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ASCEND: Sicurezza e Tollerabilità di ION337 per il Trattamento della Sindrome di Dravet

2 settembre 2026 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studio di Fase 1-2, Open-Label, a Dose Singola e Multipla Ascendente per Valutare la Sicurezza, la Tollerabilità, la Farmacocinetica e la Farmacodinamica di ION337 Somministrato Intratecalmente in Pazienti con Sindrome di Dravet

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ION337 in partecipanti con sindrome di Dravet (DS).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto di ION337 su persone con DS di età compresa tra i 2 e i 12 anni (inclusi).
Lo studio si compone di 2 parti: Parte 1) dose singola ascendente (SAD) di 6 mesi e Parte 2) dose multipla ascendente (MAD) di 24 mesi, seguita da un follow-up di sicurezza di 7 mesi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
32

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Montreal, Canada, H4A 3J1
        • Reclutamento
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Reclutamento
        • Duke University Health Systems
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Reclutamento
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  1. Il partecipante ha un'età ≥ 2 a ≤ 12 anni al momento del consenso informato.
  2. Il partecipante ha almeno 1 genitore o caregiver ≥ 18 anni che è disposto e in grado di fornire il consenso informato (firmato e datato) e di partecipare a tutte le visite dello studio programmate.
  3. Ha una diagnosi documentata di DS secondo i criteri della Lega Internazionale Contro l'Epilessia (ILAE) e come concordato dall'Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI).
  4. Ha la conferma di una variante patogena o probabilmente patogena di SCN1A.
  5. Deve attualmente ricevere ≥ 1 ASM concomitante a una dose/regime stabile per ≥ 4 settimane prima del consenso informato.
  6. Deve avere tutti gli altri interventi per l'epilessia (inclusa la dieta chetogenica o VNS) così come qualsiasi altro farmaco concomitante, inclusi i farmaci per la gestione comportamentale, il sonno e gli integratori o il supporto nutrizionale, stabili per ≥ 4 settimane prima del consenso informato. L'impianto dello stimolatore del nervo vago deve essere avvenuto ≥ 6 mesi prima del consenso informato.
  7. Sperimenta il numero richiesto di crisi motorie maggiori durante il periodo di screening.

Criteri di esclusione chiave:

  1. Malattia cerebrale o spinale nota che interferirebbe con la procedura di LP o la circolazione del CSF, o presenza di altri fattori che influenzerebbero la sicurezza della procedura di LP.
  2. Variante patogena o probabilmente patogena in un altro gene che causa epilessia.
  3. Ha avuto un precedente trattamento con o è attualmente arruolato in uno studio clinico interventistico per una terapia genica o per un altro oligonucleotide antisenso (ASO) per il trattamento della DS.
  4. Ha avuto un trattamento con o è attualmente arruolato in uno studio clinico interventistico di qualsiasi altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 30 giorni prima dello screening, o 5 emivite dell'agente sperimentale, a seconda di quale sia più lungo.
  5. Trattamento attuale con un farmaco antiepilettico (ASM) che agisce principalmente come bloccante dei canali del sodio, come trattamento di mantenimento.
  6. Precedenti interventi chirurgici cerebrali inclusi: callosotomia del corpo calloso, impianto di dispositivo per la stimolazione cerebrale profonda o qualsiasi altro intervento chirurgico cerebrale palliativo inteso a ridurre il carico di crisi.

Nota: Possono applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione pre-specificati dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Parte 1: Dose Singola Ascendente (SAD): Livello di Dose 1
I partecipanti di età compresa tra 2 e ≤ 12 anni riceveranno una singola iniezione intratecale in bolo (ITB) di ION337.
Droga: ION337
ION337 sarà somministrato mediante iniezione ITB.
Sperimentale: Parte 1: SAD: Livello di Dose 2
I partecipanti di età compresa tra 2 e ≤ 12 anni riceveranno una singola dose di ION337.
Droga: ION337
ION337 sarà somministrato mediante iniezione ITB.
Sperimentale: Parte 1: SAD: Livello di Dose 3
I partecipanti di età compresa tra 2 e ≤ 12 anni riceveranno una singola dose di ION337.
Droga: ION337
ION337 sarà somministrato mediante iniezione ITB.
Sperimentale: Parte 1: SAD: Livello di Dose 4
I partecipanti di età compresa tra 2 e ≤ 12 anni riceveranno una singola dose di ION337.
Droga: ION337
ION337 sarà somministrato mediante iniezione ITB.
Sperimentale: Parte 2: Dose Ascendente Multipla (MAD): Livello di Dose 1-4
Solo i partecipanti che completeranno la Parte 1 saranno idonei a partecipare alla Parte 2. I partecipanti riceveranno dosi multiple di ION337. I partecipanti inizieranno il trattamento allo stesso livello di dose assegnato nella Parte 1.
Droga: ION337
ION337 sarà somministrato mediante iniezione ITB.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parti 1 e 2: Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Numero di partecipanti con variazioni clinicamente significative rispetto ai valori basali nei parametri di laboratorio di sicurezza
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parti 1 e 2: Numero di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto ai valori basali nei segni vitali
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parti 1 e 2: Numero di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto al basale nell'elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parte 1 e 2: Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei risultati degli esami fisici e neurologici
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parti 1 e 2: Numero di partecipanti con cambiamento nella Columbia Suicidality Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Descrizione della misura dei parametri farmacocinetici (PK): Analisi delle concentrazioni plasmatiche di ION337
Lasso di tempo: Dal giorno 1 pre-dose (somministrazione) fino a 6 mesi dopo la somministrazione nella Parte 1 e fino a 31 mesi nella Parte 2
Dal giorno 1 pre-dose (somministrazione) fino a 6 mesi dopo la somministrazione nella Parte 1 e fino a 31 mesi nella Parte 2
Esposizione di ION337 nel Liquido Cerebrospinale (CSF) Descrizione della Misura: Misurazione delle concentrazioni di ION337
Lasso di tempo: Dal giorno 1 pre-somministrazione (somministrazione) fino a 6 mesi dopo la somministrazione nella Parte 1 e fino a 31 mesi nella Parte 2
Dal giorno 1 pre-somministrazione (somministrazione) fino a 6 mesi dopo la somministrazione nella Parte 1 e fino a 31 mesi nella Parte 2
Parti 1 e 2: Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza normalizzata a 28 giorni delle crisi motorie maggiori (MMS)
Lasso di tempo: Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi
Parte 1: fino a 6 mesi; Parte 2: fino a 31 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ION337-CS1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Ionis può condividere dati individuali dei partecipanti anonimizzati, dati clinici aggregati e altri tipi di dati che supportano i risultati di questo studio. Le richieste di dati da parte di ricercatori qualificati saranno prese in considerazione una volta soddisfatti tutti e tre i seguenti criteri: (1) 12 mesi dall'approvazione commerciale del farmaco dello studio sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea; (2) 18 mesi dalla conclusione dello studio; e (3) 6 mesi dalla pubblicazione dell'articolo dello studio. L'accesso avverrebbe tramite un ambiente sicuro ed è subordinato all'approvazione di una proposta di ricerca e alla stipula di un accordo di utilizzo dei dati appropriato. Le richieste di accesso ai dati possono essere inviate tramite il sito web https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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