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Uno studio sui modelli di dosaggio e sui costi nei pazienti con atrofia muscolare spinale che ricevono terapie modificanti la malattia

23 gennaio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Pattern di Dosaggio e Costi nei Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale (SMA) che Ricevono Terapie Modificanti la Malattia (DMT) - Analisi del Mondo Reale Utilizzando i Dati delle Richieste Komodo

Lo scopo di questo studio era valutare i modelli di dosaggio nel mondo reale, i costi sanitari a lungo termine e le caratteristiche dei pazienti con SMA che hanno ricevuto un trattamento con DMT. I DMT includevano onasemnogene abeparvovec, nusinersen e risdiplam. Questo studio è stato condotto utilizzando dati di reclamo aperti e chiusi del Komodo Health Research Database (KRD+) tra il 1 gennaio 2016 e il 31 ottobre 2024.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
4114

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Stati Uniti, 07936
        • Novartis

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con SMA con dati nel KRD+ tra il 1° gennaio 2016 e il 31 ottobre 2024 che hanno ricevuto OAV, nusinersen o risdiplam.

Descrizione

Cohort di Nusinersen e Risdiplam:

Criteri di inclusione

  • Pazienti con ≥1 diagnosi di SMA (codici ICD-10-CM: G12.0, G12.1, G12.9) in qualsiasi momento
  • Pazienti con ≥1 registrazione di nusinersen o risdiplam nei dati basati sui codici HCPCS pertinenti e sul National Drug Code (NDC) in o dopo il 23 dicembre 2016
  • Pazienti di età ≥ 2 anni alla data indice
  • Pazienti con ≥1 trimestre di attività cliniche entro 1 anno prima del trimestre indice (cioè il trimestre contenente la data indice)
  • Pazienti con ≥2 trimestri di attività cliniche nel primo anno di follow-up

Criteri di esclusione • Nessuno

Cohort di Monoterapia con Infusione Endovenosa di Onasemnogene Abeparvovec (OAV):

Criteri di inclusione

  • Pazienti con ≥1 diagnosi di SMA (codici ICD-10-CM: G12.0, G12.1, G12.9) in qualsiasi momento
  • Pazienti con ≥1 registrazione di OAV nei dati basati sui codici HCPCS pertinenti e sul NDC in o dopo il 26 maggio 2019
  • Pazienti di età inferiore a 2 anni alla data indice
  • Pazienti con ≥2 trimestri di attività cliniche nel loro primo anno di follow-up

Criteri di esclusione

• Trattamento con nusinersen o risdiplam in qualsiasi momento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Cohort di Nusinersen
Pazienti con SMA di età pari o superiore a due anni che hanno ricevuto nusinersen.
Cohort di Risdiplam
Pazienti con SMA di età pari o superiore a due anni che hanno ricevuto risdiplam.
Cohort di Monoterapia con Infusione Endovenosa di Onasemnogene Abeparvovec (OAV)
Pazienti con SMA di età inferiore ai due anni che hanno ricevuto una monoterapia con OAV.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di Pazienti per DMT Durante Ogni Anno di Trattamento con DMT
Lasso di tempo: Anni 1, 2, 3, 4 e 5
Anni 1, 2, 3, 4 e 5
Numero di Pazienti che Utilizzano Nusinersin Durante l'Intero Periodo di Follow-up del Trattamento
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Costi annualizzati del farmaco e dell'amministrazione del farmaco durante ogni anno di trattamento con nusinersen
Lasso di tempo: Anni 1, 2, 3, 4 e 5
Anni 1, 2, 3, 4 e 5
Costi Annualizzati del Farmaco e dell'Amministrazione Farmaceutica per Nusinersen Durante l'Intero Periodo di Follow-up del Trattamento
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Numero di Iniezioni di Nusinersen Durante Ogni Anno di Trattamento
Lasso di tempo: Anni 1, 2, 3, 4 e 5
Anni 1, 2, 3, 4 e 5
Numero di iniezioni di Nusinersen durante l'intero periodo di follow-up del trattamento
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Numero di pazienti che utilizzano Risdiplam durante l'intero periodo di follow-up del trattamento
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Fino a 4 anni
Costi Farmacologici Annualizzati Durante Ogni Anno di Trattamento con Risdiplam
Lasso di tempo: Anni 1, 2, 3 e 4
Anni 1, 2, 3 e 4
Costi Farmacologici Annualizzati per Risdiplam Durante l'Intero Periodo di Follow-up del Trattamento
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Fino a 4 anni
Costi annualizzati di Risdiplam tra i pazienti con più di 90 giorni di fornitura nell'anno 1
Lasso di tempo: Anno 1
Anno 1
Dosaggio Medio Prescritto di Risdiplam Durante Ogni Anno di Trattamento
Lasso di tempo: Anno 1, 2, 3 e 4
Anno 1, 2, 3 e 4
Numero medio di giorni di fornitura di Risdiplam durante ogni anno di trattamento
Lasso di tempo: Anno 1, 2, 3 e 4
Anno 1, 2, 3 e 4
Dosaggio Medio Giornaliero di Risdiplam Durante Ogni Anno di Trattamento
Lasso di tempo: Anno 1, 2, 3 e 4
Anno 1, 2, 3 e 4
Dosaggio Medio Prescritto di Risdiplam Durante l'Intero Periodo di Follow-up del Trattamento
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Fino a 4 anni
Numero medio di giorni di fornitura di Risdiplam durante l'intero periodo di follow-up del trattamento
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Fino a 4 anni
Dosaggio Medio Giornaliero di Risdiplam Durante l'Intero Periodo di Follow-up del Trattamento
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Fino a 4 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Costi Sanitari Annualizzati per Tutte le Cause Durante Ogni Anno di Follow-up OAV
Lasso di tempo: Anni 1, 2, 3 e 4
I costi sanitari totali includevano i costi per visite ambulatoriali, visite al pronto soccorso, ricoveri ospedalieri, altre visite mediche e costi farmaceutici.
Anni 1, 2, 3 e 4
Costi sanitari annualizzati per tutte le cause durante l'intero periodo di follow-up OAV
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
I costi sanitari per tutte le cause includevano costi per visite ambulatoriali, visite al pronto soccorso, ricoveri ospedalieri, altre visite mediche e costi farmaceutici.
Fino a 4 anni
Costi sanitari annualizzati correlati all'atrofia muscolare spinale durante ogni anno del follow-up con OAV
Lasso di tempo: Anni 1, 2, 3 e 4
I costi sanitari correlati all'atrofia muscolare spinale (SMA) includevano complicanze correlate all'SMA, procedure e dispositivi medici durevoli (DME).
Anni 1, 2, 3 e 4
Costi Sanitari Annualizzati Correlati all'Atrofia Muscolare Spinale Durante l'Intero Periodo di Follow-up OAV
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
I costi sanitari correlati alla SMA includevano complicazioni, procedure e dispositivi medici durevoli (DME) correlati alla SMA.
Fino a 4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 novembre 2024

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 marzo 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
30 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 gennaio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • COAV101A1US10

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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