacyjnej (nachylenie VE/VCO2) za pomocą testu wysiłkowego krążeniowo -płucnego (CPET)
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Aby ocenić wpływ RP-A701 na cechy funkcji sercowo-naczyniowej.
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Zmiana w 6-minutowej odległości.
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Aby ocenić zakres transdukcji i ekspresji białka RP-A701.
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Zmiana w ekspresji białka mięśnia sercowego BAD3
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Aby ocenić wpływ RP-A701 na cechy niewydolności serca (HF).
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Zmiana objawów HF ocenianej przez klasę New York Heart Association (NYHA).
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Aby ocenić wpływ RP-A701 na jakość życia.
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Zmiana w kwestionariuszu kardiomiopatii w Kansas City (KCCQ-12) Ogólny wynik podsumowujący.
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 lipca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 sierpnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 sierpnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
30 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • RP-A701-0125

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami