Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie af doseringsmønstre og omkostninger hos patienter med spinal muskelatrofi, der modtager sygdomsmodificerende behandlinger

23. januar 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Doseringsmønstre og omkostninger hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA), der modtager sygdomsmodificerende behandlinger (DMT) - Analyse af virkelige data ved brug af Komodo Claims Data

Formålet med denne undersøgelse var at vurdere doseringsmønstre i den virkelige verden, langsigtede sundhedsomkostninger og karakteristika for SMA-patienter, der modtog behandling med DMT'er. DMT'erne omfattede onasemnogene abeparvovec, nusinersen og risdiplam. Denne undersøgelse blev udført ved hjælp af både åbne og lukkede forsikringsdata fra Komodo Health Research Database (KRD+) mellem 1. januar 2016 og 31. oktober 2024.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4114

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Forenede Stater, 07936
        • Novartis

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

SMA-patienter med data i KRD+ mellem 1. januar 2016 og 31. oktober 2024, som modtog OAV, nusinersen eller risdiplam.

Beskrivelse

Nusinersen og Risdiplam-kohorter:

Inklusionskriterier

  • Patienter med ≥1 SMA-diagnose (International Classification of Diseases, Tenth Revision, Clinical Modification [ICD-10-CM] koder: G12.0, G12.1, G12.9) på ethvert tidspunkt
  • Patienter med ≥1 registrering af nusinersen eller risdiplam i dataene baseret på relevante Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS) koder og National Drug Code (NDC) den 23. december 2016 eller efter
  • Patienter på ≥2 år på indeksdatoen
  • Patienter med ≥1 kvartal af kliniske aktiviteter inden for 1 år før indekskvartalet (dvs. kvartalet indeholdende indeksdatoen)
  • Patienter med ≥2 kvartaler af kliniske aktiviteter i det første år af opfølgningen

Eksklusionskriterier • Ingen

Onasemnogene Abeparvovec Intravenøs Infusion (OAV) Monoterapi-kohorte:

Inklusionskriterier

  • Patienter med ≥1 SMA-diagnose (ICD-10-CM koder: G12.0, G12.1, G12.9) på ethvert tidspunkt
  • Patienter med ≥1 registrering af OAV i dataene baseret på relevante HCPCS koder og NDC den 26. maj 2019 eller efter
  • Patienter under 2 år på indeksdatoen
  • Patienter med ≥2 kvartaler af kliniske aktiviteter i deres første år af opfølgning

Eksklusionskriterier

• Behandling med nusinersen eller risdiplam på ethvert tidspunkt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Nusinersen-kohorten
Patienter med SMA i alderen to år eller ældre, der har modtaget nusinersen.
Risdiplam-kohorte
Patienter med SMA i alderen to år eller derover, som har modtaget risdiplam.
Onasemnogene Abeparvovec Intravenøs Infusion (OAV) Monoterapi Kohorte
Patienter med SMA, som var under to år og modtog OAV-monoterapi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal patienter efter DMT i hvert år af DMT-behandlingen
Tidsramme: År 1, 2, 3, 4 og 5
År 1, 2, 3, 4 og 5
Antal patienter, der anvender nusinersin i hele behandlingsopfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Årlige medicin- og medicinadministrationsomkostninger under hvert års nusinersen-behandling
Tidsramme: År 1, 2, 3, 4 og 5
År 1, 2, 3, 4 og 5
Årlige lægemiddel- og lægemiddeladministrationsomkostninger for Nusinersen i hele behandlingsopfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal Nusinersen-injektioner under hvert behandlingsår
Tidsramme: År 1, 2, 3, 4 og 5
År 1, 2, 3, 4 og 5
Antal Nusinersen-injektioner under hele behandlingsopfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Antal patienter, der anvendte Risdiplam i hele behandlingsopfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Årlige lægemiddelomkostninger for hvert år af Risdiplam-behandling
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
År 1, 2, 3 og 4
Årlige medicinomkostninger for Risdiplam i hele behandlingsopfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Årlige Risdiplam-omkostninger blandt patienter med mere end 90 dages forsyning i år 1
Tidsramme: År 1
År 1
Gennemsnitlig ordinert Risdiplam-dosis under hvert behandlingsår
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
År 1, 2, 3 og 4
Gennemsnitligt antal dages forsyning af Risdiplam under hvert behandlingsår
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
År 1, 2, 3 og 4
Gennemsnitlig daglig dosis af Risdiplam under hvert behandlingsår
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
År 1, 2, 3 og 4
Gennemsnitlig ordinerede Risdiplam-dosis i hele behandlingsopfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Gennemsnitligt antal dages forsyning af Risdiplam i hele behandlingsopfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år
Gennemsnitlig daglig dosis af Risdiplam i hele behandlingsopfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 4 år
Op til 4 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlige samlede sundhedsomkostninger for alle årsager i hvert år af OAV-opfølgning
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
Samlede sundhedsomkostninger inkluderede omkostninger til ambulante besøg, akutmodtagelsesbesøg, indlæggelser, andre lægebesøg og apoteksomkostninger.
År 1, 2, 3 og 4
Årlige helbredsomkostninger for alle årsager i hele OAV-opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 4 år
Omkostningerne til sundhedsydelser for alle årsager omfattede omkostninger til ambulatoriebesøg, besøg på skadestuen, indlæggelser, andre lægebesøg og apoteksomkostninger.
Op til 4 år
Årlige SMA-relaterede sundhedsomkostninger i hvert år af OAV-opfølgning
Tidsramme: År 1, 2, 3 og 4
SMA-relaterede sundhedsomkostninger omfattede SMA-relaterede komplikationer, procedurer og vedvarende medicinsk udstyr (DME).
År 1, 2, 3 og 4
Årligt gennemsnitlige sundhedsomkostninger relateret til SMA i hele OAV-opfølgningsperioden
Tidsramme: Op til 4 år
SMA-relaterede sundhedsomkostninger inkluderede SMA-relaterede komplikationer, procedurer og holdbart medicinsk udstyr (DME).
Op til 4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. november 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. marts 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • COAV101A1US10

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger