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Eine Studie zu Dosierungsmustern und Kosten bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie unter krankheitsmodifizierenden Therapien

23. Januar 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Dosierungsmuster und Kosten bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) unter krankheitsmodifizierenden Therapien (DMT) – Real-World-Analyse unter Verwendung der Komodo-Claims-Daten

Das Ziel dieser Studie war es, reale Dosierungsmuster, langfristige Gesundheitskosten und Merkmale von SMA-Patienten zu bewerten, die mit DMTs behandelt wurden. DMTs umfassten Onasemnogen Abeparvovec, Nusinersen und Risdiplam. Diese Studie wurde unter Verwendung offener und geschlossener Abrechnungsdaten aus der Komodo Health Research Database (KRD+) zwischen dem 1. Januar 2016 und dem 31. Oktober 2024 durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
4114

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07936
        • Novartis

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

SMA-Patienten mit Daten im KRD+ zwischen dem 1. Januar 2016 und dem 31. Oktober 2024, die OAV, Nusinersen oder Risdiplam erhalten haben.

Beschreibung

Nusinersen- und Risdiplam-Kohorten:

Einschlusskriterien

  • Patienten mit ≥1 SMA-Diagnose (Internationale Klassifikation der Krankheiten, 10. Revision, Klinische Modifikation [ICD-10-CM] Codes: G12.0, G12.1, G12.9) zu irgendeinem Zeitpunkt
  • Patienten mit ≥1 Eintrag von Nusinersen oder Risdiplam in den Daten basierend auf relevanten Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS) Codes und National Drug Code (NDC) am oder nach dem 23. Dezember 2016
  • Patienten im Alter von ≥2 Jahren am Indexdatum
  • Patienten mit ≥1 Quartal klinischer Aktivitäten innerhalb von 1 Jahr vor dem Indexquartal (d.h. dem Quartal, das das Indexdatum enthält)
  • Patienten mit ≥2 Quartalen klinischer Aktivitäten im ersten Jahr der Nachbeobachtung

Ausschlusskriterien • Keine

Onasemnogene Abeparvovec Intravenöse Infusion (OAV) Monotherapie-Kohorte:

Einschlusskriterien

  • Patienten mit ≥1 SMA-Diagnose (ICD-10-CM Codes: G12.0, G12.1, G12.9) zu irgendeinem Zeitpunkt
  • Patienten mit ≥1 Eintrag von OAV in den Daten basierend auf relevanten HCPCS Codes und NDC am oder nach dem 26. Mai 2019
  • Patienten unter 2 Jahren am Indexdatum
  • Patienten mit ≥2 Quartalen klinischer Aktivitäten im ersten Jahr ihrer Nachbeobachtung

Ausschlusskriterien

• Behandlung mit Nusinersen oder Risdiplam zu irgendeinem Zeitpunkt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Nusinersen-Kohorte
Patienten mit SMA im Alter von zwei Jahren oder älter, die Nusinersen erhalten haben.
Risdiplam-Kohorte
Patienten mit SMA im Alter von zwei Jahren oder älter, die Risdiplam erhalten haben.
Onasemnogene Abeparvovec-Intravenöse Infusion (OAV)-Monotherapie-Kohorte
Patienten mit SMA, die jünger als zwei Jahre waren und eine OAV-Monotherapie erhielten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Patienten nach DMT während jedes Jahres der DMT-Behandlung
Zeitfenster: Jahre 1, 2, 3, 4 und 5
Jahre 1, 2, 3, 4 und 5
Anzahl der Patienten, die Nusinersin während des gesamten Behandlungsnachbeobachtungszeitraums anwenden
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Jährliche Arzneimittel- und Arzneimittelverwaltungskosten während jedes Behandlungsjahres mit Nusinersen
Zeitfenster: Jahre 1, 2, 3, 4 und 5
Jahre 1, 2, 3, 4 und 5
Jährliche Medikamenten- und Arzneimittelverwaltungskosten für Nusinersen während des gesamten Behandlungsnachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Anzahl der Nusinersen-Injektionen während jedes Behandlungsjahres
Zeitfenster: Jahr 1, 2, 3, 4 und 5
Jahr 1, 2, 3, 4 und 5
Anzahl der Nusinersen-Injektionen während des gesamten Behandlungsnachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahren
Bis zu 5 Jahren
Anzahl der Patienten, die Risdiplam während der gesamten Behandlungsnachbeobachtungsperiode anwendeten
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Bis zu 4 Jahre
Jährliche Arzneimittelkosten während jedes Jahres der Risdiplam-Behandlung
Zeitfenster: Jahre 1, 2, 3 und 4
Jahre 1, 2, 3 und 4
Jährliche Arzneimittelkosten für Risdiplam während des gesamten Behandlungs-Nachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Bis zu 4 Jahre
Jährliche Risdiplam-Kosten bei Patienten mit mehr als 90 Tagen Versorgung im 1. Jahr
Zeitfenster: Jahr 1
Jahr 1
Mittlere verschriebene Risdiplam-Dosierung während jedes Behandlungsjahres
Zeitfenster: Jahr 1, 2, 3 und 4
Jahr 1, 2, 3 und 4
Durchschnittliche Anzahl der Tage mit Risdiplam-Versorgung während jedes Behandlungsjahres
Zeitfenster: Jahr 1, 2, 3 und 4
Jahr 1, 2, 3 und 4
Mittlere tägliche Dosierung von Risdiplam während jedes Behandlungsjahres
Zeitfenster: Jahr 1, 2, 3 und 4
Jahr 1, 2, 3 und 4
Mittlere verschriebene Risdiplam-Dosierung während des gesamten Behandlungsnachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Bis zu 4 Jahre
Mittlere Anzahl der Tage der Risdiplam-Versorgung während des gesamten Behandlungs-Nachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahren
Bis zu 4 Jahren
Mittlere Tagesdosis von Risdiplam während der gesamten Behandlungs-Nachbeobachtungsperiode
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahren
Bis zu 4 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche gesundheitsbezogene Gesamtkosten aller Ursachen während jedes Jahres der OAV-Nachbeobachtung
Zeitfenster: Jahre 1, 2, 3 und 4
Die gesamten Gesundheitskosten umfassten Kosten für ambulante Besuche, Notaufnahmen, stationäre Aufenthalte, andere medizinische Besuche und Arzneimittelkosten.
Jahre 1, 2, 3 und 4
Jährliche Gesamtkosten für das Gesundheitswesen aufgrund aller Ursachen während des gesamten OAV-Nachbeobachtungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahren
Die Gesamtkosten im Gesundheitswesen umfassten Kosten für ambulante Besuche, Notaufnahmen, stationäre Aufenthalte, andere medizinische Besuche und Arzneimittelkosten.
Bis zu 4 Jahren
Jährliche, mit SMA assoziierte Gesundheitskosten während jedes Jahres der OAV-Nachbeobachtung
Zeitfenster: Jahre 1, 2, 3 und 4
Die SMA-bezogenen Gesundheitskosten umfassten SMA-bezogene Komplikationen, Verfahren und medizinische Hilfsmittel (DME).
Jahre 1, 2, 3 und 4
Jährliche, mit SMA assoziierte Gesundheitskosten während der gesamten OAV-Nachbeobachtungsperiode
Zeitfenster: Bis zu 4 Jahre
Die mit SMA verbundenen Gesundheitskosten umfassten SMA-bedingte Komplikationen, Eingriffe und medizinische Hilfsmittel (DME).
Bis zu 4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
6. November 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. März 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
30. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • COAV101A1US10

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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