Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ASCEND: Sikkerhed og Tålelighed af ION337 til Behandling af Dravets Syndrom

2. september 2026 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fase 1-2, åben-label, enkelt- og multippel stigende dosisundersøgelse for at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af intratekalt administreret ION337 hos patienter med Dravets syndrom

Denne undersøgelses primære formål er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ION337 hos deltagere med Dravets syndrom (DS).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent studie af ION337 hos personer med DS i alderen 2 til 12 år (inklusive). Studiet består af 2 dele: Del 1) 6-måneders enkelt stigende dosis (SAD) og Del 2) 24-måneders multippel stigende dosis (MAD), efterfulgt af en 7-måneders sikkerhedsopfølgning.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
32

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Canada
      • Montreal, Canada, H4A 3J1
        • Rekruttering
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University Health Systems
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Rekruttering
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtige inklusionskriterier:

  1. Deltageren er i alderen ≥ 2 til ≤ 12 år på tidspunktet for informeret samtykke.
  2. Deltageren har mindst 1 forælder eller omsorgsperson ≥ 18 år, som er villig og i stand til at give informeret samtykke (underskrevet og dateret) og deltage i alle planlagte undersøgelsesbesøg.
  3. Har en dokumenteret diagnose af DS i henhold til International League Against Epilepsy (ILAE)-kriterierne og som aftalt med Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI).
  4. Har bekræftelse af en patogen eller sandsynligvis patogen SCN1A-variant.
  5. Skal i øjeblikket modtage ≥ 1 ledsagende ASM i en stabil dosis/regime i ≥ 4 uger før informeret samtykke.
  6. Skal have alle andre interventioner for epilepsi (herunder ketogen diæt eller VNS) samt alle andre ledsagende mediciner, herunder medicin til adfærdsstyring, søvn og kosttilskud eller ernæringsmæssig støtte, stabile i ≥ 4 uger før informeret samtykke. Vagusnervestimulator implantation skal være sket ≥ 6 måneder før informeret samtykke.
  7. Oplever det krævede antal større motoriske anfald i screeningsperioden.

Vigtige eksklusionskriterier:

  1. Kendt hjernesygdom eller rygsygdom, der ville forstyrre LP-proceduren eller CSF-cirkulationen, eller tilstedeværelse af andre faktorer, der ville påvirke sikkerheden af LP-proceduren.
  2. Patogen eller sandsynligvis patogen variant i et andet gen, der forårsager epilepsi.
  3. Har haft tidligere behandling med eller er i øjeblikket indskrevet i en interventionel klinisk undersøgelse for en genterapi eller for et andet antisense-oligonukleotid (ASO) til behandling af DS.
  4. Har haft behandling med eller er i øjeblikket indskrevet i en interventionel klinisk undersøgelse af en hvilken som helst anden undersøgelsesmedicin, biologisk middel eller enhed inden for 30 dage før screening, eller 5 halveringstider for undersøgelsesmidlet, alt efter hvad der er længst.
  5. Nuværende behandling med et anti-anfaldsmedicin (ASM), der primært virker som en natriumkanalblokerer, som vedligeholdelsesbehandling.
  6. Tidligere hjerneskirurgier inklusive: corpus callosotomi, implantation af enhed til dyb hjernestimulation eller enhver anden palliativ hjerneskirurgi med det formål at reducere anfaldsbyrden.

Bemærk: Andre protokol forhåndsspecificerede inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Del 1: Enkelt stigende dosis (SAD): Dosisniveau 1
Deltagere i alderen 2 til ≤ 12 år vil modtage en enkelt intratekal bolus (ITB) injektion af ION337.
Medicin: ION337
ION337 vil blive administreret ved ITB-injektion.
Eksperimentel: Del 1: SAD: Dosisniveau 2
Deltagere i alderen 2 til ≤ 12 vil modtage en enkelt dosis af ION337.
Medicin: ION337
ION337 vil blive administreret ved ITB-injektion.
Eksperimentel: Del 1: SAD: Dosisniveau 3
Deltagere i alderen 2 til ≤ 12 år vil modtage en enkelt dosis ION337.
Medicin: ION337
ION337 vil blive administreret ved ITB-injektion.
Eksperimentel: Del 1: SAD: Dosisniveau 4
Deltagere i alderen 2 til ≤ 12 år vil modtage en enkelt dosis af ION337.
Medicin: ION337
ION337 vil blive administreret ved ITB-injektion.
Eksperimentel: Del 2: Multipl stigende dosis (MAD): Dosisniveau 1-4
Kun deltagere, der gennemfører del 1, vil være berettigede til at deltage i del 2. Deltagerne vil modtage flere doser af ION337. Deltagerne vil starte behandlingen med den samme dosisniveau, der blev tildelt i del 1.
Medicin: ION337
ION337 vil blive administreret ved ITB-injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Del 1 og 2: Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) og alvorlige TEAEs
Tidsramme: Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i sikkerhedslaboratorieværdier
Tidsramme: Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1 og 2: Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1 og 2: Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i elektrokardiogram (ECG)
Tidsramme: Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1 og 2: Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i fysiske og neurologiske undersøgelsesfund
Tidsramme: Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1 og 2: Antal deltagere med ændring i Columbia Suicidality Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Farmacokinetiske (PK) parametre Målebeskrivelse: Analyse af plasmakoncentrationer af ION337
Tidsramme: Før dosis dag 1 (dosering) indtil 6 måneder efter dosering i del 1 og op til 31 måneder i del 2
Før dosis dag 1 (dosering) indtil 6 måneder efter dosering i del 1 og op til 31 måneder i del 2
Eksponering af ION337 i cerebrospinalvæske (CSF) Målebeskrivelse: Måling af ION337-koncentrationer
Tidsramme: Før dosis Dag 1 (dosering) indtil 6 måneder efter dosering i Del 1 og op til 31 måneder i Del 2
Før dosis Dag 1 (dosering) indtil 6 måneder efter dosering i Del 1 og op til 31 måneder i Del 2
Del 1 og 2: Procentvis ændring fra baseline i 28-dages normaliseret hyppighed af større motoriske anfald (MMS)
Tidsramme: Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder
Del 1: op til 6 måneder; Del 2: op til 31 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2030

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. april 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ION337-CS1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ionis kan dele anonymiserede individuelle deltagerdata, aggregerede kliniske data og andre typer data, der understøtter resultaterne i denne undersøgelse. Anmodninger om data fra kvalificerede forskere vil blive overvejet, når alle tre af følgende kriterier er opfyldt: (1) 12 måneder fra markedsgodkendelse af undersøgelsesmedicinen i både USA og Den Europæiske Union; (2) 18 måneder fra afslutningen af undersøgelsen; og (3) 6 måneder fra publicering af undersøgelsesartiklen. Adgang vil ske via et sikkert miljø og er betinget af godkendelse af en forskningsproposition og indgåelse af en passende dataanvendelsesaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger