Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wzorców dawkowania i kosztów u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni otrzymujących leczenie modyfikujące przebieg choroby

23 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wzorce dawkowania i koszty u pacjentów ze rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) otrzymujących terapie modyfikujące przebieg choroby (DMT) – analiza rzeczywistych danych z wykorzystaniem danych z roszczeń Komodo

Celem tego badania była ocena rzeczywistych schematów dawkowania, długoterminowych kosztów opieki zdrowotnej oraz charakterystyki pacjentów ze SMA, którzy otrzymywali leczenie DMT. DMT obejmowały onasemnogene abeparvovec, nusinersen i risdiplam. Badanie to przeprowadzono przy użyciu zarówno otwartych, jak i zamkniętych danych dotyczących roszczeń z Bazy Badawczej Komodo Health (KRD+) w okresie od 1 stycznia 2016 r. do 31 października 2024 r.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
4114

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07936
        • Novartis

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci ze SMA z danymi w KRD+ między 1 stycznia 2016 a 31 października 2024, którzy otrzymali OAV, nusinersen lub risdiplam.

Opis

Kohorty Nusinersen i Risdiplam:

Kryteria włączenia

  • Pacjenci z ≥1 rozpoznaniem SMA (Międzynarodowa Klasyfikacja Chorób, Dziesiąta Rewizja, Modyfikacja Kliniczna [ICD-10-CM] kody: G12.0, G12.1, G12.9) w dowolnym czasie
  • Pacjenci z ≥1 zapisem nusinersenu lub risdiplamu w danych na podstawie odpowiednich kodów Systemu Wspólnej Procedury Opieki Zdrowotnej (HCPCS) i Krajowego Kodu Leku (NDC) w dniu lub po 23 grudnia 2016
  • Pacjenci w wieku ≥2 lat w dacie indeksowej
  • Pacjenci z ≥1 kwartałem aktywności klinicznej w ciągu 1 roku przed kwartałem indeksowym (tj. kwartałem zawierającym datę indeksową)
  • Pacjenci z ≥2 kwartałami aktywności klinicznej w pierwszym roku obserwacji

Kryteria wykluczenia • Brak

Kohorta monoterapii dożylnej infuzji Onasemnogene Abeparvovec (OAV):

Kryteria włączenia

  • Pacjenci z ≥1 rozpoznaniem SMA (kody ICD-10-CM: G12.0, G12.1, G12.9) w dowolnym czasie
  • Pacjenci z ≥1 zapisem OAV w danych na podstawie odpowiednich kodów HCPCS i NDC w dniu lub po 26 maja 2019
  • Pacjenci poniżej 2 roku życia w dacie indeksowej
  • Pacjenci z ≥2 kwartałami aktywności klinicznej w pierwszym roku obserwacji

Kryteria wykluczenia

• Leczenie nusinersenem lub risdiplamem w dowolnym czasie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Kohorta Nusinersen
Pacjenci z SMA w wieku dwóch lat lub starsi, którzy otrzymali nusinersen.
Kohorta Risdiplamu
Pacjenci ze SMA w wieku dwóch lat lub starsi, którzy otrzymywali risdiplam.
Kohorta monoterapii Onasemnogene Abeparvovec we wlewie dożylnym (OAV)
Pacjenci z SMA, którzy mieli poniżej dwóch lat i otrzymywali monoterapię OAV.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba pacjentów według DMT w każdym roku leczenia DMT
Ramy czasowe: Lata 1, 2, 3, 4 i 5
Lata 1, 2, 3, 4 i 5
Liczba pacjentów stosujących nusinersen przez cały okres obserwacji leczenia
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Rocznie uśrednione koszty leku i administracji leku podczas każdego roku leczenia nusinersenem
Ramy czasowe: Lata 1, 2, 3, 4 i 5
Lata 1, 2, 3, 4 i 5
Zannualizowane koszty leku i administracji dla nusinersenu podczas całego okresu obserwacji leczenia
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Liczba iniekcji nusinersenu w każdym roku leczenia
Ramy czasowe: Lata 1, 2, 3, 4 i 5
Lata 1, 2, 3, 4 i 5
Liczba iniekcji nusinersenu w całym okresie obserwacji leczenia
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Liczba pacjentów stosujących risdiplam przez cały okres obserwacji leczenia
Ramy czasowe: Do 4 lat
Do 4 lat
Rocznie ponoszone koszty leku w trakcie każdego roku leczenia ryzdiplamem
Ramy czasowe: Lata 1, 2, 3 i 4
Lata 1, 2, 3 i 4
Rocznie uśrednione koszty leczenia preparatem Risdiplam w całym okresie obserwacji leczenia
Ramy czasowe: Do 4 lat
Do 4 lat
Zannualizowane koszty risdiplamu wśród pacjentów z ponad 90-dniowym zapasem leku w roku 1
Ramy czasowe: Rok 1
Rok 1
Średnia przepisana dawka risdiplamu w każdym roku leczenia
Ramy czasowe: Rok 1, 2, 3 i 4
Rok 1, 2, 3 i 4
Średnia liczba dni podaży risdiplamu w każdym roku leczenia
Ramy czasowe: Rok 1, 2, 3 i 4
Rok 1, 2, 3 i 4
Średnia dzienna dawka risdiplamu w każdym roku leczenia
Ramy czasowe: Rok 1, 2, 3 i 4
Rok 1, 2, 3 i 4
Średnia przepisana dawka risdiplamu podczas całego okresu obserwacji leczenia
Ramy czasowe: Do 4 lat
Do 4 lat
Średnia liczba dni zaopatrzenia w risdiplam w całym okresie obserwacji po leczeniu
Ramy czasowe: Do 4 lat
Do 4 lat
Średnia dzienna dawka risdiplamu w całym okresie obserwacji leczenia
Ramy czasowe: Do 4 lat
Do 4 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zannualizowane koszty opieki zdrowotnej z wszystkich przyczyn w każdym roku obserwacji OAV
Ramy czasowe: Lata 1, 2, 3 i 4
Całkowite koszty opieki zdrowotnej obejmowały koszty wizyt ambulatoryjnych, wizyt na oddziale ratunkowym, przyjęć do szpitala, innych wizyt medycznych oraz koszty farmaceutyczne.
Lata 1, 2, 3 i 4
Zannualizowane koszty opieki zdrowotnej ze wszystkich przyczyn w całym okresie obserwacji OAV
Ramy czasowe: Do 4 lat
Koszty opieki zdrowotnej z jakiejkolwiek przyczyny obejmowały koszty wizyt ambulatoryjnych, wizyt na oddziale ratunkowym, hospitalizacji, innych wizyt medycznych oraz koszty apteczne.
Do 4 lat
Zrocznicowane koszty opieki zdrowotnej związane z SMA w poszczególnych latach obserwacji OAV
Ramy czasowe: Lata 1, 2, 3 i 4
Koszty opieki zdrowotnej związane z SMA obejmowały powikłania związane z SMA, procedury oraz sprzęt medyczny trwałego użytku (DME).
Lata 1, 2, 3 i 4
Zroczniczone koszty opieki zdrowotnej związane z SMA w okresie całego obserwacji OAV
Ramy czasowe: Do 4 lat
Koszty opieki zdrowotnej związane z SMA obejmowały powikłania związane z SMA, procedury oraz trwały sprzęt medyczny (DME).
Do 4 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
6 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 marca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
30 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
30 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • COAV101A1US10

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami