Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

CS-121 Úprava genu APOC3 pomocí editace báze u dětí a dospívajících s hyperchylomikronémií

19. ledna 2026 aktualizováno: Xiumin Wang, PhD, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Prospektivní, jednocentrová, otevřená, jednoramenná klinická studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti CS-121, terapie úpravou báze in vivo dodávané lipidovými nanočásticemi cílícími na APOC3, u dětí a adolescentů s hyperchylomikronemií

Toto je prospektivní, jednocentrová, otevřená, jednoramenná klinická studie, která hodnotí bezpečnost a účinnost CS-121, terapie in vivo základní editace dodávané lipidovými nanočásticemi cílícími na APOC3, u dětí a dospívajících (4–18 let) s hyperchylomikronemií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

CS-121 je experimentální in vivo terapie editace bází, která je dodávána lipidovými nanopartikulemi (LNPs) a cílí na gen APOC3 v játrech. Zavedením přesných editací bází na specifických lokusech APOC3 má CS-121 napodobovat přirozeně se vyskytující ochranné mutace, které snižují expresi APOC3, čímž obnovují dráhy clearance triglyceridů a snižují riziko pankreatitidy. Preklinické studie na transgenních myších a modelech primátů prokázaly dávkově závislou editaci APOC3, snížení hladin proteinu ApoC3 a triglyceridů v séru a přijatelné bezpečnostní profily, což podporuje postup do hodnocení u lidí. Tato otevřená, jednoramenná, dávkově eskalovaná raná průzkumná studie je navržena k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, charakteristik PK/PD a předběžné účinnosti CS-121 u pacientů s hyperchylomikronemií. Na základě vlastností genové editační terapie je primárním zaměřením studie identifikace optimální biologické dávky (OBD) spíše než tradiční maximální tolerované dávky (MTD).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína
        • Nábor
        • Shanghai Children's Medical Center
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci mužského nebo ženského pohlaví ve věku 4 let ≤ věk < 18 let.
  • Těžká hypertriglyceridemie (sHTG), definovaná jako hladina triglyceridů (TG) ≥ 500 mg/dL.
  • Potvrzená diagnóza geneticky dědičné FCS pomocí genetického testování nebo klinicky diagnostikovaná FCS s přetrvávající chylomikronemií.
  • Selhání dosažení adekvátní kontroly TG. U účastníků mladších 8 let rozhodne výzkumník podle svého uvážení, zda byla podávána předchozí terapie snižující hladinu lipidů.
  • Účastníci ve věku 6 let a výše musí podepsat formulář informovaného souhlasu sami; u účastníků mladších 18 let musí jejich rodič/zákonný zástupce podepsat formulář informovaného souhlasu. (Účastníci mladší 6 let jsou osvobozeni od podpisu písemného formuláře informovaného souhlasu).
  • Ženské účastnice s reprodukčním potenciálem musí mít negativní výsledek sérového těhotenského testu.

Kritéria pro vyloučení:

  • Aktuální účast v jiných intervenčních klinických studiích nebo nedostatečná doba vyplavení kratší než 5 poločasů nebo 30 dnů (podle toho, co je delší) od posledního podání jiných zkoumaných léků.
  • Použití lipid snižujících léků založených na antisense oligonucleotidech (ASO) nebo small interfering RNA (siRNA) cílících na APOC3 do 3 měsíců před podáním studijního léku.
  • Historie akutní pankreatitidy do 1 měsíce před podáním dávky.
  • Pacienti, kteří podstoupili větší operaci do 3 měsíců před podáním studijního léku a jsou podle posouzení výzkumníka nevhodní pro přijetí studijního léku z důvodu potenciální intolerance k nežádoucím účinkům, jako je cytokinová bouře.
  • ALT nebo AST ≥2 × ULN
  • Celkový bilirubin ≥1,5 × ULN
  • eGFR <30 mL/min/1,73 m²
  • Náhodný poměr albuminu ke kreatininu v moči (UACR) >30 mg/g, nebo bílkovina v moči je ≥ 2+
  • HbA1c ≥9%
  • Abnormality koagulační funkce, které jsou podle posouzení výzkumníka nevhodné pro podání CS-121.
  • Pozitivní výsledky pro HBsAg, dvojitá pozitivita pro protilátky HCV a RNA, pozitivita na HIV nebo pozitivita na infekci Treponema pallidum.
  • Známá závažná onemocnění orgánů, duševní poruchy, Cushingův syndrom, hypotyreóza, historie lymfoproliferativních poruch nebo maligních nádorů v jakémkoli orgánovém systému, které jsou podle posouzení výzkumníka nevhodné pro účast ve studii z důvodu potenciální intolerance k nežádoucím účinkům, jako je cytokinová bouře.
  • Současné léky/léčby, které podle posouzení výzkumníka ovlivňují metabolismus lipidů, funkci jater a ledvin, koagulační funkci nebo interferují s hodnocením účinnosti studijního léku.
  • Pacienti s reprodukčním potenciálem, kteří plánují těhotenství, kojí nebo mají plány na plození.
  • Historie přecitlivělosti na jakýkoli studijní lék, jeho pomocné látky nebo léky podobných chemických tříd.
  • Jiné zdravotní stavy nebo komorbidity, které podle názoru výzkumníka mohou narušit dodržování studie nebo interpretaci dat.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Nízká dávka CS-121
Účastníci v této skupině dostanou nízkou dávku CS-121
Biologický: CS-121
CS-121 je in vivo terapie bázovou editací formulovaná v lipidových nanočásticích pro cílenou editaci genu APOC3 v hepatocytech.
Experimentální: Střední dávka CS-121
Účastníci v této větvi obdrží střední dávku CS-121
Biologický: CS-121
CS-121 je in vivo terapie bázovou editací formulovaná v lipidových nanočásticích pro cílenou editaci genu APOC3 v hepatocytech.
Experimentální: Vysoká dávka CS-121
Účastníci v této rameni studie obdrží vysokou dávku přípravku CS-121
Biologický: CS-121
CS-121 je in vivo terapie bázovou editací formulovaná v lipidových nanočásticích pro cílenou editaci genu APOC3 v hepatocytech.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Dávkově limitující toxicity (DLT)
Časové okno: Do 14 dnů po podání CS-121
Do 14 dnů po podání CS-121
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod spojených s léčbou (TEAEs)
Časové okno: od screeningu do 10 měsíců po posledním podání
od screeningu do 10 měsíců po posledním podání

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změny hladin triglyceridů (TG) v séru
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 10 měsíců po posledním podání dávky
Od výchozí hodnoty do 10 měsíců po posledním podání dávky
Změny hladin ApoC3 v séru od výchozí hodnoty
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 10 měsíců po posledním podání
Od výchozí hodnoty do 10 měsíců po posledním podání
Koncentrace aktivních složek CS-121 (sgRNA a mRNA)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 1 měsíce po posledním podání
Od výchozí hodnoty do 1 měsíce po posledním podání

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
26. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. ledna 2041

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CS-121-02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení