Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

CS-121 Edycja Bazy APOC3 u Dzieci i Młodzieży z Hiperchylomikronemią

19 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Xiumin Wang, PhD, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Prospektywne, jednoośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność CS-121, terapii edycji zasad in vivo dostarczanej przez lipidowe nanocząstki celujące w APOC3, u dzieci i młodzieży z hiperchylomikronemią

To jest prospektywne, jednoośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie kliniczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności CS-121, terapii edycji zasad in vivo dostarczanej za pomocą lipidowych nanocząstek skierowanych na APOC3, u dzieci i młodzieży (4-18 lat) z hiperchylomikronemią

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

CS-121 to badany, in vivo terapeutyk edycji zasad dostarczany za pomocą lipidowych nanocząstek (LNP), który celuje w gen APOC3 w wątrobie. Wprowadzając precyzyjne edycje zasad w określonych loci APOC3, CS-121 ma na celu naśladowanie naturalnie występujących ochronnych mutacji, które zmniejszają ekspresję APOC3, przywracając w ten sposób szlaki klirensu trójglicerydów i obniżając ryzyko zapalenia trzustki. Badania przedkliniczne na modelach transgenicznych myszy i naczelnych innych niż ludzie wykazały zależną od dawki edycję APOC3, redukcję poziomu białka ApoC3 w surowicy i poziomu trójglicerydów oraz akceptowalny profil bezpieczeństwa, co wspiera postęp w kierunku oceny u ludzi. To otwarte, jednoramienne, wczesne badanie eksploracyjne z eskalacją dawki, zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, charakterystyki PK/PD oraz wstępnej skuteczności CS-121 u pacjentów z hiperchylomikronemią. Ze względu na właściwości terapii edycji genów, głównym celem badania jest zidentyfikowanie optymalnej dawki biologicznej (OBD), a nie tradycyjnej maksymalnej dawki tolerowanej (MTD).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
15

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Shanghai Children's Medical Center
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku 4 lat ≤ wiek < 18 lat.
  • Cieżka hipertriglicerydemia (sHTG), zdefiniowana jako poziom triglicerydów (TG) ≥ 500 mg/dL.
  • Potwierdzone rozpoznanie genetycznie dziedziczonej FCS poprzez badania genetyczne lub klinicznie zdiagnozowana FCS plus utrzymująca się chylomikronemia.
  • Brak osiągnięcia odpowiedniej kontroli TG. Dla uczestników poniżej 8 roku życia, badacz decyduje według własnego uznania, czy wcześniej stosowano terapię obniżającą poziom lipidów.
  • Uczestnicy w wieku 6 lat i starsi muszą osobiście podpisać formularz świadomej zgody; dla uczestników poniżej 18 roku życia, ich rodzic/opiekun prawny musi podpisać formularz świadomej zgody. (Uczestnicy poniżej 6 roku życia są zwolnieni z podpisywania pisemnej świadomej zgody).
  • Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy.

Kryteria wykluczenia:

  • Obecnie uczestniczący w innych interwencyjnych badaniach klinicznych lub mający niewystarczający okres wypłukania krótszy niż 5 okresów półtrwania lub 30 dni (w zależności od tego, który jest dłuższy) od ostatniego podania innych leków badanych.
  • Stosowanie leków obniżających poziom lipidów opartych na antysensownych oligonukleotydach (ASO) lub małych interferujących RNA (siRNA) skierowanych przeciwko APOC3 w ciągu 3 miesięcy przed podaniem leku badawczego.
  • Wywiad ostrego zapalenia trzustki w ciągu 1 miesiąca przed podaniem dawki.
  • Pacjenci, którzy przeszli poważną operację w ciągu 3 miesięcy przed podaniem leku badawczego i są uznani przez badacza za nieodpowiednich do otrzymania leku badawczego, z powodu potencjalnej nietolerancji na działania niepożądane, takie jak burza cytokinowa.
  • ALT lub AST ≥2 × ULN
  • Całkowita bilirubina ≥1,5 × ULN
  • eGFR <30 mL/min/1,73 m²
  • Losowy stosunek albuminy do kreatyniny w moczu (UACR) >30 mg/g lub białko w moczu jest ≥ 2+
  • HbA1c ≥9%
  • Nieprawidłowości funkcji krzepnięcia uznane przez badacza za nieodpowiednie do podania CS-121.
  • Dodatnie wyniki dla HBsAg, podwójna dodatniość dla przeciwciał HCV i RNA, dodatni wynik na HIV lub dodatni wynik na zakażenie Treponema pallidum.
  • Znane poważne choroby narządów, zaburzenia psychiczne, zespół Cushinga, niedoczynność tarczycy, wywiad zaburzeń limfoproliferacyjnych lub nowotworów złośliwych w dowolnym układzie narządów, które są uznane przez badacza za nieodpowiednie do udziału w badaniu z powodu potencjalnej nietolerancji na działania niepożądane, takie jak burza cytokinowa.
  • Jednoczesne leki/zabiegi uznane przez badacza za wpływające na metabolizm lipidów, funkcję wątroby i nerek, funkcję krzepnięcia lub zakłócające ocenę skuteczności leku badawczego.
  • Pacjenci w wieku rozrodczym planujący ciążę, karmiący piersią lub mający plany prokreacyjne.
  • Wywiad nadwrażliwości na jakikolwiek lek badawczy, jego składniki pomocnicze lub leki o podobnej klasie chemicznej.
  • Inne schorzenia lub choroby współistniejące, które zdaniem badacza mogą zakłócać zgodność z badaniem lub interpretację danych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Niska Dawka CS-121
Uczestnicy w tej grupie otrzymają niską dawkę CS-121
Biologiczny: CS-121
CS-121 to terapia edycji genów in vivo z wykorzystaniem nanocząstek lipidowych, przeznaczona do celowanej edycji genu APOC3 w hepatocytach.
Eksperymentalny: Średnia dawka CS-121
Uczestnicy w tej grupie otrzymają średnią dawkę CS-121
Biologiczny: CS-121
CS-121 to terapia edycji genów in vivo z wykorzystaniem nanocząstek lipidowych, przeznaczona do celowanej edycji genu APOC3 w hepatocytach.
Eksperymentalny: Wysoka dawka CS-121
Uczestnicy w tej grupie otrzymają wysoką dawkę CS-121
Biologiczny: CS-121
CS-121 to terapia edycji genów in vivo z wykorzystaniem nanocząstek lipidowych, przeznaczona do celowanej edycji genu APOC3 w hepatocytach.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Dawka ograniczająca toksyczność (DLT)
Ramy czasowe: W ciągu 14 dni po podaniu CS-121
W ciągu 14 dni po podaniu CS-121
Częstość występowania i ciężkość działań niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: od badania wstępnego do 10 miesięcy po ostatniej dawce
od badania wstępnego do 10 miesięcy po ostatniej dawce

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany poziomu trójglicerydów (TG) w surowicy
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 10 miesięcy po ostatniej dawce
Od linii podstawowej do 10 miesięcy po ostatniej dawce
Zmiany poziomu ApoC3 w surowicy w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 10 miesięcy po ostatniej dawce
Od wartości wyjściowej do 10 miesięcy po ostatniej dawce
Stężenia aktywnych składników CS-121 (sgRNA i mRNA)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 1 miesiąca po ostatnim podaniu dawki
Od wartości wyjściowej do 1 miesiąca po ostatnim podaniu dawki

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
26 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 stycznia 2041

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CS-121-02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami