Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Srovnání týdenního podávání somatrogonu s denním podáváním přípravku Genotropin u dětí narozených malých vzhledem ke gestačnímu věku nebo s idiopatickým nízkým vzrůstem. (MISSION)

29. dubna 2026 aktualizováno: Rabin Medical Center

Multicentrická intervenční studie: Vliv somatrogonu na výsledky u pediatrických pacientů s malým vzrůstem pro gestační věk nebo idiopatickým malým vzrůstem ve srovnání s denním podáváním růstového hormonu

Tato studie je randomizovaná, otevřená, aktivně kontrolovaná studie s paralelními skupinami, která srovnává účinnost a bezpečnost týdenního podávání Somatrogonu s denním podáváním růstového hormonu (Genotropin) u prepubertálních dětí s nízkým vzrůstem, které se narodily malé pro gestační věk (SGA) nebo mají idiopatickou nízkou postavu (ISS). Plánované trvání studie je 12 měsíců s screeningovým obdobím až 30 dnů. Studie bude sestávat ze dvou skupin: 140 dětí s SGA, které jsou na léčbu GH naivní, bude randomizováno v poměru 1:1 k podávání Somatrogonu nebo Genotropinu po dobu 12 měsíců. Druhá skupina bude zahrnovat 114 dětí s ISS, které jsou na léčbu GH naivní, a budou randomizovány v poměru 1:1 k podávání Somatrogonu nebo Genotropinu po dobu 12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

254

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Kontakt:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie
      • Lyon, Francie
      • Marseille, Francie
      • Paris, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Kontakt:
      • Paris, Francie
  • Indie
      • Maheshra, Indie
      • Navi Mumbai, Indie
        • Zatím nenabíráme
        • Apollo Hospitals Enterprise Limited
        • Kontakt:
      • New Delhi, Indie
      • New Delhi, Indie
        • Zatím nenabíráme
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Kontakt:
  • Izrael
      • Bear Sheva, Izrael
        • Zatím nenabíráme
        • Soroka Hospital
        • Kontakt:
      • Ramat Gan, Izrael
      • Rishon LeZiyyon, Izrael
        • Zatím nenabíráme
        • Assaf Harofe Medical Center
        • Kontakt:
      • Tel Aviv, Izrael
        • Zatím nenabíráme
        • Dana-Duek children's hospital
        • Kontakt:
    • Israe
      • Jerusalem, Israe, Izrael, 9103102
        • Zatím nenabíráme
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
    • Israel
      • Petah Tikva, Israel, Izrael, 4920235
        • Nábor
        • Schneider Children Medical Center- the institute of Endocrinology and Diabetes
        • Kontakt:
  • Japonsko
      • Izumi-Shi, Japonsko
        • Zatím nenabíráme
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Nara, Japonsko
        • Zatím nenabíráme
        • Nara Prefecture General Medical Center
        • Kontakt:
      • Osaka, Japonsko
      • Setagaya-Ku, Japonsko
        • Zatím nenabíráme
        • National Center for Child Health and Development
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Zatím nenabíráme
        • University of California Los Angeles (UCLA) - Mattel Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 3433325
        • Zatím nenabíráme
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 19803
        • Zatím nenabíráme
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Minnesota - Minneapolis
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07901
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Zatím nenabíráme
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - The Child Heath Institute of New Jersey
        • Kontakt:
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 13210
        • Zatím nenabíráme
        • The State University of New York (SUNY) School of Medicine and Biomedical Sciences
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Zatím nenabíráme
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Kontakt:
          • Emily Briedbart
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Zatím nenabíráme
        • Dell Children's Medical Group
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza SGA nebo ISS. SGA, definováno jako narození s porodní hmotností a/nebo délkou <-2 SDS pod průměrem pro gestační věk. ISS, definováno jako výška < -2 SDS pro věk a pohlaví bez známek GHD
  2. Ženy ve věku ≥3 let a <9 let. Muži ve věku ≥3 let a <11 let
  3. Předpubertální - Tannerovo stadium 1 pro prsy a varlata.
  4. Kostní věk nepřesahující chronologický věk zaznamenaný v předchozích 8 týdnech.
  5. Aktuální výška < -2 SDS pro věk a pohlaví.
  6. Účastníci užívající hormonální substituční terapii musí být na optimalizovaném a stabilním léčebném režimu (hladiny hormonů v normálních rozmezích při screeningu) po dobu nejméně tří měsíců před screeningem
  7. Účastníci, kteří jsou ochotni a schopni dodržovat všechny naplánované návštěvy, léčebný plán, laboratorní testy a další studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Historie rakoviny, radiační terapie nebo chemoterapie.
  2. Historie GHD.
  3. Děti, které jsou malé kvůli podvýživě, definované jako Z-skóre hmotnosti pro výšku a/nebo BMI pod -2 pro věk podle národních standardů.
  4. Historie HIV-pozitivity, syndromu získané imunodeficience (AIDS), hepatitidy B, hepatitidy C nebo tuberkulózy.
  5. Mikrocefalie (obvod hlavy < -2 SDS)
  6. Jakékoli chronické onemocnění nebo diagnóza, která pravděpodobně ovlivní růst, včetně, ale ne pouze, gastrointestinální poruchy, celiakie, neléčeného onemocnění štítné žlázy, diabetes mellitus a metabolických poruch.
  7. Známé nebo podezřelé skeletální dysplazie
  8. Známé nebo podezřelé chromozomální abnormality
  9. IGF-1 >2 SDS
  10. Jakákoli porucha nebo stav, který by podle názoru vyšetřovatele mohl ohrozit bezpečnost účastníka nebo dodržování protokolu
  11. Předchozí expozice růstové terapii
  12. Aktuální užívání jakýchkoli zakázaných souběžných léků: Jakákoli rhGH nebo růstová terapie, Jakákoli terapie ovlivňující chuť k jídlu nebo hmotnost, Psychiatrické léky spojené s váhovými změnami a/nebo diabetem, kromě léků používaných k léčbě ADHD, Jakákoli androgenní nebo estrogenní terapie včetně volně prodejných doplňků, Systémové kortikosteroidy (inhalační nebo perorální) překračující dávky: Inhalační: > 400 μg/den inhalačního budesonidu nebo ekvivalent. Perorální: > 8 mg/m2/den perorálního hydrokortizonu nebo ekvivalent.
  13. Předchozí podání zkoumaného léku do 90 dnů.
  14. Hladina glukózy v krvi nalačno >126 mg/dL
  15. Porucha funkce ledvin
  16. Jaterní dysfunkce.
  17. Těhotenství
  18. Známá přecitlivělost na složky studijní intervence

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Somatrogon
Somatrogon bude podáván subkutánně (s.c.) jednou týdně pomocí více dávkové jednorázové předplněné pera určené pro jednoho pacienta k subkutánnímu samopodání.
Lék: Somatrogon
Jednou týdně růstový hormon
Ostatní jména:
  • NGENLA 60mg SSOL 1x1,2mL PFP US
Aktivní komparátor: Genotropin
Genotropin bude podáván subkutánně (s.c.) denně pomocí aplikačních zařízení Genotropin Pen pro podávání růstového hormonu nebo Genotropin dvoukomorových kazet (budou dodány v původním komerčním balení)
Lék: Genotropin
Denní růstový hormon
Ostatní jména:
  • Genotropin PEN 12 1x U2 US

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční rychlost růstu výšky
Časové okno: • Roční HV po 12 měsících léčby
Roční rychlost růstu výšky v cm. Roční rychlost růstu výšky po 12 měsících je založena na rozdílu mezi výškami po 12 měsících a výchozí hodnotou.
• Roční HV po 12 měsících léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre standardní odchylky (SDS) inzulinu podobný růstový faktor-1 (IGF-1)
Časové okno: Výchozí stav a ve 12 měsících
Prostřednictvím centrální laboratorní analýzy
Výchozí stav a ve 12 měsících
výška SDS
Časové okno: 3, 6, 9 a 12 měsíců
Změny ve skóre standardní odchylky výšky (SDS)
3, 6, 9 a 12 měsíců
Dozrávání kostí
Časové okno: při screeningu a po 12 měsících
Roční změna měření kostního věku podle metody Gruelich-Pyle
při screeningu a po 12 měsících
Inzulínu podobný růstový faktor-1 (IGF-1)
Časové okno: Screening a po 3, 6, 9 a 12 měsících
Prostřednictvím centrální laboratorní analýzy
Screening a po 3, 6, 9 a 12 měsících
změna ve zdravotně související kvalitě života
Časové okno: výchozí hodnota a po 12 měsících
Hodnoceno pomocí dotazníku QoLISSY
výchozí hodnota a po 12 měsících
Rychlost růstu výšky v čase
Časové okno: HV za 3, 6 a 9 měsíců
HV za 3, 6 a 9 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
IGFBP-3
Časové okno: Na začátku a po 12 měsících
Přes centrální laboratoř
Na začátku a po 12 měsících
Frekvence abnormálních laboratorních výsledků ve skupině Somatrogonu
Časové okno: Během screeningu, výchozího stavu a po 1, 3, 6, 9 a 12 měsících
Během screeningu, výchozího stavu a po 1, 3, 6, 9 a 12 měsících
Vážné nežádoucí účinky v rameni Somatrogonu
Časové okno: Při screeningu, na začátku a po 1, 3, 6, 9 a 12 měsících
Při screeningu, na začátku a po 1, 3, 6, 9 a 12 měsících
Nepříznivé události ve skupině Somatrogonu
Časové okno: Při screeningu, výchozím vyšetření a po 1, 3, 6, 9 a 12 měsících
Při screeningu, výchozím vyšetření a po 1, 3, 6, 9 a 12 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rabin Medical Center

Spolupracovníci

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Moshe Phillip, Professor, Schneider Children's Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

10. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 0081-24-RMC

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Pacientská data bychom sdíleli pouze s regulačními orgány, které tyto informace vyžadují.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SGA

Klinické studie na Somatrogon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit