Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CS-121 APOC3 Base Editing hos Børn og Unge med Hyperchylomicronæmi

19. januar 2026 opdateret af: Xiumin Wang, PhD, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Et prospektivt, enkeltcenter, åbent mærket, enarms klinisk undersøgelse til evaluering af sikkerhed og effekt af CS-121, en in vivo base editing terapi leveret via lipide nanopartikler rettet mod APOC3, hos børn og unge med hyperchylomicronæmi

Dette er en prospektiv, enkeltcenter, åben-label, enkeltarmet klinisk undersøgelse, der skal evaluere sikkerheden og effektiviteten af CS-121, en in vivo base editing-terapi leveret ved lipidnanopartikler, der målretter APOC3, hos børn og unge (4-18 år) med hyperchylomicronæmi

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

CS-121 er en undersøgende, in vivo base-redigeringsbehandling leveret ved lipid-nanopartikler (LNPs), der målretter APOC3-genet i leveren. Ved at indføre præcise base-redigeringer på specifikke APOC3-loci er det meningen, at CS-121 skal efterligne naturligt forekommende beskyttende mutationer, der reducerer APOC3-ekspression, og derved genoprette triglycerid-clearance-veje og reducere risikoen for pancreatitis. Prækliniske undersøgelser i transgene mus og ikke-menneskelige primatmodeller viste dosisafhængig APOC3-redigering, reduktioner i serum ApoC3-protein og triglyceridniveauer samt acceptable sikkerhedsprofiler, hvilket understøtter fremrykning til menneskelig evaluering. Dette åben-label, en-armet, dosis-eskalerende tidlige udforskende forsøg er designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK/PD-karakteristika og foreløbig effektivitet af CS-121 hos patienter med hyperchylomicronæmi. Baseret på egenskaberne ved genredigeringsbehandlingen er studiet primært fokuseret på at identificere den optimale biologiske dosis (OBD) snarere end den traditionelle maksimale tolererede dosis (MTD).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
        • Rekruttering
        • Shanghai Children's Medical Center
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 4 år ≤ alder < 18 år.
  • Svær hypertriglyceridæmi (sHTG), defineret som triglycerid (TG)-niveau ≥ 500 mg/dL.
  • Bekræftet diagnose af genetisk arvet FCS via genetisk testning, eller klinisk diagnosticeret FCS plus vedvarende chylomikronæmi.
  • Manglende opnåelse af tilstrækkelig TG-kontrol. For deltagere under 8 år, vurderer undersøgeren efter eget skøn, om tidligere lipidsænkende terapi er blevet administreret.
  • Deltagere på 6 år og derover skal selv underskrive informeret samtykkeformularen; for deltagere under 18 år skal deres forælder/retlige værge underskrive informeret samtykkeformularen. (Deltagere under 6 år er fritaget for at underskrive det skriftlige informerede samtykkeformular).
  • Kvindelige deltagere med barnalder skal have et negativt resultat på serumgraviditetstest.

Eksklusionskriterier:

  • Deltager i øjeblikket i andre interventionelle kliniske studier, eller har en utilstrækkelig udvaskningsperiode på mindre end 5 halveringstider eller 30 dage (alt efter hvad der er længst) siden sidste administration af andre undersøgelseslægemidler.
  • Brugt antisense-oligonukleotid (ASO)-baserede eller small interfering RNA (siRNA)-baserede lipidsænkende lægemidler rettet mod APOC3 inden for 3 måneder før studielægemiddeladministration.
  • Historie med akut pankreatitis inden for 1 måned før dosering.
  • Patienter, der gennemgik større kirurgi inden for 3 måneder før studielægemiddeladministration og vurderes af undersøgeren som uegnede til at modtage studielægemidlet, på grund af potentiel intolerance over for bivirkninger såsom cytokinudslængestorm.
  • ALT eller AST ≥2 × ULN
  • Total bilirubin ≥1,5 × ULN
  • eGFR <30 mL/min/1,73 m²
  • Tilfældig urin albumin-til-kreatinin ratio (UACR) >30 mg/g, eller urinprotein er ≥ 2+
  • HbA1c ≥9 %
  • Koagulationsfunktionsabnormaliteter vurderet af undersøgeren som uegnede til CS-121-administration.
  • Positive resultater for HBsAg, dobbelt positivitet for HCV-antistof og RNA, positiv for HIV, eller positiv for Treponema pallidum-infektion.
  • Kendte større organsygdomme, psykiske lidelser, Cushings syndrom, hypotyreose, historie med lymfoproliferative lidelser, eller maligne tumorer i ethvert organsystem, som vurderes af undersøgeren som uegnede til studiedeltagelse på grund af potentiel intolerance over for bivirkninger såsom cytokinudslængestorm.
  • Samtidige lægemidler/behandlinger vurderet af undersøgeren til at påvirke lipidmetabolisme, lever- og nyrefunktion, koagulationsfunktion, eller forstyrre effektvurderingen af studielægemidlet.
  • Patienter med barnalder, der planlægger graviditet, ammer eller har frugtbarhedsplaner.
  • Historie med overfølsomhed over for ethvert studielægemiddel, dets hjælpestoffer eller lægemidler af lignende kemiske klasser.
  • Andre medicinske tilstande eller komorbiditeter, som efter undersøgerens mening kan forstyrre studieoverholdelse eller datainterpretation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Lav dosis CS-121
Deltagerne i denne arm vil modtage lav dosis af CS-121
Biologisk: CS-121
CS-121 er en in vivo base-editeringsterapi formuleret i lipide nanopartikler til målrettet editering af APOC3-genet i hepatocytter.
Eksperimentel: Middel dosis CS-121
Deltagerne i denne arm vil modtage mellemdosis af CS-121
Biologisk: CS-121
CS-121 er en in vivo base-editeringsterapi formuleret i lipide nanopartikler til målrettet editering af APOC3-genet i hepatocytter.
Eksperimentel: Høj Dosis CS-121
Deltagerne i denne arm vil modtage høj dosis af CS-121
Biologisk: CS-121
CS-121 er en in vivo base-editeringsterapi formuleret i lipide nanopartikler til målrettet editering af APOC3-genet i hepatocytter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er)
Tidsramme: Inden for 14 dage efter CS-121-dosering
Inden for 14 dage efter CS-121-dosering
Forekomsten og alvorligheden af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: fra screening til 10 måneder efter sidste dosering
fra screening til 10 måneder efter sidste dosering

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i serum triglycerid (TG) niveauer
Tidsramme: Fra baseline til 10 måneder efter sidste dosering
Fra baseline til 10 måneder efter sidste dosering
Ændringer i serum ApoC3-niveauer fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til 10 måneder efter sidste dosering
Fra baseline til 10 måneder efter sidste dosering
Koncentrationer af de aktive komponenter i CS-121 (sgRNA og mRNA)
Tidsramme: Fra baseline til 1 måned efter sidste dosering
Fra baseline til 1 måned efter sidste dosering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
26. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. januar 2041

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CS-121-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger