Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotí bezpečnost a snášenlivost přípravku VTx-002 u účastníků s ALS (ALS)

11. května 2026 aktualizováno: Vector Y Therapeutics

Fáze 1/2 zkoumání nového experimentálního režimu u amyotrofické laterální sklerózy (Pioneer-ALS): Otevřená, nekontrolovaná, multicentrická studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti dvou dávek VTx-002

PIONEER-ALS je klinická studie fáze 1/2, multicentrická, otevřená, s rostoucí dávkou, nekontrolovaná, první studie na lidech, která bude hodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinky na klinické a biomarkové parametry po intrakisternálním podání přípravku Vtx-002 u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).

Plánují se dvě kohorty s rostoucí dávkou (nízká dávka a vysoká dávka). Doba trvání studie bude maximálně 5 let a 5 týdnů (265 týdnů) pro každého účastníka. Screeningové období může trvat až 5 týdnů k dokončení screeningových procedur.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Všichni účastníci obdrží jednu injekci studijního léku. Během prvního roku studie proběhne 12 návštěv ve studijním centru, včetně 1 přenocování po podání dávky. Dále budou probíhat 4 vzdálené návštěvy (telefonický nebo videohovor).

Od 2. do 5. roku proběhne dalších 8 návštěv. Ty budou probíhat každých 6 měsíců a budou buď osobně ve studijním místě, nebo vzdáleně (telefonicky nebo videohovorem), pokud to bude potřeba nebo preferováno.

Během pětiletého sledovacího období proběhne až 20 studijních návštěv k dokončení následných testů a hodnocení a ke sledování průběžných účinků studijního léku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Dr Olga Uspenskaya Chief medical Officer, VectorY Therapeutics, M.D; PhD
  • Telefonní číslo: patients@vectorytx.com
  • E-mail: patients@vectorytx.com

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • Zatím nenabíráme
        • UZ Leuven
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Philip Van Damme, Doctor of Medicine
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • Zatím nenabíráme
        • UMC Utrecht
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Prof Leonard Van Den Berg, Doctor of Medicine
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Zatím nenabíráme
        • Kings College Hospital
        • Kontakt:
      • Sheffield, Spojené království, S10 2JF
        • Zatím nenabíráme
        • Royal Hallamshire Hospital
        • Kontakt:
          • Dr Chris McDermott, Doctor of medicine
          • Telefonní číslo: +44 114 226 1049
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Zatím nenabíráme
        • St Joseph's Hospital and medical Center - Barrow Neurological Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Shafeeq Ladha, Doctor of Medicine
        • Kontakt:
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92121
        • Nábor
        • University of California San Diego Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr John Ravits, Doctor of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Nábor
        • Mayo Clinic in Florida
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Zatím nenabíráme
        • University of Miami School of Science
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Doreen Ho, Doctor of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Zatím nenabíráme
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
          • Telefonní číslo: (212) 342-3107
          • E-mail: ns327@columbia.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Zatím nenabíráme
        • University of Pennsylvania
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Colin Quinn, Doctor of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas a dodržovat postupy studie, včetně návštěv na pracovišti studie a požadavků na návštěvy
  2. Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let
  3. Diagnóza ALS podle kritérií El Escorial (Brooks a kol., 2000) (pravděpodobná, podpořená laboratorními výsledky; klinicky pravděpodobná, klinicky definitivní)
  4. Potvrzená absence ALS způsobené mutacemi genů FUS a SOD1 potvrzená laboratorními testy.
  5. Maximálně 18 měsíců od prvního výskytu slabosti (např. slabost končetin, dysartrie, dysfagie, dušnost)
  6. Erektní (vsedě) SVC % predikovaná ≥ 80 % při screeningu
  7. Skóre rizika TRICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS) mezi -2 a -6 při screeningu
  8. Má spolehlivého pečovatele/partnera/zákonného zástupce ochotného a schopného podporovat účastníka v účasti na studii a poskytnout informovaný souhlas jménem účastníka v případě, že progrese onemocnění zabrání účastníkovi dát souhlas (budou platit místní právní pravidla).
  9. Léčba riluzolem a/nebo edaravonem je povolena, pokud byla léčba zahájena a zůstala ve stabilní dávce po dobu alespoň 2 týdnů (riluzol) nebo jednoho léčebného cyklu (edaravon) před screeningovou návštěvou
  10. Ženy v reprodukčním věku (WOCBP) a mužští účastníci s ženskými partnery, které jsou WOCBP, se musí během studie a po ní zavázat používat vysoce účinnou antikoncepci. WOCBP nesmí být těhotné ani kojit
  11. Ženy mimo reprodukční věk musí být postmenopauzální nebo chirurgicky sterilní (např. hysterektomie, oboustranná tubární ligace, odstranění vaječníků)

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  1. Diagnóza významného onemocnění CNS nebo periferního nervového systému jiného než ALS, které může být příčinou příznaků ALS účastníka nebo může zkreslit cíle studie
  2. Spinální, cervikální nebo mozková MRI/MRA ukazující klinicky významnou abnormalitu
  3. Přítomnost tracheostomie a výživové sondy při screeningu
  4. Kontraindikace užívání kortikosteroidů (např. díky osteoporóze, nekontrolovanému krevnímu tlaku, cukrovce nebo cholesterolu).

5. Významné přidružené onemocnění nebo stav do 6 měsíců od screeningu, které by mohlo představovat nepřijatelné bezpečnostní riziko pro účastníka nebo narušit schopnost účastníka dodržovat postupy studie, např. srdeční onemocnění, nekontrolovaná cukrovka, onemocnění jater, autoimunitní onemocnění vyžadující silné imunosupresivní léky, rakovina atd. nebo současná psychiatrická diagnóza.

6. Klinicky významné abnormality v laboratorních výsledcích při screeningu, například špatná funkce jater nebo ledvin, abnormální srážlivost nebo infekce jako hepatitida nebo HIV

7. Užívání léků na ředění krve (např. warfarin, heparin a nová perorální antikoagulancia) a neschopnost je bezpečně vysadit před určitými postupy studie.

8. Kontraindikace zobrazovacích metod MRI, MRA, CT kvůli klaustrofobii a/nebo nesnášenlivosti kontrastních látek.

9. Kontraindikace celkové anestezie (GA) nebo hluboké sedace

10. Pozitivní test na ilegální drogy (kromě předepsaných léků nebo povoleného lékařského/rekreačního konopí, pokud je používáno zodpovědně)

11. Obecně křehký nebo pokud vyšetřovatel usoudí, že účast ve studii by nebyla v nejlepším zájmu účastníka nebo by pravděpodobně zabránila další účasti během studie

Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Gene Therapy Group 1: Dose 1 (Low Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 1 administered intra cisterna magna. Dosing of the first 3 participants will be staggered at specific timepoints apart and with a safety monitoring committee review of health-related information in between each participant being dosed.

VTx-002 is a single dose therapy

Drug: Preventative (Prophylactic) Medication: Methylprednisolone
Genetický: VTx-002
Výzkumná genová terapie zaměřená na konkrétní protein.
Lék: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Ostatní jména:
  • Prednisolon
  • Prednison
Experimentální: Gene Therapy Group 2: Dose 2 (High Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 2 administered intra cisterna magna.

The participant dosing in group 2 will be staggered as it was in group 1. VTx-002 is a single dose therapy. Drug: Preventative (Prophylactic) Medication - Methylprednisolone
Genetický: VTx-002
Výzkumná genová terapie zaměřená na konkrétní protein.
Lék: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Ostatní jména:
  • Prednisolon
  • Prednison

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AEs) a závažnými nežádoucími účinky (SAEs) souvisejícími s léčbou
Časové okno: Více než 5 let
Hodnoceno přezkoumáním povahy, incidence, závažnosti, souvislosti, závažnosti a výsledku nežádoucích příhod vzniklých v souvislosti s léčbou.
Více než 5 let
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE) souvisejícími s léčbou
Časové okno: Více než 5 let
Hodnoceno přezkoumáním laboratorních hodnot
Více než 5 let
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AEs) a závažnými nežádoucími účinky (SAEs) souvisejícími s léčbou
Časové okno: Více než 5 let
Hodnoceno revizí nálezů magnetické rezonance (MRI).
Více než 5 let
Počet účastníků s léčbou souvisejícími nežádoucími účinky (AE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: přes 5 let

Hodnoceno pomocí přezkumu Škály hodnocení periferní neuropatie vyvolané léčbou (TNAS)

*TNAS je krátký dotazník vyplňovaný účastníky, který slouží k měření závažnosti a progrese periferní neuropatie. Každá položka je hodnocena na škále od 0 do 10, kde 0 znamená žádný příznak a 10 znamená, že příznak je tak špatný, jak jen může být.
přes 5 let
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE) souvisejícími s léčbou
Časové okno: Více než 5 let
Hodnoceno kontrolou buněčných reakcí analýzou vzorků krve.
Více než 5 let
Počet účastníků s léčbou souvisejícími nežádoucími účinky (AEs) a závažnými nežádoucími účinky (SAEs)
Časové okno: Více než 5 let

Posouzeno na základě přezkoumání skóre Kolumbijské škály závažnosti sebevražedného chování (C-SSRS)

*C-SSRS je široce používaný, vědecky podložený nástroj pro hodnocení rizika sebevraždy, který pomáhá zjistit, zda je někdo ohrožen sebevraždou, a odhadnout potřebnou úroveň podpory. Nízké skóre v tomto krátkém dotazníku je spojeno s nižší úrovní rizika.
Více než 5 let
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE) souvisejícími s léčbou
Časové okno: V 6. a 12. měsíci

Hodnoceno provedením 4 formálních průběžných analýz

  1. 6 měsíců po podání jedné dávky léčby skupině genové terapie 1
  2. 6 měsíců po podání jedné dávky léčby skupině genové terapie 2
  3. 12 měsíců po podání jedné dávky léčby skupině genové terapie 1
  4. 12 měsíců po podání jedné dávky léčby skupině genové terapie 2
V 6. a 12. měsíci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit, zda VTx-002 funguje na prevenci progrese ALS a jaká dávka může být použita pro budoucí klinické studie.
Časové okno: V měsíci 6 a měsíci 12
Mění určité krevní hodnoty
V měsíci 6 a měsíci 12
Posoudit, zda VTx-002 funguje při prevenci progrese ALS a jaká dávka může být použita pro budoucí klinické studie.
Časové okno: přes 12 měsíců
Čas do asistované trvalé ventilace nebo úmrtí
přes 12 měsíců
Posoudit, zda VTx-002 působí tak, aby zabránil progresi ALS a jaká dávka může být použita pro budoucí klinické studie.
Časové okno: Přes 5 let
Imunitní odpovědi hodnocené analýzou vzorků krve
Přes 5 let
Posoudit, zda VTx-002 funguje tak, aby zabránil progresi ALS, a jakou dávku lze použít pro budoucí klinické studie.
Časové okno: V měsíci 6 a měsíci 12
Změna pomalé vitální kapacity
V měsíci 6 a měsíci 12
Posoudit, zda VTx-002 funguje na prevenci progrese ALS a jaká dávka může být použita pro budoucí klinické studie.
Časové okno: V 6. měsíci a 12. měsíci
Změny hodnot CSF
V 6. měsíci a 12. měsíci
Posoudit, zda VTx-002 funguje na prevenci progrese ALS a jaká dávka může být použita pro budoucí klinické studie.
Časové okno: V 6. a 12. měsíci *ALSFRS-R je škála používaná ke sledování progrese onemocnění. 12 otázek. Otázky jsou hodnoceny od 0 do 4, přičemž maximální skóre 48 označuje plnou funkci a minimální skóre 0 označuje významné postižení.
Změna v Revidované funkční škále amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS-R)
V 6. a 12. měsíci *ALSFRS-R je škála používaná ke sledování progrese onemocnění. 12 otázek. Otázky jsou hodnoceny od 0 do 4, přičemž maximální skóre 48 označuje plnou funkci a minimální skóre 0 označuje významné postižení.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K posouzení změn biomarkerů
Časové okno: Přes 5 let
Analýza vzorků krve pro vyhodnocení virového vylučování
Přes 5 let
K posouzení změn ve svalové síle od výchozího stavu.
Časové okno: Měření v 6. a 12. měsíci
Změna svalové síly měřená ruční dynamometrií
Měření v 6. a 12. měsíci
Pro posouzení závažnosti onemocnění a jeho zlepšení
Časové okno: více než 12 měsíců

Závažnost onemocnění a zlepšení měřené pomocí stupnic Klinického globálního dojmu (CGI) pro závažnost (CGI-S) a zlepšení (CGI-I).

Každá stupnice CGI používá sedmibodovou stupnici, kde 1 označuje menší závažnost (CGI-S) nebo největší zlepšení (CGI-I) a 7 označuje závažnější onemocnění (CGI-S) nebo zhoršení stavu (CGI-I).
více než 12 měsíců
Pro vyhodnocení změn zdravotně související kvality života
Časové okno: Měřeno v měsíci 6 a měsíci 12

Změna kvality života související se zdravím měřená pomocí dotazníku EQ5D-L.

*Dotazník EQ5D-L je samovyplňovací dotazník hodnotící pět základních dimenzí (Mobilita, Péče o sebe, Běžné činnosti, Bolest/Nepohodlí, Úzkost/Deprese). Skóre se vypočítá kombinací odpovědí pacienta napříč pěti dimenzemi a následným převedením na jediný užitkový skóre, kde 1,0 znamená dokonalé zdraví a 0 znamená smrt.
Měřeno v měsíci 6 a měsíci 12
Posoudit změny kvality života související se zdravím
Časové okno: Měřeno v měsíci 6 a měsíci 12

Změna kvality života související se zdravím měřená pomocí dotazníku ALSAQ-5.

*ALSAQ-5 je krátký 5položkový dotazník používaný k měření dopadu amyotrofické laterální sklerózy na kvalitu života pacienta. Pět klíčových oblastí je hodnoceno podle obtížností a převedeno na celkové skóre od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší)
Měřeno v měsíci 6 a měsíci 12
K posouzení imunogenicity přípravku VTx002
Časové okno: Více než 5 let
Hodnoceno přezkoumáním imunogenity kapsidy a transgenu analýzou vzorků krve.
Více než 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vector Y Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

17. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VTx-002-01-001
  • 2025-522697-37-00 (Ctis)
  • PIONEER-ALS (Jiný identifikátor: VectoryTherapeutics)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VTx-002

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit