Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ASCEND: Bezpečnost a snášenlivost přípravku ION337 pro léčbu Dravetova syndromu

2. září 2026 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 1-2, otevřená studie s jednorázovým a opakovaným podáváním rostoucích dávek k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky intratekálně podávaného přípravku ION337 u pacientů s Dravetovým syndromem

Hlavním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost přípravku ION337 u účastníků s Dravetovým syndromem (DS).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je otevřená studie ION337 u lidí s DS ve věku od 2 do 12 let (včetně). Studie se skládá ze 2 částí: Část 1) 6měsíční s jednou stoupající dávkou (SAD) a Část 2) 24měsíční s opakovanými stoupajícími dávkami (MAD), následovaná 7měsíční bezpečnostní kontrolou.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
32

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H4A 3J1
        • Nábor
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Nábor
        • Duke University Health Systems
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Nábor
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Účastník je ve věku ≥ 2 až ≤ 12 let v době podání informovaného souhlasu.
  2. Účastník má alespoň 1 rodiče nebo pečovatele ≥ 18 let, který je ochoten a schopen poskytnout informovaný souhlas (podepsaný a datovaný) a účastnit se všech plánovaných návštěv studie.
  3. Má dokumentovanou diagnózu DS podle kritérií Mezinárodní ligy proti epilepsii (ILAE) a podle dohody s Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI).
  4. Má potvrzení patogenní nebo pravděpodobně patogenní varianty SCN1A.
  5. Musí v současné době užívat ≥ 1 současný ASM ve stabilní dávce/režimu po dobu ≥ 4 týdnů před podáním informovaného souhlasu.
  6. Musí mít všechny ostatní intervence pro epilepsii (včetně ketogenní diety nebo VNS) a všechny ostatní současné léky, včetně léků na zvládání chování, spánku, doplňků nebo nutriční podpory, stabilní po dobu ≥ 4 týdnů před podáním informovaného souhlasu. Implantace vagového nervového stimulátoru musí proběhnout ≥ 6 měsíců před podáním informovaného souhlasu.
  7. Zažívá požadovaný počet velkých motorických záchvatů během skríningového období.

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  1. Známé onemocnění mozku nebo míchy, které by narušovalo postup LP nebo cirkulaci CSF, nebo přítomnost jiných faktorů, které by ovlivnily bezpečnost postupu LP.
  2. Patogenní nebo pravděpodobně patogenní varianta v jiném genu, která způsobuje epilepsii.
  3. Byl dříve léčen nebo je v současné době zařazen do intervenční klinické studie genové terapie nebo jiného antisense oligonukleotidu (ASO) pro léčbu DS.
  4. Byl léčen nebo je v současné době zařazen do intervenční klinické studie jakéhokoli jiného vyšetřovaného léčiva, biologického činidla nebo zařízení do 30 dnů před skríningem, nebo 5 poločasů vyšetřovaného činidla, podle toho, co je delší.
  5. Současná léčba antikonvulzivem (ASM), které působí primárně jako blokátor sodíkových kanálů, jako udržovací léčba.
  6. Předchozí operace mozku včetně: kalozotomie, implantace zařízení pro hlubokou mozkovou stimulaci nebo jakékoli jiné paliativní operace mozku určené ke snížení záchvatové zátěže.

Poznámka: Mohou platit další předem stanovená kritéria pro zařazení/vyloučení podle protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Část 1: Jednorázová stoupající dávka (SAD): Úroveň dávky 1
Účastníci ve věku od 2 do ≤ 12 let obdrží jednu intratekální bolusovou (ITB) injekci přípravku ION337.
Lék: ION337
ION337 bude podáván pomocí ITB injekce.
Experimentální: Část 1: SAD: Úroveň dávky 2
Účastníci ve věku 2 až ≤ 12 let dostanou jednu dávku ION337.
Lék: ION337
ION337 bude podáván pomocí ITB injekce.
Experimentální: Část 1: SAD: Dávková úroveň 3
Účastníci ve věku 2 až ≤ 12 let obdrží jednu dávku přípravku ION337.
Lék: ION337
ION337 bude podáván pomocí ITB injekce.
Experimentální: Část 1: SAD: Úroveň dávky 4
Účastníci ve věku 2 až ≤ 12 let dostanou jednu dávku přípravku ION337.
Lék: ION337
ION337 bude podáván pomocí ITB injekce.
Experimentální: Část 2: Opakovaná aplikace zvyšujících se dávek (MAD): Úrovně dávkování 1-4
Pouze účastníci, kteří dokončí část 1, budou mít nárok účastnit se části 2. Účastníci obdrží více dávek přípravku ION337. Účastníci zahájí léčbu stejnou dávkou, která jim byla přidělena v části 1.
Lék: ION337
ION337 bude podáván pomocí ITB injekce.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Část 1 a 2: Počet účastníků s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou (TEAEs) a závažnými TEAEs
Časové okno: Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Počet účastníků s klinicky významnou změnou od výchozích hodnot v bezpečnostních laboratorních hodnotách
Časové okno: Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1 a 2: Počet účastníků s klinicky významnou změnou od výchozího stavu u vitálních funkcí
Časové okno: Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1 a 2: Počet účastníků s klinicky významnou změnou od výchozí hodnoty v elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1 a 2: Počet účastníků s klinicky významnou změnou od výchozího stavu v nálezech fyzikálního a neurologického vyšetření
Časové okno: Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Části 1 a 2: Počet účastníků se změnou v Kolumbijské stupnici hodnocení závažnosti sebevražednosti (C-SSRS)
Časové okno: Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Popis měření farmakokinetických (PK) parametrů: Analýza plazmatických koncentrací léčiva ION337
Časové okno: Před podáním dávky v den 1 (podání dávky) až do 6 měsíců po podání dávky v části 1 a až do 31 měsíců v části 2
Před podáním dávky v den 1 (podání dávky) až do 6 měsíců po podání dávky v části 1 a až do 31 měsíců v části 2
Expozice ION337 v mozkomíšním moku (CSF) Popis měření: Měření koncentrací ION337
Časové okno: Před dávkou den 1 (podání dávky) až do 6 měsíců po podání dávky v části 1 a až do 31 měsíců v části 2
Před dávkou den 1 (podání dávky) až do 6 měsíců po podání dávky v části 1 a až do 31 měsíců v části 2
Část 1 a 2: Procentuální změna od výchozí hodnoty ve frekvenci záchvatů hlavních motorických funkcí (MMS) normalizované na 28 dní
Časové okno: Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců
Část 1: až 6 měsíců; Část 2: až 31 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ION337-CS1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Ionis může sdílet anonymizovaná individuální data účastníků, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky této studie. Žádosti o data od kvalifikovaných výzkumníků budou zváženy poté, co budou splněna všechna tři následující kritéria: (1) 12 měsíců od schválení studijního léčiva pro uvedení na trh v USA i Evropské unii; (2) 18 měsíců od ukončení studie; a (3) 6 měsíců od publikace studie. Přístup by byl prostřednictvím zabezpečeného prostředí a je podmíněn schválením výzkumného návrhu a uzavřením příslušné smlouvy o využití dat. Žádosti o přístup k datům lze podat prostřednictvím webové stránky https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení