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Comparação da Somatrogona Semanal com a Genotropina Diária em Crianças Nascidas Pequenas para a Idade Gestacional ou com Baixa Estatura Idiopática. (MISSION)

29 de abril de 2026 atualizado por: Rabin Medical Center

Estudo Intervencional Multicêntrico: Impacto do Somatrogon nos Resultados de Pacientes Pediátricos Ingénuos Pequenos para a Idade Gestacional ou com Baixa Estatura Idiopática em Comparação com a Hormona de Crescimento Diária

Este estudo é um ensaio randomizado, de etiqueta aberta, controlado ativamente, com grupos paralelos que compara a eficácia e segurança do Somatrogon administrado uma vez por semana com a Hormona de Crescimento diária (Genotropina) em crianças pré-púberes com baixa estatura, quer nascidas Pequenas para a Idade Gestacional (PIG) ou com Baixa Estatura Idiopática (BEI). A duração planeada do estudo é de 12 meses, com um período de rastreio de até 30 dias. O estudo consistirá em dois grupos: 140 crianças com PIG que são virgens de tratamento com HC serão randomizadas 1:1 para receberem Somatrogon ou Genotropina durante 12 meses. Um segundo grupo incluirá 114 crianças com BEI que são virgens de tratamento com HC e que serão randomizadas 1:1 para receberem Somatrogon ou Genotropina durante 12 meses.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
254

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ainda não está recrutando
        • University of California Los Angeles (UCLA) - Mattel Children's Hospital
        • Contato:
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 3433325
        • Ainda não está recrutando
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
        • Contato:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 19803
        • Ainda não está recrutando
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Contato:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Minnesota - Minneapolis
        • Contato:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07901
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Ainda não está recrutando
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - The Child Heath Institute of New Jersey
        • Contato:
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 13210
        • Ainda não está recrutando
        • The State University of New York (SUNY) School of Medicine and Biomedical Sciences
        • Contato:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Ainda não está recrutando
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Contato:
          • Emily Briedbart
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Ainda não está recrutando
        • Dell Children'S Medical Group
        • Contato:
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
  • França
      • Angers, França
        • Ainda não está recrutando
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Contato:
      • Le Kremlin-Bicêtre, França
      • Lyon, França
        • Ainda não está recrutando
        • CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
        • Contato:
      • Marseille, França
      • Paris, França
        • Ainda não está recrutando
        • Hopital Necker - Enfants Malades
        • Contato:
      • Paris, França
  • Israel
      • Bear Sheva, Israel
        • Ainda não está recrutando
        • Soroka Hospital
        • Contato:
      • Ramat Gan, Israel
      • Rishon LeZiyyon, Israel
        • Ainda não está recrutando
        • Assaf Harofe Medical Center
        • Contato:
      • Tel Aviv, Israel
        • Ainda não está recrutando
        • Dana-Duek children's hospital
        • Contato:
    • Israe
      • Jerusalem, Israe, Israel, 9103102
        • Ainda não está recrutando
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contato:
    • Israel
      • Petah Tikva, Israel, Israel, 4920235
        • Recrutamento
        • Schneider Children Medical Center- the institute of Endocrinology and Diabetes
        • Contato:
  • Japão
      • Izumi-Shi, Japão
        • Ainda não está recrutando
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Contato:
      • Nara, Japão
        • Ainda não está recrutando
        • Nara Prefecture General Medical Center
        • Contato:
      • Osaka, Japão
      • Setagaya-Ku, Japão
        • Ainda não está recrutando
        • National Center for Child Health and Development
        • Contato:
  • Índia
      • Maheshra, Índia
      • Navi Mumbai, Índia
        • Ainda não está recrutando
        • Apollo Hospitals Enterprise Limited
        • Contato:
      • New Delhi, Índia
        • Ainda não está recrutando
        • Sir Ganga Ram Hospital
        • Contato:
      • New Delhi, Índia
        • Ainda não está recrutando
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Diagnóstico de PIG ou ISS.
    PIG, definido como nascido com peso ao nascer e/ou comprimento <-2 DP abaixo da média para a idade gestacional.
    ISS, definido como altura < -2 DP para idade e género sem evidência de DGHP
  2. Fêmeas com idade ≥3 anos e <9 anos.
    Machos com idade ≥3 anos e <11 anos
  3. Pré-púbere - Estádio de Tanner 1 para mamas e testículos.
  4. Idade óssea não superior à idade cronológica registada nas últimas 8 semanas.
  5. Altura atual < -2 DP para idade e género.
  6. Participantes que utilizam terapia(s) de substituição hormonal devem estar em regime de tratamento otimizado e estável (níveis hormonais dentro dos intervalos normais no rastreio) durante pelo menos três meses antes do rastreio
  7. Participantes que estejam dispostos e sejam capazes de cumprir todas as visitas programadas, plano de tratamento, testes laboratoriais e outros procedimentos do estudo.

Critérios de Exclusão:

  1. Histórico de cancro, radioterapia ou quimioterapia.
  2. Histórico de DGHP.
  3. Crianças que são pequenas devido a desnutrição, definida como um escore Z de peso para altura e/ou IMC abaixo de -2 para a idade, de acordo com os padrões nacionais.
  4. Histórico de VIH-positivo, síndrome da imunodeficiência adquirida (SIDA), hepatite B, hepatite C ou tuberculose.
  5. Microcefalia (Perímetro Cefálico < -2 DP)
  6. Qualquer doença crónica ou diagnóstico, provável de afetar o crescimento, incluindo mas não limitado a distúrbio gastrointestinal, doença celíaca, doença da tiroide não tratada, diabetes mellitus e distúrbios metabólicos.
  7. Displasias esqueléticas conhecidas ou suspeitas
  8. Anomalias cromossómicas conhecidas ou suspeitas
  9. IGF-1 >2 DP
  10. Qualquer distúrbio ou condição que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do participante ou o cumprimento do protocolo
  11. Exposição prévia a terapia promotora de crescimento
  12. Uso atual de qualquer medicação concomitante proibida(s): Qualquer rhGH ou terapia promotora de crescimento, Qualquer terapia que afete o apetite ou peso, Medicamentos psiquiátricos associados a alterações de peso e/ou diabetes, excluindo medicamentos usados para tratar TDAH, Qualquer terapia com androgénios ou estrogénios incluindo suplementos de venda livre, Corticosteroides sistémicos (inalados ou orais) excedendo as doses: Inalados: > 400 μg/dia de budesonida inalada ou equivalente.
    Oral: > 8 mg/m2/dia de hidrocortisona oral ou equivalente.
  13. Administração prévia com um fármaco experimental dentro de 90 dias.
  14. Glicemia em jejum >126 mg/dL
  15. Insuficiência renal
  16. Disfunção hepática.
  17. Gravidez
  18. Hipersensibilidade conhecida aos componentes da intervenção do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Somatrogon
O Somatrogon será administrado por via subcutânea (s.c.) uma vez por semana, utilizando uma caneta pré-cheia descartável de dose múltipla para uso de um único doente, destinada à auto-injeção subcutânea.
Medicamento: Somatrogon
Hormona de Crescimento Semanal
Outros nomes:
  • NGENLA 60mg SSOL 1x1,2mL PFP EUA
Comparador Ativo: Genotropin
O Genotropin será administrado por via subcutânea (s.c.) diariamente utilizando dispositivos de administração de hormona de crescimento Genotropin Pen ou cartuchos de duas câmaras Genotropin (serão fornecidos na sua embalagem comercial primária)
Medicamento: Genotropin
Hormona de Crescimento Diária
Outros nomes:
  • Genotropin PEN 12 1x U2 US

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Velocidade de Crescimento Anual
Prazo: • HV anualizado após 12 meses de tratamento
Velocidade Anual de Altura em cm. A Velocidade Anual de Altura aos 12 meses baseia-se na diferença entre as alturas aos 12 meses e a linha de base.
• HV anualizado após 12 meses de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação de desvio padrão (SDS) do fator de crescimento semelhante à insulina-1 (IGF-1)
Prazo: Baseline e aos 12 meses
Através de análise laboratorial central
Baseline e aos 12 meses
altura SDS
Prazo: 3, 6, 9 e 12 meses
Alterações no Desvio Padrão da Pontuação de Altura (SDS)
3, 6, 9 e 12 meses
Maturação óssea
Prazo: na triagem e após 12 meses
Alteração anual nas medições da idade óssea de acordo com o método de Gruelich-Pyle
na triagem e após 12 meses
Fator de Crescimento semelhante à Insulina-1 (IGF-1)
Prazo: Triagem e após 3, 6, 9 e 12 meses
Via análise do laboratório central
Triagem e após 3, 6, 9 e 12 meses
mudança na qualidade de vida relacionada com a saúde
Prazo: linha de base e após 12 meses
Avaliado pelo questionário QoLISSY
linha de base e após 12 meses
Velocidade de Crescimento ao longo do tempo
Prazo: HV ao longo de 3, 6 e 9 meses
HV ao longo de 3, 6 e 9 meses

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
IGFBP-3
Prazo: No início do estudo e após 12 meses
Via laboratório central
No início do estudo e após 12 meses
Frequência de resultados laboratoriais anormais no braço de Somatrogon
Prazo: No rastreio, linha de base e após 1, 3, 6, 9 e 12 meses
No rastreio, linha de base e após 1, 3, 6, 9 e 12 meses
EAE's no braço de Somatrogon
Prazo: No rastreio, linha de base e após 1, 3, 6, 9 e 12 meses
No rastreio, linha de base e após 1, 3, 6, 9 e 12 meses
EAs no braço de Somatrogon
Prazo: No rastreio, linha de base e após 1, 3, 6, 9 e 12 meses
No rastreio, linha de base e após 1, 3, 6, 9 e 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Rabin Medical Center

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Pfizer

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Moshe Phillip, Professor, Schneider Children's Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de janeiro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
6 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de novembro de 2025

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
10 de novembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
30 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de abril de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 0081-24-RMC

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Só partilharíamos os dados dos doentes com as agências reguladoras que exijam a informação.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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