Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Srovnání týdenního podávání somatrogonu s denním podáváním přípravku Genotropin u dětí narozených malých vzhledem ke gestačnímu věku nebo s idiopatickým nízkým vzrůstem. (MISSION)

29. dubna 2026 aktualizováno: Rabin Medical Center

Multicentrická intervenční studie: Vliv somatrogonu na výsledky u pediatrických pacientů s malým vzrůstem pro gestační věk nebo idiopatickým malým vzrůstem ve srovnání s denním podáváním růstového hormonu

Tato studie je randomizovaná, otevřená, aktivně kontrolovaná studie s paralelními skupinami, která srovnává účinnost a bezpečnost týdenního podávání Somatrogonu s denním podáváním růstového hormonu (Genotropin) u prepubertálních dětí s nízkým vzrůstem, které se narodily malé pro gestační věk (SGA) nebo mají idiopatickou nízkou postavu (ISS). Plánované trvání studie je 12 měsíců s screeningovým obdobím až 30 dnů. Studie bude sestávat ze dvou skupin: 140 dětí s SGA, které jsou na léčbu GH naivní, bude randomizováno v poměru 1:1 k podávání Somatrogonu nebo Genotropinu po dobu 12 měsíců. Druhá skupina bude zahrnovat 114 dětí s ISS, které jsou na léčbu GH naivní, a budou randomizovány v poměru 1:1 k podávání Somatrogonu nebo Genotropinu po dobu 12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
254

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Kontakt:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie
      • Lyon, Francie
      • Marseille, Francie
      • Paris, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • Hopital Necker - Enfants Malades
        • Kontakt:
      • Paris, Francie
  • Indie
      • Maheshra, Indie
      • Navi Mumbai, Indie
        • Zatím nenabíráme
        • Apollo Hospitals Enterprise Limited
        • Kontakt:
      • New Delhi, Indie
      • New Delhi, Indie
        • Zatím nenabíráme
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Kontakt:
  • Izrael
      • Bear Sheva, Izrael
        • Zatím nenabíráme
        • Soroka Hospital
        • Kontakt:
      • Ramat Gan, Izrael
      • Rishon LeZiyyon, Izrael
        • Zatím nenabíráme
        • Assaf Harofe Medical Center
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Izrael
        • Zatím nenabíráme
        • Dana-Duek children's hospital
        • Kontakt:
    • Israe
      • Jerusalem, Israe, Izrael, 9103102
        • Zatím nenabíráme
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
    • Israel
      • Petah Tikva, Israel, Izrael, 4920235
        • Nábor
        • Schneider Children Medical Center- the institute of Endocrinology and Diabetes
        • Kontakt:
  • Japonsko
      • Izumi-Shi, Japonsko
        • Zatím nenabíráme
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Nara, Japonsko
        • Zatím nenabíráme
        • Nara Prefecture General Medical Center
        • Kontakt:
      • Osaka, Japonsko
      • Setagaya-Ku, Japonsko
        • Zatím nenabíráme
        • National Center for Child Health and Development
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Zatím nenabíráme
        • University of California Los Angeles (UCLA) - Mattel Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 3433325
        • Zatím nenabíráme
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 19803
        • Zatím nenabíráme
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Minnesota - Minneapolis
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07901
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Zatím nenabíráme
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - The Child Heath Institute of New Jersey
        • Kontakt:
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 13210
        • Zatím nenabíráme
        • The State University of New York (SUNY) School of Medicine and Biomedical Sciences
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Zatím nenabíráme
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Kontakt:
          • Emily Briedbart
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Zatím nenabíráme
        • Dell Children'S Medical Group
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza SGA nebo ISS. SGA, definováno jako narození s porodní hmotností a/nebo délkou <-2 SDS pod průměrem pro gestační věk. ISS, definováno jako výška < -2 SDS pro věk a pohlaví bez známek GHD
  2. Ženy ve věku ≥3 let a <9 let. Muži ve věku ≥3 let a <11 let
  3. Předpubertální - Tannerovo stadium 1 pro prsy a varlata.
  4. Kostní věk nepřesahující chronologický věk zaznamenaný v předchozích 8 týdnech.
  5. Aktuální výška < -2 SDS pro věk a pohlaví.
  6. Účastníci užívající hormonální substituční terapii musí být na optimalizovaném a stabilním léčebném režimu (hladiny hormonů v normálních rozmezích při screeningu) po dobu nejméně tří měsíců před screeningem
  7. Účastníci, kteří jsou ochotni a schopni dodržovat všechny naplánované návštěvy, léčebný plán, laboratorní testy a další studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Historie rakoviny, radiační terapie nebo chemoterapie.
  2. Historie GHD.
  3. Děti, které jsou malé kvůli podvýživě, definované jako Z-skóre hmotnosti pro výšku a/nebo BMI pod -2 pro věk podle národních standardů.
  4. Historie HIV-pozitivity, syndromu získané imunodeficience (AIDS), hepatitidy B, hepatitidy C nebo tuberkulózy.
  5. Mikrocefalie (obvod hlavy < -2 SDS)
  6. Jakékoli chronické onemocnění nebo diagnóza, která pravděpodobně ovlivní růst, včetně, ale ne pouze, gastrointestinální poruchy, celiakie, neléčeného onemocnění štítné žlázy, diabetes mellitus a metabolických poruch.
  7. Známé nebo podezřelé skeletální dysplazie
  8. Známé nebo podezřelé chromozomální abnormality
  9. IGF-1 >2 SDS
  10. Jakákoli porucha nebo stav, který by podle názoru vyšetřovatele mohl ohrozit bezpečnost účastníka nebo dodržování protokolu
  11. Předchozí expozice růstové terapii
  12. Aktuální užívání jakýchkoli zakázaných souběžných léků: Jakákoli rhGH nebo růstová terapie, Jakákoli terapie ovlivňující chuť k jídlu nebo hmotnost, Psychiatrické léky spojené s váhovými změnami a/nebo diabetem, kromě léků používaných k léčbě ADHD, Jakákoli androgenní nebo estrogenní terapie včetně volně prodejných doplňků, Systémové kortikosteroidy (inhalační nebo perorální) překračující dávky: Inhalační: > 400 μg/den inhalačního budesonidu nebo ekvivalent. Perorální: > 8 mg/m2/den perorálního hydrokortizonu nebo ekvivalent.
  13. Předchozí podání zkoumaného léku do 90 dnů.
  14. Hladina glukózy v krvi nalačno >126 mg/dL
  15. Porucha funkce ledvin
  16. Jaterní dysfunkce.
  17. Těhotenství
  18. Známá přecitlivělost na složky studijní intervence

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Somatrogon
Somatrogon bude podáván subkutánně (s.c.) jednou týdně pomocí více dávkové jednorázové předplněné pera určené pro jednoho pacienta k subkutánnímu samopodání.
Lék: Somatrogon
Jednou týdně růstový hormon
Ostatní jména:
  • NGENLA 60mg SSOL 1x1,2mL PFP US
Aktivní komparátor: Genotropin
Genotropin bude podáván subkutánně (s.c.) denně pomocí aplikačních zařízení Genotropin Pen pro podávání růstového hormonu nebo Genotropin dvoukomorových kazet (budou dodány v původním komerčním balení)
Lék: Genotropin
Denní růstový hormon
Ostatní jména:
  • Genotropin PEN 12 1x U2 US

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční rychlost růstu výšky
Časové okno: • Roční HV po 12 měsících léčby
Roční rychlost růstu výšky v cm. Roční rychlost růstu výšky po 12 měsících je založena na rozdílu mezi výškami po 12 měsících a výchozí hodnotou.
• Roční HV po 12 měsících léčby

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre standardní odchylky (SDS) inzulinu podobný růstový faktor-1 (IGF-1)
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
Prostřednictvím centrální laboratorní analýzy
Výchozí stav a ve 12 měsících
výška SDS
Časové okno: 3, 6, 9 a 12 měsíců
Změny ve skóre standardní odchylky výšky (SDS)
3, 6, 9 a 12 měsíců
Dozrávání kostí
Časové okno: při screeningu a po 12 měsících
Roční změna měření kostního věku podle metody Gruelich-Pyle
při screeningu a po 12 měsících
Inzulínu podobný růstový faktor-1 (IGF-1)
Časové okno: Screening a po 3, 6, 9 a 12 měsících
Prostřednictvím centrální laboratorní analýzy
Screening a po 3, 6, 9 a 12 měsících
změna ve zdravotně související kvalitě života
Časové okno: výchozí hodnota a po 12 měsících
Hodnoceno pomocí dotazníku QoLISSY
výchozí hodnota a po 12 měsících
Rychlost růstu výšky v čase
Časové okno: HV za 3, 6 a 9 měsíců
HV za 3, 6 a 9 měsíců

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
IGFBP-3
Časové okno: Na začátku a po 12 měsících
Přes centrální laboratoř
Na začátku a po 12 měsících
Frekvence abnormálních laboratorních výsledků ve skupině Somatrogonu
Časové okno: Během screeningu, výchozího stavu a po 1, 3, 6, 9 a 12 měsících
Během screeningu, výchozího stavu a po 1, 3, 6, 9 a 12 měsících
Vážné nežádoucí účinky v rameni Somatrogonu
Časové okno: Při screeningu, na začátku a po 1, 3, 6, 9 a 12 měsících
Při screeningu, na začátku a po 1, 3, 6, 9 a 12 měsících
Nepříznivé události ve skupině Somatrogonu
Časové okno: Při screeningu, výchozím vyšetření a po 1, 3, 6, 9 a 12 měsících
Při screeningu, výchozím vyšetření a po 1, 3, 6, 9 a 12 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Rabin Medical Center

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Pfizer

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Moshe Phillip, Professor, Schneider Children's Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
30. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 0081-24-RMC

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Pacientská data bychom sdíleli pouze s regulačními orgány, které tyto informace vyžadují.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení