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Confronto tra Somatrogon settimanale e Genotropin giornaliero in bambini nati piccoli per l'età gestazionale o con bassa statura idiopatica. (MISSION)

29 aprile 2026 aggiornato da: Rabin Medical Center

Studio Interventistico Multicentrico: Impatto di Somatrogon sugli Esiti in Pazienti Pediatrici Naive Piccoli per l'Età Gestazionale o con Bassa Statura Idiopatica Confrontato con l'Ormone della Crescita Giornaliero

Questo studio è uno studio randomizzato, in aperto, controllato attivamente, a gruppi paralleli che confronta l'efficacia e la sicurezza di Somatrogon somministrato una volta alla settimana con l'ormone della crescita giornaliero (Genotropin) in bambini prepuberi con bassa statura nati Piccoli per l'Età Gestazionale (SGA) o con Bassa Statura Idiopatica (ISS). La durata prevista dello studio è di 12 mesi con un periodo di screening fino a 30 giorni. Lo studio consisterà in due gruppi: 140 bambini con SGA che sono naïf al trattamento con GH saranno randomizzati 1:1 per ricevere Somatrogon o Genotropin per 12 mesi. Un secondo gruppo includerà 114 bambini con ISS che sono naïf al trattamento con GH che saranno randomizzati 1:1 per ricevere Somatrogon o Genotropin per 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
254

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Contatto:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
      • Lyon, Francia
      • Marseille, Francia
      • Paris, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Hopital Necker - Enfants Malades
        • Contatto:
      • Paris, Francia
  • Giappone
      • Izumi-Shi, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Contatto:
      • Nara, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • Nara Prefecture General Medical Center
        • Contatto:
      • Osaka, Giappone
      • Setagaya-Ku, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • National Center for Child Health and Development
        • Contatto:
  • India
      • Maheshra, India
      • Navi Mumbai, India
        • Non ancora reclutamento
        • Apollo Hospitals Enterprise Limited
        • Contatto:
      • New Delhi, India
      • New Delhi, India
        • Non ancora reclutamento
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Contatto:
  • Israele
      • Bear Sheva, Israele
        • Non ancora reclutamento
        • Soroka Hospital
        • Contatto:
      • Ramat Gan, Israele
      • Rishon LeZiyyon, Israele
        • Non ancora reclutamento
        • Assaf Harofe Medical Center
        • Contatto:
      • Tel Aviv, Israele
        • Non ancora reclutamento
        • Dana-Duek children's hospital
        • Contatto:
    • Israe
      • Jerusalem, Israe, Israele, 9103102
        • Non ancora reclutamento
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contatto:
    • Israel
      • Petah Tikva, Israel, Israele, 4920235
        • Reclutamento
        • Schneider Children Medical Center- the institute of Endocrinology and Diabetes
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Non ancora reclutamento
        • University of California Los Angeles (UCLA) - Mattel Children's Hospital
        • Contatto:
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 3433325
        • Non ancora reclutamento
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
        • Contatto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 19803
        • Non ancora reclutamento
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Minnesota - Minneapolis
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07901
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Non ancora reclutamento
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - The Child Heath Institute of New Jersey
        • Contatto:
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 13210
        • Non ancora reclutamento
        • The State University of New York (SUNY) School of Medicine and Biomedical Sciences
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Non ancora reclutamento
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Contatto:
          • Emily Briedbart
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Non ancora reclutamento
        • Dell Children'S Medical Group
        • Contatto:
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Diagnosi di SGA o ISS. SGA, definito come nato con peso alla nascita e/o lunghezza <-2 SDS al di sotto della media per l'età gestazionale. ISS, definito come altezza < -2 SDS per età e sesso senza evidenza di GHD
  2. Femmine di età ≥3 anni e <9 anni. Maschi di età ≥3 anni e <11 anni
  3. Pre-puberale - stadio di Tanner 1 per seno e testicoli.
  4. Un'età ossea non superiore all'età cronologica registrata nelle precedenti 8 settimane.
  5. Altezza attuale < -2 SDS per età e sesso.
  6. I partecipanti che utilizzano terapia ormonale sostitutiva devono essere in un regime terapeutico ottimizzato e stabile (livelli ormonali entro i range normali allo screening) da almeno tre mesi prima dello screening
  7. Partecipanti disposti e in grado di rispettare tutte le visite programmate, il piano di trattamento, gli esami di laboratorio e le altre procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Storia di cancro, radioterapia o chemioterapia.
  2. Storia di GHD.
  3. Bambini che sono piccoli a causa di malnutrizione, definita come punteggio Z di peso per altezza e/o IMC inferiore a -2 per l'età, secondo gli standard nazionali.
  4. Storia di sieropositività per HIV, sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS), epatite B, epatite C o tubercolosi.
  5. Microcefalia (circonferenza cranica < -2 SDS)
  6. Qualsiasi malattia cronica o diagnosi, che potrebbe influenzare la crescita, inclusi ma non limitati a disturbi gastrointestinali, celiachia, malattia tiroidea non trattata, diabete mellito e disturbi metabolici.
  7. Displasie scheletriche note o sospette
  8. Anomalie cromosomiche note o sospette
  9. IGF-1 >2 SDS
  10. Qualsiasi disturbo o condizione che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe compromettere la sicurezza del partecipante o l'aderenza al protocollo
  11. Precedente esposizione a terapia promuovente la crescita
  12. Uso attuale di qualsiasi medicazione concomitante proibita: Qualsiasi rhGH o terapia promuovente la crescita, Qualsiasi terapia che influisce sull'appetito o sul peso, Medicazioni psichiatriche associate a cambiamenti di peso e/o diabete, escluse le medicazioni usate per trattare l'ADHD, Qualsiasi terapia con androgeni o estrogeni inclusi integratori da banco, Corticosteroidi sistemici (inalati o orali) che superano le dosi: Inalati: > 400 μg/giorno di budesonide inalato o equivalente. Orali: > 8 mg/m2/giorno di idrocortisone orale o equivalente.
  13. Somministrazione precedente con un farmaco sperimentale entro 90 giorni.
  14. Glicemia a digiuno >126 mg/dL
  15. Insufficienza renale
  16. Disfunzione epatica.
  17. Gravidanza
  18. Ipersensibilità nota ai componenti dell'intervento dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Somatrogon
Somatrogon sarà somministrato per via sottocutanea (s.c.) una volta alla settimana utilizzando una penna preriempita monouso multidose destinata all'auto-iniezione sottocutanea per un singolo paziente.
Droga: Somatrogon
Ormone della crescita una volta alla settimana
Altri nomi:
  • NGENLA 60mg SSOL 1x1,2mL PFP US
Comparatore attivo: Genotropin
Genotropin verrà somministrato per via sottocutanea (s.c.) quotidianamente utilizzando dispositivi di somministrazione dell'ormone della crescita Genotropin Pen o cartucce a doppia camera Genotropin (saranno fornite nella loro confezione commerciale primaria)
Droga: Genotropin
Ormone della Crescita Quotidiano
Altri nomi:
  • Genotropin PEN 12 1x U2 US

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità Annuale di Crescita in Altezza
Lasso di tempo: • HV annualizzato dopo 12 mesi di trattamento
Velocità di crescita annuale in cm. La velocità di crescita annuale a 12 mesi si basa sulla differenza tra le altezze a 12 mesi e quella basale.
• HV annualizzato dopo 12 mesi di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1) Punteggio di deviazione standard (SDS)
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
Tramite analisi di laboratorio centrale
Basale e a 12 mesi
altezza SDS
Lasso di tempo: 3, 6, 9 e 12 mesi
Variazioni del punteggio di deviazione standard (SDS) dell'altezza
3, 6, 9 e 12 mesi
Maturazione ossea
Lasso di tempo: al momento dello screening e dopo 12 mesi
Variazione annuale nelle misurazioni dell'età ossea secondo il metodo Gruelich-Pyle
al momento dello screening e dopo 12 mesi
Fattore di Crescita Insulino-simile 1 (IGF-1)
Lasso di tempo: Screening e dopo 3, 6, 9 e 12 mesi
Tramite analisi di laboratorio centrale
Screening e dopo 3, 6, 9 e 12 mesi
cambiamento nella qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: baseline e dopo 12 mesi
Valutato tramite questionario QoLISSY
baseline e dopo 12 mesi
Velocità di crescita nel tempo
Lasso di tempo: HV oltre 3, 6 e 9 mesi
HV oltre 3, 6 e 9 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
IGFBP-3
Lasso di tempo: Al basale e dopo 12 mesi
Tramite laboratorio centrale
Al basale e dopo 12 mesi
Frequenza di risultati di laboratorio anomali nel braccio Somatrogon
Lasso di tempo: Allo screening, al basale e dopo 1, 3, 6, 9 e 12 mesi
Allo screening, al basale e dopo 1, 3, 6, 9 e 12 mesi
SAE nel braccio di Somatrogon
Lasso di tempo: Al momento dello screening, al basale e dopo 1, 3, 6, 9 e 12 mesi
Al momento dello screening, al basale e dopo 1, 3, 6, 9 e 12 mesi
Eventi avversi nel braccio Somatrogon
Lasso di tempo: Allo screening, al basale e dopo 1, 3, 6, 9 e 12 mesi
Allo screening, al basale e dopo 1, 3, 6, 9 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Rabin Medical Center

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Pfizer

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Moshe Phillip, Professor, Schneider Children's Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
30 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 0081-24-RMC

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Condivideremmo i dati dei pazienti solo con le agenzie regolatorie che richiedono le informazioni.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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