Vergelijking van wekelijkse Somatrogon met dagelijkse Genotropin bij kinderen geboren als klein voor de zwangerschapsduur of met idiopathische kleine gestalte. (MISSION)
Multicentrische interventiestudie: Invloed van Somatrogon op uitkomsten bij naïeve kinderen die klein voor de zwangerschapsduur zijn of idiopathische kleine gestalte hebben, vergeleken met dagelijkse groeihormoontherapie
Studie Overzicht
Toestand
Toestand
Conditie
Conditie
Interventie / Behandeling
Interventie / Behandeling
Studietype
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Inschrijving
Fase
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studiecontact
Studiecontact
- Naam: Moshe Phillip, Professor
- Telefoonnummer: 972-54-479-5995
- E-mail: mosheph@clalit.org.il
Studie Contact Back-up
- Naam: Alona Hamou, MSc
- Telefoonnummer: 972-54-595-0277
- E-mail: alonah@clalit.org.il
Studie Locaties
-
-
-
Angers, Frankrijk
- Nog niet aan het werven
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
-
Contact:
- Regis Coutant
- E-mail: recoutant@chu-angers.fr
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk
- Nog niet aan het werven
- Hôpital Bicêtre
-
Contact:
- Agnes Linglart
- E-mail: agnes.linglart@aphp.fr
-
Lyon, Frankrijk
- Nog niet aan het werven
- CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
-
Contact:
- Marc Nicolino
- E-mail: marc.nicolino@chu-lyon.fr
-
Marseille, Frankrijk
- Nog niet aan het werven
- CHU Hopital de la Timone
-
Contact:
- Rachel Reynaud
- E-mail: rachel.reynaud@ap-hm.fr
-
Paris, Frankrijk
- Nog niet aan het werven
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Contact:
- Michel Polak
- E-mail: michel.polak@aphp.fr
-
Paris, Frankrijk
- Nog niet aan het werven
- Hôpital Armand-Trousseau
-
Contact:
- Marie-Noelle Dufourg
- E-mail: marie-noelle.dufourg@aphp.fr
-
-
-
-
-
Maheshra, Indië
- Nog niet aan het werven
- Jehangir Hospital
-
Contact:
- Vaman Khadilkar
- E-mail: vamankhadilkar@gmail.com
-
Navi Mumbai, Indië
- Nog niet aan het werven
- Apollo Hospitals Enterprise Limited
-
Contact:
- Prashant Patil
- E-mail: dr_prash4u@yahoo.com
-
New Delhi, Indië
- Nog niet aan het werven
- Sir Ganga Ram Hospital
-
Contact:
- Archana Arya
- E-mail: adayal35@hotmail.com
-
New Delhi, Indië
- Nog niet aan het werven
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
-
Contact:
- Rajesh Khadgawat
- E-mail: rajeshkhadgawat@hotmail.com
-
-
-
-
-
Bear Sheva, Israël
- Nog niet aan het werven
- Soroka Hospital
-
Contact:
- Alon Haim, Prof
- Telefoonnummer: 972-8-6400624
- E-mail: alonhaim@clalit.org.il
-
Ramat Gan, Israël
- Nog niet aan het werven
- Sheba medical center
-
Contact:
- Orit Hamiel, Prof
- E-mail: Orit.Hamiel@sheba.health.gov.il
-
Rishon LeZiyyon, Israël
- Nog niet aan het werven
- Assaf Harofe Medical Center
-
Contact:
- Marianna Rachmiel, MD
- E-mail: Rmarianna@gmail.com
-
Tel Aviv, Israël
- Nog niet aan het werven
- Dana-Duek children's hospital
-
Contact:
- Yael Lebenthal, Prof
- Telefoonnummer: 972-544642167
- E-mail: yaelleb@tlvmc.gov.il
-
-
Israe
-
Jerusalem, Israe, Israël, 9103102
- Nog niet aan het werven
- Shaare Zedek Medical Center
-
Contact:
- Floris Levi- Khademi, Professor
- E-mail: florislevy@szmc.org.il
-
-
Israel
-
Petah Tikva, Israel, Israël, 4920235
- Werving
- Schneider Children Medical Center- the institute of Endocrinology and Diabetes
-
Contact:
- Moshe Phillip, Professor
- Telefoonnummer: 972-54-479-5995
- E-mail: mosheph@clalit.org.il
-
-
-
-
-
Izumi-Shi, Japan
- Nog niet aan het werven
- Osaka Women's and Children's Hospital
-
Contact:
- Masanobu Kawai
- E-mail: kawaim@wch.opho.jp
-
Nara, Japan
- Nog niet aan het werven
- Nara Prefecture General Medical Center
-
Contact:
- Sayaka Yoshida
- E-mail: drsayaka@nara-hp.jp
-
Osaka, Japan
- Nog niet aan het werven
- Osaka City General Hospital
-
Contact:
- Jun Mori
- E-mail: jun1113@koto.kpu-m.ac.jp
-
Setagaya-Ku, Japan
- Nog niet aan het werven
- National Center for Child Health and Development
-
Contact:
- Kenichi Kashimada
- E-mail: kashimada-k@ncchd.go.jp
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Nog niet aan het werven
- University of California Los Angeles (UCLA) - Mattel Children's Hospital
-
Contact:
- Mitchell Geffner
- E-mail: Mgeffner@chla.usc.edu
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 3433325
- Nog niet aan het werven
- Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
-
Contact:
- Aristides Maniatis
- E-mail: amaniatis@rmpedendo.com
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 19803
- Nog niet aan het werven
- Nemours Children's Clinic - Jacksonville
-
Contact:
- Lournaris Torres-Santiago
- E-mail: lotorres@nemours.org
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
- Nog niet aan het werven
- Children's Minnesota - Minneapolis
-
Contact:
- Bradley Miller
- E-mail: mille685@umn.edu
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
- Nog niet aan het werven
- Hackensack University Medical Center
-
Contact:
- Steven Ghanny
- E-mail: sghanny@hackensackumc.org
-
Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07901
- Nog niet aan het werven
- Atlantic Health System
-
Contact:
- Lawrence Silverman, Dr
- E-mail: lawrence.silverman@atlantichealth.org
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
- Nog niet aan het werven
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - The Child Heath Institute of New Jersey
-
Contact:
- Ian Marshall
- E-mail: marshaia@rwjms.rutgers.edu
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 13210
- Nog niet aan het werven
- The State University of New York (SUNY) School of Medicine and Biomedical Sciences
-
Contact:
- Teresa Quattrin
- E-mail: tquattrin@upa.chob.edu
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- Nog niet aan het werven
- Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
-
Contact:
- Emily Briedbart
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
- Nog niet aan het werven
- Dell Children'S Medical Group
-
Contact:
- Susan Nunez
- E-mail: snunez@sfcaustin.com
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Nog niet aan het werven
- Cook Children's Medical Center
-
Contact:
- Joel Steelman
- E-mail: joel.steelman@cookchildrens.org
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- Nog niet aan het werven
- The University of Utah
-
Contact:
- Scott Clemens
- E-mail: scott.clements@hsc.utah.edu
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Insluitingscriteria:
- Diagnose van SGA of ISS. SGA, gedefinieerd als geboren met een geboortegewicht en/of lengte <-2 SDS onder het gemiddelde voor de zwangerschapsduur. ISS, gedefinieerd als lengte < -2 SDS voor leeftijd en geslacht zonder aanwijzingen voor GHD
- Vrouwtjes van ≥3 jaar en <9 jaar. Mannetjes van ≥3 jaar en <11 jaar
- Prepuberaal - Tannerstadium 1 voor borsten en testikels.
- Een botleeftijd van niet meer dan de chronologische leeftijd vastgelegd in de afgelopen 8 weken.
- Huidige lengte < -2 SDS voor leeftijd en geslacht.
- Deelnemers die hormoonvervangende therapie(ën) gebruiken, moeten gedurende ten minste drie maanden vóór screening een geoptimaliseerd en stabiel behandelingsregime hebben (hormoonspiegels binnen normale waarden bij screening)
- Deelnemers die bereid en in staat zijn zich te houden aan alle geplande bezoeken, behandelplan, laboratoriumtests en andere onderzoeksprocedures.
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van kanker, radiotherapie of chemotherapie.
- Geschiedenis van GHD.
- Kinderen die klein zijn door ondervoeding, gedefinieerd als een Z-score van gewicht voor lengte en/of BMI onder -2 voor leeftijd, volgens nationale normen.
- Geschiedenis van hiv-positief, verworven immunodeficiëntiesyndroom (aids), hepatitis B, hepatitis C of tuberculose.
- Microcefalie (schedelomtrek < -2 SDS)
- Elke chronische ziekte of diagnose die waarschijnlijk de groei beïnvloedt, waaronder maar niet beperkt tot gastro-intestinale aandoeningen, coeliakie, onbehandelde schildklieraandoening, diabetes mellitus en metabole stoornissen.
- Bekende of vermoedelijke skeletdysplasieën
- Bekende of vermoedelijke chromosomale afwijkingen
- IGF-1 >2 SDS
- Elke aandoening of diagnose die naar het oordeel van de onderzoeker de veiligheid van de deelnemer of de naleving van het protocol in gevaar zou kunnen brengen
- Eerdere blootstelling aan groeibevorderende therapie
- Huidig gebruik van enige verboden gelijktijdige medicatie: Enige rhGH of groeibevorderende therapie, Enige therapie die de eetlust of het gewicht beïnvloedt, Psychiatrische medicatie geassocieerd met gewichtsveranderingen en/of diabetes, met uitzondering van medicatie gebruikt voor ADHD, Enige androgeen- of oestrogeentherapie inclusief vrij verkrijgbare supplementen, Systemische corticosteroïden (ingeademd of oraal) die de volgende doses overschrijden: Ingeademd: > 400 μg/dag van ingeademd budesonide of equivalent. Oraal: > 8 mg/m2/dag van oraal hydrocortison of equivalent.
- Eerdere toediening van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 90 dagen.
- Nuchtere bloedglucose >126 mg/dL
- Nierinsufficiëntie
- Leverdysfunctie.
- Zwangerschap
- Bekende overgevoeligheid voor de bestanddelen van de studie-interventie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Aantal wapens
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / ArmDeelnemersgroep / Arm |
Interventie / BehandelingInterventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Somatrogon
Somatrogon wordt eenmaal per week subcutaan (s.c.) toegediend met behulp van een wegwerppen voor meerdere doses, voorgevuld en bedoeld voor eenmalig gebruik door één patiënt voor subcutane zelfinjectie.
|
Eén keer per week Groeihormoon
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Genotropin
Genotropin wordt dagelijks subcutaan (s.c.) toegediend met behulp van Genotropin Pen groeihormoonafgifteapparaten of Genotropin tweekamerpatronen (worden geleverd in hun primaire commerciële verpakking)
|
Dagelijkse Groeihormoon
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Jaarlijkse Lengtegroei
Tijdsspanne: • Geannualiseerde HV na 12 maanden behandeling
|
Jaarlijkse lengtesnelheid in cm.
De jaarlijkse lengtesnelheid na 12 maanden is gebaseerd op het verschil tussen de lengtes na 12 maanden en de uitgangswaarde.
|
• Geannualiseerde HV na 12 maanden behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Insuline-achtige groeifactor-1 (IGF-1) standaarddeviatiescore (SDS)
Tijdsspanne: Basislijn en na 12 maanden
|
Via centrale labanalyse
|
Basislijn en na 12 maanden
|
|
hoogte SDS
Tijdsspanne: 3, 6, 9 en 12 maanden
|
Veranderingen in lengte Standaarddeviatie Score (SDS)
|
3, 6, 9 en 12 maanden
|
|
Botrijping
Tijdsspanne: bij screening en na 12 maanden
|
Jaarlijkse verandering in botleeftijdmetingen volgens de Gruelich-Pyle-methode
|
bij screening en na 12 maanden
|
|
Insuline-achtige Groeifactor-1 (IGF-1)
Tijdsspanne: Screenings en na 3, 6, 9 en 12 maanden
|
Via centrale laboratoriumanalyse
|
Screenings en na 3, 6, 9 en 12 maanden
|
|
verandering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: baseline en na 12 maanden
|
Beoordeeld met de QoLISSY-vragenlijst
|
baseline en na 12 maanden
|
|
Hoogtesnelheid over tijd
Tijdsspanne: HV over 3, 6 en 9 maanden
|
HV over 3, 6 en 9 maanden
|
Andere uitkomstmaten
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
IGFBP-3
Tijdsspanne: Bij aanvang en na 12 maanden
|
Via centraal lab
|
Bij aanvang en na 12 maanden
|
|
Frequentie van abnormale laboratoriumresultaten in de Somatrogon-arm
Tijdsspanne: Bij screening, baseline en na 1, 3, 6, 9 en 12 maanden
|
Bij screening, baseline en na 1, 3, 6, 9 en 12 maanden
|
|
|
SAE's in de Somatrogon-arm
Tijdsspanne: Bij screening, basislijn en na 1, 3, 6, 9 en 12 maanden
|
Bij screening, basislijn en na 1, 3, 6, 9 en 12 maanden
|
|
|
AE's in de Somatrogon-arm
Tijdsspanne: Bij screening, baseline en na 1, 3, 6, 9 en 12 maanden
|
Bij screening, baseline en na 1, 3, 6, 9 en 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Sponsor
Medewerkers
Medewerkers
Onderzoekers
Onderzoekers
- Studie directeur: Moshe Phillip, Professor, Schneider Children's Medical Center
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Studie start
Primaire voltooiing (Geschat)
Primaire voltooiing
Studie voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Eerst geplaatst
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update geplaatst
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
Andere studie-ID-nummers
- 0081-24-RMC
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .