Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sammenligning av ukentlig Somatrogon med daglig Genotropin hos barn født liten for gestasjonsalder eller med idiopatisk kortvoksthet. (MISSION)

29. april 2026 oppdatert av: Rabin Medical Center

Multisenter intervensjonsstudie: Somatrogons innvirkning på utfall hos naive barn med liten gestasjonsalder eller idiopatisk kortvoksthet sammenlignet med daglig veksthormon

Denne studien er en randomisert, åpen, aktivkontrollert, parallell gruppestudie som sammenligner effektiviteten og sikkerheten til ukentlig Somatrogon med daglig veksthormon (Genotropin) hos prepubertale barn med lav vekst enten født små for gestasjonsalder (SGA) eller med idiopatisk lav vekst (ISS). Planlagt studiedurasjon er 12 måneder med en oppfølgingsperiode på inntil 30 dager. Studien vil bestå av to grupper: 140 barn med SGA som er naive til GH-behandling vil bli randomisert 1:1 til å motta enten Somatrogon eller Genotropin i 12 måneder. En andre gruppe vil inkludere 114 barn med ISS som er naive til GH-behandling som vil bli randomisert 1:1 til å motta enten Somatrogon eller Genotropin i 12 måneder.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
254

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of California Los Angeles (UCLA) - Mattel Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 3433325
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 19803
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Minnesota - Minneapolis
        • Ta kontakt med:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hackensack University Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07901
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - The Child Heath Institute of New Jersey
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 13210
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The State University of New York (SUNY) School of Medicine and Biomedical Sciences
        • Ta kontakt med:
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Ta kontakt med:
          • Emily Briedbart
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Dell Children'S Medical Group
        • Ta kontakt med:
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Ta kontakt med:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
        • Ta kontakt med:
      • Marseille, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • CHU Hopital de la Timone
        • Ta kontakt med:
      • Paris, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hopital Necker - Enfants Malades
        • Ta kontakt med:
      • Paris, Frankrike
  • India
      • Maheshra, India
      • Navi Mumbai, India
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Apollo Hospitals Enterprise Limited
        • Ta kontakt med:
      • New Delhi, India
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Sir Ganga Ram Hospital
        • Ta kontakt med:
      • New Delhi, India
        • Har ikke rekruttert ennå
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Ta kontakt med:
  • Israel
      • Bear Sheva, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Soroka Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Ramat Gan, Israel
      • Rishon LeZiyyon, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Assaf Harofe Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Tel Aviv, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Dana-Duek children's hospital
        • Ta kontakt med:
    • Israe
      • Jerusalem, Israe, Israel, 9103102
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Israel
      • Petah Tikva, Israel, Israel, 4920235
        • Rekruttering
        • Schneider Children Medical Center- the institute of Endocrinology and Diabetes
        • Ta kontakt med:
  • Japan
      • Izumi-Shi, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Nara, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Nara Prefecture General Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Osaka, Japan
      • Setagaya-Ku, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • National Center for Child Health and Development
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av SGA eller ISS. SGA, definert som født med fødselsvekt og/eller lengde <-2 SDS under gjennomsnittet for svangerskapsalder. ISS, definert som høyde < -2 SDS for alder og kjønn uten tegn til GHD
  2. Kvinner i alderen ≥3 år og <9 år. Menn i alderen ≥3 år og <11 år
  3. Førpubertal - Tanner stadium 1 for bryst og testikler.
  4. En beinalder som ikke overstiger kronologisk alder registrert de siste 8 ukene.
  5. Nåværende høyde < -2 SDS for alder og kjønn.
  6. Deltakere som bruker hormonell erstatningsterapi må være på en optimalisert og stabil behandlingsregime (hormonnivåer innenfor normale områder ved screening) i minst tre måneder før screening
  7. Deltakere som er villige og i stand til å følge alle planlagte besøk, behandlingsplan, laboratorieprøver og andre studierutiner.

Eksklusjonskriterier:

  1. Historikk med kreft, stråleterapi eller kjemoterapi.
  2. Historikk med GHD.
  3. Barn som er små på grunn av underernæring, definert som en Z-score for vekt for høyde og/eller BMI under -2 for alder, i henhold til nasjonale standarder.
  4. Historikk med HIV-positiv, ervervet immunsvikt-syndrom (AIDS), hepatitt B, hepatitt C eller tuberkulose.
  5. Mikrocefali (hodeomkrets < -2 SDS)
  6. Eventuell kronisk sykdom eller diagnose som sannsynligvis vil påvirke vekst, inkludert men ikke begrenset til gastrointestinal lidelse, cøliaki, ubehandlet thyreoideasykdom, diabetes mellitus og metabolske forstyrrelser.
  7. Kjente eller mistenkte skjelettdysplasier
  8. Kjente eller mistenkte kromosomavvik
  9. IGF-1 >2 SDS
  10. Eventuell lidelse eller tilstand som etter forskerens skjønn kan true deltakerens sikkerhet eller overholdelse av protokollen
  11. Tidligere eksponering for vekstfremmende terapi
  12. Nåværende bruk av noen forbudte samtidige medikamenter: Enhver rhGH eller vekstfremmende terapi, Enhver terapi som påvirker appetitt eller vekt, Psykiatriske medisiner assosiert med vektendringer og/eller diabetes, unntatt medisiner brukt til å behandle ADHD, Enhven androgen eller østrogenterapi inkludert reseptfrie kosttilskudd, Systemiske kortikosteroider (inhalert eller oralt) som overskrider dosene: Inhalert: > 400 μg/dag av inhalert budesonid eller ekvivalent. Oralt: > 8 mg/m²/dag av oral hydrokortison eller ekvivalent.
  13. Tidligere administrering med et undersøkelseslegemiddel innen 90 dager.
  14. Fastende blodsukker >126 mg/dL
  15. Nyreinsuffisiens
  16. Leverdysfunksjon.
  17. Graviditet
  18. Kjent overfølsomhet for komponentene i studieintervensjonen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Somatrogon
Somatrogon vil bli administrert subkutant (s.c) én gang per uke ved hjelp av en flerdoseprefylt engangspenn for engangsbruk for enkel pasient, beregnet for subkutan selvinnsprøyting.
Legemiddel: Somatrogon
En gang ukentlig veksthormon
Andre navn:
  • NGENLA 60mg SSOL 1x1.2mL PFP US
Aktiv komparator: Genotropin
Genotropin vil bli administrert subkutant (s.c) daglig ved bruk av Genotropin Pen veksthormonadministreringsenheter eller Genotropin tokammerspatroner (vil bli levert i primær kommersiell emballasje)
Legemiddel: Genotropin
Daglig veksthormon
Andre navn:
  • Genotropin PEN 12 1x U2 US

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig høydeveksthastighet
Tidsramme: • Årlig HV etter 12 måneders behandling
Årlig høydevekst i cm. Årlig høydevekst ved 12 måneder er basert på forskjellen mellom høydene ved 12 måneder og utgangspunktet.
• Årlig HV etter 12 måneders behandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1) standardavvikspoeng (SDS)
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Via sentral labanalyse
Baseline og ved 12 måneder
høyde SDS
Tidsramme: 3, 6, 9 og 12 måneder
Endringer i høyde Standardavviksscore (SDS)
3, 6, 9 og 12 måneder
Beinmodning
Tidsramme: ved screening og etter 12 måneder
Årlig endring i knokkelalder målt i henhold til Gruelich-Pyle-metoden
ved screening og etter 12 måneder
Insulin-lignende vekstfaktor-1 (IGF-1)
Tidsramme: Screening og etter 3, 6, 9 og 12 måneder
Via sentrallaboratorieanalyse
Screening og etter 3, 6, 9 og 12 måneder
endring i helserelatert livskvalitet
Tidsramme: baseline og etter 12 måneder
Vurdert med QoLISSY-spørreskjema
baseline og etter 12 måneder
Høydehastighet over tid
Tidsramme: HV over 3, 6 og 9 måneder
HV over 3, 6 og 9 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
IGFBP-3
Tidsramme: Ved baseline og etter 12 måneder
Via sentrallaboratorium
Ved baseline og etter 12 måneder
Hyppighet av unormale laboratorieresultater i Somatrogon-armen
Tidsramme: Ved screening, basislinje og etter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder
Ved screening, basislinje og etter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder
Alvorlige bivirkninger i Somatrogon-armen
Tidsramme: Ved screening, baseline og etter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder
Ved screening, baseline og etter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder
Bivirkninger i Somatrogon-gruppen
Tidsramme: Ved screening, basislinje og etter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder
Ved screening, basislinje og etter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Rabin Medical Center

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Pfizer

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Moshe Phillip, Professor, Schneider Children's Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. januar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. november 2025

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
10. november 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
30. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. april 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 0081-24-RMC

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Vi ville kun dele pasientdata med reguleringsmyndigheter som krever informasjonen.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger