Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie dávkovacích režimů a nákladů u pacientů se spinální svalovou atrofií léčených chorobu modifikujícími terapiemi

23. ledna 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Dávkovací vzorce a náklady u pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) léčených chorobu modifikujícími terapiemi (DMT) – analýza reálné klinické praxe s využitím dat Komodo Claims

Cílem této studie bylo vyhodnotit reálné dávkovací režimy, dlouhodobé náklady na zdravotní péči a charakteristiky pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA), kteří byli léčeni chorobu modifikujícími léky (DMT). DMT zahrnovaly onasemnogene abeparvovec, nusinersen a risdiplam. Tato studie byla provedena pomocí otevřených i uzavřených údajů o nárocích z výzkumné databáze Komodo Health (KRD+) v období od 1. ledna 2016 do 31. října 2024.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
4114

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Spojené státy, 07936
        • Novartis

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti se SMA s údaji v KRD+ mezi 1. lednem 2016 a 31. říjnem 2024, kteří dostali OAV, nusinersen nebo risdiplam.

Popis

Kohorty Nusinersenu a Risdiplamu:

Kritéria pro zařazení

  • Pacienti s ≥1 diagnózou SMA (Mezinárodní klasifikace nemocí, desátá revize, klinická modifikace [ICD-10-CM] kódy: G12.0, G12.1, G12.9) kdykoli
  • Pacienti s ≥1 záznamem nusinersenu nebo risdiplamu v datech na základě příslušných kódů Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS) a National Drug Code (NDC) od 23. prosince 2016 nebo později
  • Pacienti ve věku ≥ 2 let v indexovém datu
  • Pacienti s ≥ 1 čtvrtletím klinických aktivit v průběhu 1 roku před indexovým čtvrtletím (tj. čtvrtletí obsahující indexové datum)
  • Pacienti s ≥ 2 čtvrtletími klinických aktivit v prvním roce sledování

Vylučovací kritéria • Žádná

Kohorta monoterapie intravenózní infuzí Onasemnogen Abeparvovec (OAV):

Kritéria pro zařazení

  • Pacienti s ≥1 diagnózou SMA (ICD-10-CM kódy: G12.0, G12.1, G12.9) kdykoli
  • Pacienti s ≥1 záznamem OAV v datech na základě příslušných HCPCS kódů a NDC od 26. května 2019 nebo později
  • Pacienti mladší 2 let v indexovém datu
  • Pacienti s ≥ 2 čtvrtletími klinických aktivit v prvním roce sledování

Vylučovací kritéria

• Léčba nusinersenem nebo risdiplamem kdykoli

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Kohorta nusinersenu
Pacienti se SMA ve věku dvou let nebo starší, kteří dostávali nusinersen.
Kohorta Risdiplamu
Pacienti se spinální svalovou atrofií (SMA) ve věku dvou let a starší, kteří dostávali risdiplam.
Kohorta monoterapie intravenózní infuzí Onasemnogen Abeparvovec (OAV)
Pacienti se spinální svalovou atrofií (SMA), kterým bylo méně než dva roky a kteří podstoupili monoterapii OAV.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet pacientů podle DMT během každého roku léčby DMT
Časové okno: Roky 1, 2, 3, 4 a 5
Roky 1, 2, 3, 4 a 5
Počet pacientů užívajících nusinersin během celého sledovaného období léčby
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Roční náklady na lék a podávání léčiva během každého roku léčby nusinersenem
Časové okno: Roky 1, 2, 3, 4 a 5
Roky 1, 2, 3, 4 a 5
Roční náklady na lék a podávání nusinersenu během celého období sledování léčby
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Počet injekcí nusinersenu během každého roku léčby
Časové okno: Roky 1, 2, 3, 4 a 5
Roky 1, 2, 3, 4 a 5
Počet injekcí nusinersenu během celého období sledování léčby
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Počet pacientů užívajících Risdiplam po celou dobu sledování léčby
Časové okno: Až 4 roky
Až 4 roky
Roční náklady na léky během každého roku léčby risdiplamem
Časové okno: Roky 1, 2, 3 a 4
Roky 1, 2, 3 a 4
Roční náklady na léčivo Risdiplam během celého období sledování léčby
Časové okno: Až 4 roky
Až 4 roky
Roční náklady na Risdiplam u pacientů s více než 90denní dodávkou v 1. roce
Časové okno: Rok 1
Rok 1
Průměrná předepsaná dávka Risdiplamu během každého roku léčby
Časové okno: Rok 1, 2, 3 a 4
Rok 1, 2, 3 a 4
Průměrný počet dnů dodávky risdiplamu během každého roku léčby
Časové okno: Rok 1, 2, 3 a 4
Rok 1, 2, 3 a 4
Průměrná denní dávka risdiplamu během každého roku léčby
Časové okno: 1., 2., 3. a 4. rok
1., 2., 3. a 4. rok
Průměrná předepsaná dávka risdiplamu během celého období sledování léčby
Časové okno: Až 4 roky
Až 4 roky
Průměrný počet dnů dodávky Risdiplamu během celého sledovacího období léčby
Časové okno: Až 4 roky
Až 4 roky
Průměrná denní dávka Risdiplamu během celého sledovaného období léčby
Časové okno: Až 4 roky
Až 4 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční zdravotní náklady ze všech příčin během každého roku sledování OAV
Časové okno: Roky 1, 2, 3 a 4
Náklady na zdravotní péči ze všech příčin zahrnovaly náklady na ambulantní návštěvy, návštěvy pohotovosti, hospitalizace, další lékařské návštěvy a náklady na léky.
Roky 1, 2, 3 a 4
Roční náklady na zdravotní péči ze všech příčin během celého sledovacího období OAV
Časové okno: Až 4 roky
Celkové náklady na zdravotní péči zahrnovaly náklady na ambulantní návštěvy, návštěvy pohotovosti, hospitalizace, další lékařské návštěvy a náklady na léky.
Až 4 roky
Roční náklady na zdravotní péči související se SMA během každého roku sledování OAV
Časové okno: Roky 1, 2, 3 a 4
Náklady na zdravotní péči související se SMA zahrnovaly komplikace spojené se SMA, lékařské výkony a dlouhodobé zdravotnické prostředky (DME).
Roky 1, 2, 3 a 4
Annualizované náklady na zdravotní péči související se SMA během celého sledovacího období OAV
Časové okno: Až 4 roky
Náklady na zdravotní péči související se SMA zahrnovaly komplikace, výkony a zdravotnické prostředky dlouhodobé potřeby (DME) spojené se SMA.
Až 4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. listopadu 2024

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. března 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
30. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
30. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • COAV101A1US10

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení