Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ASCEND: Bezpieczeństwo i tolerancja ION337 w leczeniu zespołu Dravet

2 września 2026 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Badanie fazy 1-2, otwarte, z pojedynczymi i wielokrotnymi rosnącymi dawkami, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki podawanego dooponowo preparatu ION337 u pacjentów z zespołem Draveta

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji preparatu ION337 u uczestników z zespołem Dravet (DS).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To jest otwarte badanie ION337 u osób z DS w wieku od 2 do 12 lat (włącznie). Badanie składa się z 2 części: Część 1) 6-miesięczna pojedyncza rosnąca dawka (SAD) i Część 2) 24-miesięczna wielokrotna rosnąca dawka (MAD), po której następuje 7-miesięczny okres obserwacji bezpieczeństwa.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
32

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H4A 3J1
        • Rekrutacyjny
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Health Systems
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Rekrutacyjny
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Uczestnik ma w chwili wyrażenia świadomej zgody wiek ≥ 2 do ≤ 12 lat.
  2. Uczestnik ma co najmniej jednego rodzica lub opiekuna w wieku ≥ 18 lat, który jest gotów i zdolny do wyrażenia świadomej zgody (podpisanej i datowanej) oraz uczestniczenia we wszystkich zaplanowanych wizytach w badaniu.
  3. Ma udokumentowaną diagnozę zespołu Dravet (DS) zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Ligi Przeciwpadaczkowej (ILAE) i zaakceptowaną przez Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI).
  4. Ma potwierdzony patogenny lub prawdopodobnie patogenny wariant genu SCN1A.
  5. Musi obecnie przyjmować ≥ 1 leku przeciwpadaczkowego (ASM) w stałej dawce/schemacie przez ≥ 4 tygodnie przed wyrażeniem świadomej zgody.
  6. Wszystkie inne interwencje dotyczące padaczki (w tym dieta ketogenna lub stymulacja nerwu błędnego - VNS), a także wszelkie inne przyjmowane jednocześnie leki, w tym leki na zarządzanie zachowaniem, sen oraz suplementy lub wsparcie żywieniowe, muszą być stabilne przez ≥ 4 tygodnie przed wyrażeniem świadomej zgody. Implantacja stymulatora nerwu błędnego musiała nastąpić ≥ 6 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody.
  7. Doświadcza wymaganej liczby napadów dużych ruchowych w okresie badań przesiewowych.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Znana choroba mózgu lub rdzenia kręgowego, która mogłaby zakłócać procedurę punkcji lędźwiowej (LP) lub krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF), lub obecność innych czynników, które wpłynęłyby na bezpieczeństwo procedury LP.
  2. Patogenny lub prawdopodobnie patogenny wariant w innym genie powodującym padaczkę.
  3. Był wcześniej leczony lub jest obecnie zapisany do interwencyjnego badania klinicznego terapii genowej lub innej terapii antysensownym oligonukleotydem (ASO) w leczeniu DS.
  4. Był leczony lub jest obecnie zapisany do interwencyjnego badania klinicznego jakiegokolwiek innego badanego leku, środka biologicznego lub urządzenia w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub przez 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
  5. Aktualne leczenie lekiem przeciwpadaczkowym (ASM) działającym głównie jako bloker kanału sodowego, jako leczenie podtrzymujące.
  6. Przebyte operacje mózgu, w tym: przecięcie spoidła wielkiego (corpus callosotomy), wszczepienie urządzenia do głębokiej stymulacji mózgu lub jakakolwiek inna paliatywna operacja mózgu mająca na celu zmniejszenie obciążenia napadami.

Uwaga: Mogą obowiązywać inne wcześniej określone w protokole kryteria włączenia/wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Część 1: Pojedyncza dawka rosnąca (SAD): Poziom dawki 1
Uczestnicy w wieku od 2 do ≤ 12 lat otrzymają jednorazową iniekcję bolusową dooponową (ITB) preparatu ION337.
Lek: ION337
ION337 będzie podawany przez iniekcję ITB.
Eksperymentalny: Część 1: SAD: Poziom Dawki 2
Uczestnicy w wieku od 2 do ≤ 12 lat otrzymają pojedynczą dawkę ION337.
Lek: ION337
ION337 będzie podawany przez iniekcję ITB.
Eksperymentalny: Część 1: SAD: Poziom Dawki 3
Uczestnicy w wieku od 2 do ≤ 12 lat otrzymają pojedynczą dawkę ION337.
Lek: ION337
ION337 będzie podawany przez iniekcję ITB.
Eksperymentalny: Część 1: SAD: Poziom dawki 4
Uczestnicy w wieku od 2 do ≤ 12 lat otrzymają jedną dawkę ION337.
Lek: ION337
ION337 będzie podawany przez iniekcję ITB.
Eksperymentalny: Część 2: Wielokrotne zwiększanie dawki (MAD): Poziom dawki 1-4
Tylko uczestnicy, którzy ukończą Część 1, będą uprawnieni do udziału w Części 2. Uczestnicy otrzymają wiele dawek ION337. Uczestnicy rozpoczną leczenie od tego samego poziomu dawki, który został im przypisany w Części 1.
Lek: ION337
ION337 będzie podawany przez iniekcję ITB.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Części 1 i 2: Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami po leczeniu (TEAE) oraz poważnymi TEAE
Ramy czasowe: Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą wartości laboratoryjnych w zakresie bezpieczeństwa w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1 i 2: Liczba uczestników ze zmianą w parametrach życiowych istotną klinicznie w porównaniu z wartościami wyjściowymi
Ramy czasowe: Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1 i 2: Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą w elektrokardiogramie (EKG) w porównaniu z wartościami wyjściowymi
Ramy czasowe: Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Części 1 i 2: Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach badania fizykalnego i neurologicznego
Ramy czasowe: Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1 i 2: Liczba uczestników ze zmianą w Skali Oceny Nasilenia Myśli i Zachowań Samobójczych Columbia (C-SSRS)
Ramy czasowe: Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Opis pomiaru parametrów farmakokinetycznych (PK): Analiza stężeń osoczowych ION337
Ramy czasowe: Od dnia przed podaniem dawki, Dzień 1 (Podanie dawki) do 6 miesięcy po podaniu dawki w Części 1 i do 31 miesięcy w Części 2
Od dnia przed podaniem dawki, Dzień 1 (Podanie dawki) do 6 miesięcy po podaniu dawki w Części 1 i do 31 miesięcy w Części 2
Ekspozycja ION337 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) Opis pomiaru: Pomiar stężeń ION337
Ramy czasowe: Od dnia 1 przed podaniem dawki (dawkowanie) do 6 miesięcy po podaniu dawki w Części 1 i do 31 miesięcy w Części 2
Od dnia 1 przed podaniem dawki (dawkowanie) do 6 miesięcy po podaniu dawki w Części 1 i do 31 miesięcy w Części 2
Części 1 i 2: Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w częstości 28-dniowej znormalizowanej napadów głównych ruchowych (MMS)
Ramy czasowe: Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy
Część 1: do 6 miesięcy; Część 2: do 31 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
21 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
15 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ION337-CS1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Ionis może udostępniać anonimowe dane indywidualnych uczestników, zagregowane dane kliniczne oraz inne rodzaje danych, które wspierają wyniki tego badania. Wnioski o udostępnienie danych od wykwalifikowanych badaczy będą rozpatrywane po spełnieniu wszystkich trzech poniższych kryteriów: (1) 12 miesięcy od uzyskania zgody na wprowadzenie do obrotu badanego leku zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i Unii Europejskiej; (2) 18 miesięcy od zakończenia badania; oraz (3) 6 miesięcy od publikacji artykułu badawczego. Dostęp odbywałby się za pośrednictwem bezpiecznego środowiska i jest uzależniony od zatwierdzenia wniosku badawczego oraz zawarcia odpowiedniej umowy o wykorzystanie danych. Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami