Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotí bezpečnost a snášenlivost přípravku VTx-002 u účastníků s ALS (ALS)

5. listopadu 2026 aktualizováno: Vector Y Therapeutics

Fáze 1/2 zkoumání nového experimentálního režimu u amyotrofické laterální sklerózy (Pioneer-ALS): Otevřená, nekontrolovaná, multicentrická studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti dvou dávek VTx-002

PIONEER-ALS is a Phase 1/2, multicenter, open-label, ascending dose, uncontrolled, first-in-human study that will evaluate the safety, tolerability and effects on clinical and biomarker endpoints of intracisternal administration of Vtx-002 in participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS).

Two escalating dose (low dose and high dose) cohorts are planned. The duration of the study will be a maximum of 5 years and 5 weeks (265 weeks) for each participant. The screening period may last up to 5 weeks to complete screening procedures.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

All participants will receive a single injection of the study drug. During the first year of the study there will be 12 visits to the study center, including an overnight stay after dosing of at least 1 night. There will be a further 4 remote visits (telephone or video call).

From Year 2-5 there will be 8 further visits. These will be every 6 months and will be either in-person at the study site or remote (telephone or video call) if needed or preferred.

Throughout the 5-year observation period, there will be up to 20 study visits to complete follow-up tests and assessments and monitor the ongoing effects of the study drug.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

36

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Dr Olga Uspenskaya Chief medical Officer, VectorY Therapeutics, M.D; PhD
  • Telefonní číslo: patients@vectorytx.com
  • E-mail: patients@vectorytx.com

Studijní místa

      • Leuven, Belgie
        • Nábor
        • UZ Leuven
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Philip Van Damme, Doctor of Medicine
      • Utrecht, Holandsko
        • Nábor
        • UMC Utrecht
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Prof Leonard Van Den Berg, Doctor of Medicine
      • Sheffield, Spojené království, S10 2JF
        • Nábor
        • Royal Hallamshire Hospital
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Zatím nenabíráme
        • St Joseph's Hospital and medical Center - Barrow Neurological Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Shafeeq Ladha, Doctor of Medicine
        • Kontakt:
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92121
        • Nábor
        • University of California San Diego Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr John Ravits, Doctor of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Nábor
        • Mayo Clinic in Florida
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Doreen Ho, Doctor of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Zatím nenabíráme
        • The Eleanor & Lou Gehrig ALS Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • University of Pennsylvania
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Colin Quinn, Doctor of Medicine
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Key Inclusion Criteria:

  1. Capable of, and willing to, provide written informed consent and comply with study procedures, including visits to the study site and visit requirements
  2. Male or female ≥ 18 years of age
  3. Has a diagnosis of ALS according to the El Escorial criteria (Brooks, et al., 2000) (probable, laboratory results supported; clinically probable, clinically definite)
  4. Confirmed absence of ALS caused by FUS and SOD1 gene mutations confirmed by laboratory tests.
  5. A maximum of 18 months since first appearance of weakness (e.g., limb weakness, dysarthria, dysphagia, shortness of breath)
  6. Erect (seated) SVC % predicted ≥ 80% at Screening
  7. Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS) risk score between -2 and -6 at Screening
  8. Has a reliable caregiver/partner/legal representative willing and able to support the participant in participation in the study and to give informed consent on behalf of the participant in the case that disease progression prevents the participant of giving consent (local legal rules will apply).
  9. Treatment with riluzole and/or edaravone is allowed if treatment was started and has remained at a stable dose for at least 2 weeks (riluzole) or one treatment cycle (edaravone) before the Screening visit
  10. Women of childbearing potential (WOCBP) and male participants with female partners who are WOCBP must agree to use highly effective contraception during and after the study. WOCBP cannot be pregnant or breastfeeding
  11. Women of nonchildbearing potential must be post-menopausal or surgically sterile (e.g. hysterectomy, bilateral tubal ligation, ovaries removed)

Key Exclusion Criteria:

  1. Diagnosis of a significant CNS or peripheral nervous system disease other than ALS that may be a cause for the participant's ALS symptoms or may confound study objectives
  2. Spinal, cervical, or brain MRI/MRA indicating clinically significant abnormality
  3. Presence of tracheostomy and feeding tube at Screening
  4. Contraindications to corticosteroid use (e.g. due to osteoporosis, uncontrolled blood pressure, diabetes or cholesterol).

5. Significant concomitant disease or condition within 6 months of Screening that could pose an unacceptable safety risk to the participant or interfere with the participant's ability to comply with study procedures, e.g. heart disease, uncontrolled diabetes, liver disease, autoimmune diseases needing strong immune-suppressing drugs, cancer, etc or a current psychiatric diagnosis.

6. Clinically significant abnormalities in laboratory test results at Screening for example poor liver or kidney function, abnormal clotting or infections such as Hepatitis or HIV

7. Use of blood thinners (e.g., warfarin, heparin, and novel oral anticoagulants) and being unable to safely stop them before certain study procedures.

8. Contraindications to imaging methods MRI, MRA, CT due to claustrophobia and/or intolerance to contrast agents.

9. Contraindications to general anaesthesia (GA) or deep sedation

10 Positive test for illegal drugs (except prescribed medications or permitted medicinal/recreational marijuana if used responsibly)

11. Generally frail or if the Investigator deems participation in the study would not be in the best interest of the participant or is likely to prohibit further participation during the study

Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Gene Therapy Group 1: Dose 1 (Low Dose)

Gene Therapy: VTx-002 18 participants will receive dose 1 administered intra cisterna magna. Dosing of the first 3 participants will be staggered at specific timepoints apart and with a safety monitoring committee review of health-related information in between each participant being dosed.

VTx-002 is a single dose therapy

Drug: Preventative (Prophylactic) Medication: Methylprednisolone

An investigational gene therapy targeting a specific protein.

To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.

Ostatní jména:
  • Prednisolon
  • Prednison
Experimentální: Gene Therapy Group 2: Dose 2 (High Dose)

Gene Therapy: VTx-002 18 participants will receive dose 2 administered intra cisterna magna.

The participant dosing in group 2 will be staggered as it was in group 1. VTx-002 is a single dose therapy. Drug: Preventative (Prophylactic) Medication - Methylprednisolone

An investigational gene therapy targeting a specific protein.

To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.

Ostatní jména:
  • Prednisolon
  • Prednison

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
The number of participants with treatment related adverse events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Časové okno: Over 5 years

Assessed by reviewing the nature, incidence, severity, relatedness, seriousness and outcome of treatment emergent adverse events.

Over 5 years
The number of participants with treatment related adverse events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Časové okno: Over 5 years

Assessed by reviewing laboratory values

Over 5 years
The number of participants with treatment related adverse events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Časové okno: Over 5 years

Assessed by reviewing Magnetic Resonance Imaging (MRI) findings.

Over 5 years
The number of participants with treatment related adverse events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Časové okno: over 5 years

Assessed by review of Treatment Induced Peripheral Neuropathy Assessment Scale (TNAS)

*TNAS a brief participant-reported questionnaire used to measure the severity and progression of peripheral neuropathy. Each item is rated on a scale of 0 to 10, where 0 means no symptom and 10 means the symptom is as bad as it can possibly be.

over 5 years
The number of participants with treatment related adverse events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Časové okno: Over 5 years

Assessed by reviewing cellular responses by analyzing blood samples.

Over 5 years
The number of participants with treatment related adverse events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Časové okno: Over 5 years

Assessed by reviewing scores of the Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)

*C-SSRS is a widely used, evidence-based suicide risk assessment tool that helps identify whether someone is at risk for suicide and gauge the level of support needed. A low score is associated with a lower risk level in this brief questionnaire.

Over 5 years
The number of participants with treatment related adverse events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Časové okno: At month 6 and month 12

Assessed by performing 4 formal interim analyses

  1. 6 months after Gene Therapy Group 1 receive the single dose treatment
  2. 6 months after Gene Therapy Group 2 receive the single dose treatment
  3. 12 months after Gene Therapy Group 1 receive the single dose treatment
  4. 12 months after Gene Therapy Group 2 receive the single dose treatment
At month 6 and month 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
To assess whether VTx-002 works to prevent the progression of ALS and what dose can be used for future clinical studies.
Časové okno: At month 6 and month 12

Changes certain blood values

At month 6 and month 12
To assess whether VTx-002 works to prevent the progression of ALS and what dose can be used for future clinical studies.
Časové okno: over 12 months

Time to assisted permanent ventilation or death

over 12 months
To assess whether VTx-002 works to prevent the progression of ALS and what dose can be used for future clinical studies.
Časové okno: Over 5 years

Immune responses assessed by analyzing blood samples

Over 5 years
To assess whether VTx-002 works to prevent the progression of ALS and what dose can be used for future clinical studies.
Časové okno: At month 6 and month 12

Change in Slow Vital Capacity

At month 6 and month 12
To assess whether VTx-002 works to prevent the progression of ALS and what dose can be used for future clinical studies.
Časové okno: At month 6 and month 12

Changes in CSF values

At month 6 and month 12
To assess whether VTx-002 works to prevent the progression of ALS and what dose can be used for future clinical studies.
Časové okno: At month 6 and month 12 *ALSFRS-R is a scale used to monitor disease progression. The 12 questions. Questions are scored from 0 to 4, with a maximum score of 48 indicating full function and a minimum score of 0 indicating significant impairment.

Change in Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

At month 6 and month 12 *ALSFRS-R is a scale used to monitor disease progression. The 12 questions. Questions are scored from 0 to 4, with a maximum score of 48 indicating full function and a minimum score of 0 indicating significant impairment.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
To assess changes in biomarkers
Časové okno: Over 5 years

Analysis of blood samples to assess viral shedding

Over 5 years
To assess changes in muscle strength assessments from baseline.
Časové okno: Measured at month 6 and month 12

Change in muscle strength measured by Hand-held Dynamometry

Measured at month 6 and month 12
To assess disease severity and improvement
Časové okno: over 12 months

Disease severity and improvement measured using the Clinical Global Impression (CGI) scales for Severity (CGI-S) and Improvement (CGI-I).

The CGI scales each use a seven-point scale where 1 indicates less severe (CGI-S) or most improved (CGI-I) and 7 indicates more severe illness (CGI-S) or worsening of condition (CGI-I)

over 12 months
To assess immunogenicity of VTx002
Časové okno: Over 5 years

Assessed by the review of the immunogenicity to the capsid and transgene by analyzing blood samples.

Over 5 years
To assess changes Health Related Quality of Life
Časové okno: Measured at month 6 and month 12

Change in Health Related Quality of Life measured using the EQ5D-L questionnaire.

*The EQ5D-L is a self-completed questionnaire assessing five core dimensions (Mobility, Self-care, Usual Activities, Pain/Discomfort, Anxiety/Depression). It is scored by combining patient responses across the five dimensions and then converting to a single utility score whereby 1.0 indicates perfect health and 0 indicates death

Measured at month 6 and month 12
To assess changes Health Related Quality of Life
Časové okno: Measured at month 6 and month 12

Change in Health Related Quality of Life measured using the ALSAQ-5 questionnaire.

*The ALSAQ-5 is a brief, 5-item questionnaire used to measure the impact of Amyotrophic Lateral Sclerosis on a patient's quality of life. Five key areas are rated for difficulties and converted to a total score from 0 (worst) to 100 (best)

Measured at month 6 and month 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

17. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. listopadu 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • VTx-002-01-001
  • 2025-522697-37-00 (Ctis)
  • PIONEER-ALS (Jiný identifikátor: VectoryTherapeutics)
  • 2025 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .