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ASCEND: Sicherheit und Verträglichkeit von ION337 zur Behandlung des Dravet-Syndroms

2. September 2026 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Phase 1-2, Open-Label-Studie mit Einzel- und Mehrfach-Dosis-Eskalation zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intrathekal verabreichtem ION337 bei Patienten mit Dravet-Syndrom

Der Hauptzweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit von ION337 bei Teilnehmern mit Dravet-Syndrom (DS) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Studie mit ION337 bei Menschen mit DS im Alter zwischen 2 und 12 Jahren (einschließlich). Die Studie besteht aus 2 Teilen: Teil 1) 6-monatige Einzeldosis-Eskalation (SAD) und Teil 2) 24-monatige Mehrfachdosis-Eskalation (MAD), gefolgt von einer 7-monatigen Sicherheitsnachbeobachtung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
32

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H4A 3J1
        • Rekrutierung
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Rekrutierung
        • Duke University Health Systems
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Rekrutierung
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Rekrutierung
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Die Teilnehmerin/der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung im Alter von ≥ 2 bis ≤ 12 Jahren.
  2. Die Teilnehmerin/der Teilnehmer hat mindestens eine/n Elternteil oder Betreuungsperson ≥ 18 Jahre, die bereit und in der Lage ist, eine informierte Einwilligung (unterschrieben und datiert) zu erteilen und an allen geplanten Studienvisiten teilzunehmen.
  3. Eine dokumentierte Diagnose von DS gemäß den Kriterien der Internationalen Liga gegen Epilepsie (ILAE) und nach Zustimmung der Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI).
  4. Bestätigung einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen SCN1A-Variante.
  5. Muss zum Zeitpunkt der Einwilligung ≥ 1 begleitendes ASM in stabiler Dosierung/Regime seit ≥ 4 Wochen erhalten.
  6. Alle anderen Interventionen gegen Epilepsie (einschließlich ketogener Diät oder VNS) sowie alle anderen begleitenden Medikamente, einschließlich Medikamente zur Verhaltenssteuerung, Schlaf, Ergänzungsmittel oder Ernährungstherapie, müssen ≥ 4 Wochen vor der Einwilligung stabil sein.
    Die Implantation eines Vagusnervstimulators muss ≥ 6 Monate vor der Einwilligung erfolgt sein.
  7. Erfährt während des Screening-Zeitraums die erforderliche Anzahl von schweren motorischen Anfällen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Bekannte Gehirn- oder Rückenmarkserkrankung, die den LP-Prozess oder den Liquorfluss beeinträchtigen würde, oder Vorhandensein anderer Faktoren, die die Sicherheit des LP-Prozesses beeinflussen würden.
  2. Pathogene oder wahrscheinlich pathogene Variante in einem anderen Gen, das Epilepsie verursacht.
  3. Hat eine frühere Behandlung mit einer Gentherapie oder einem anderen Antisense-Oligonukleotid (ASO) zur Behandlung von DS erhalten oder ist derzeit in einer Interventionsstudie dafür eingeschrieben.
  4. Hat eine Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, einem biologischen Wirkstoff oder einem Gerät innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening erhalten oder ist derzeit in einer Interventionsstudie dafür eingeschrieben, oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, was länger ist.
  5. Aktuelle Behandlung mit einem Antiepileptikum (ASM), das hauptsächlich als Natriumkanalblocker wirkt, als Dauertherapie.
  6. Frühere Gehirnoperationen einschließlich: Corpus callosotomy, Implantation eines Geräts zur tiefen Hirnstimulation oder andere palliative Gehirnoperationen zur Reduzierung der Anfallslast.

Hinweis: Andere protokoll-spezifische Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Teil 1: Einzelne aufsteigende Dosis (SAD): Dosisstufe 1
Teilnehmer im Alter von 2 bis ≤ 12 Jahren erhalten eine einzelne intrathekale Bolusinjektion (ITB) von ION337.
Arzneimittel: ION337
ION337 wird durch ITB-Injektion verabreicht.
Experimental: Teil 1: SAD: Dosisstufe 2
Teilnehmer im Alter von 2 bis ≤ 12 Jahren erhalten eine Einzeldosis von ION337.
Arzneimittel: ION337
ION337 wird durch ITB-Injektion verabreicht.
Experimental: Teil 1: SAD: Dosisstufe 3
Teilnehmer im Alter von 2 bis ≤ 12 Jahren erhalten eine Einzeldosis ION337.
Arzneimittel: ION337
ION337 wird durch ITB-Injektion verabreicht.
Experimental: Teil 1: SAD: Dosisstufe 4
Teilnehmer im Alter von 2 bis ≤ 12 Jahren erhalten eine Einzeldosis von ION337.
Arzneimittel: ION337
ION337 wird durch ITB-Injektion verabreicht.
Experimental: Teil 2: Multiple Ascending Dose (MAD): Dosisstufe 1-4
Nur Teilnehmer, die Teil 1 abschließen, sind berechtigt, an Teil 2 teilzunehmen. Die Teilnehmer erhalten mehrere Dosen von ION337.
Die Teilnehmer beginnen die Behandlung mit der gleichen Dosisstufe, die in Teil 1 zugewiesen wurde.
Arzneimittel: ION337
ION337 wird durch ITB-Injektion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teile 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Teil 1: bis zu 6 Monate; Teil 2: bis zu 31 Monate
Teil 1: bis zu 6 Monate; Teil 2: bis zu 31 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Sicherheitslaborwerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 1: bis zu 6 Monate; Teil 2: bis zu 31 Monate
Teil 1: bis zu 6 Monate; Teil 2: bis zu 31 Monate
Teile 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Vitalzeichen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 1: bis zu 6 Monaten; Teil 2: bis zu 31 Monaten
Teil 1: bis zu 6 Monaten; Teil 2: bis zu 31 Monaten
Teile 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung im Elektrokardiogramm (EKG) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 1: bis zu 6 Monaten; Teil 2: bis zu 31 Monaten
Teil 1: bis zu 6 Monaten; Teil 2: bis zu 31 Monaten
Teil 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei den Ergebnissen der körperlichen und neurologischen Untersuchung
Zeitfenster: Teil 1: bis zu 6 Monaten; Teil 2: bis zu 31 Monaten
Teil 1: bis zu 6 Monaten; Teil 2: bis zu 31 Monaten
Teile 1 und 2: Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen auf der Columbia-Suizidalitäts-Schweregrad-Skala (C-SSRS)
Zeitfenster: Teil 1: bis zu 6 Monaten; Teil 2: bis zu 31 Monaten
Teil 1: bis zu 6 Monaten; Teil 2: bis zu 31 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Beschreibung der pharmakokinetischen (PK) Parameter: Analyse der Plasmakonzentrationen von ION337
Zeitfenster: Vor der Dosis am Tag 1 (Verabreichung) bis 6 Monate nach der Verabreichung in Teil 1 und bis zu 31 Monate in Teil 2
Vor der Dosis am Tag 1 (Verabreichung) bis 6 Monate nach der Verabreichung in Teil 1 und bis zu 31 Monate in Teil 2
Exposition von ION337 in der Cerebrospinalflüssigkeit (CSF) Maßbeschreibung: Messung der ION337-Konzentrationen
Zeitfenster: Vor der Gabe am Tag 1 (Verabreichung) bis 6 Monate nach der Gabe in Teil 1 und bis zu 31 Monate in Teil 2
Vor der Gabe am Tag 1 (Verabreichung) bis 6 Monate nach der Gabe in Teil 1 und bis zu 31 Monate in Teil 2
Teil 1 und 2: Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert in der 28-tägig normalisierten Häufigkeit von Major Motor Seizures (MMS)
Zeitfenster: Teil 1: bis zu 6 Monate; Teil 2: bis zu 31 Monate
Teil 1: bis zu 6 Monate; Teil 2: bis zu 31 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
21. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. April 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
3. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. September 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ION337-CS1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Ionis kann anonymisierte individuelle Teilnehmerdaten, aggregierte klinische Daten und andere Arten von Daten, die die Ergebnisse dieser Studie unterstützen, teilen. Datenanfragen von qualifizierten Forschern werden berücksichtigt, sobald alle drei der folgenden Kriterien erfüllt sind: (1) 12 Monate nach der Marktzulassung des Studienmedikaments sowohl in den Vereinigten Staaten als auch in der Europäischen Union; (2) 18 Monate nach Abschluss der Studie; und (3) 6 Monate nach Veröffentlichung des Studienartikels. Der Zugriff erfolgt über eine sichere Umgebung und ist abhängig von der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und dem Abschluss einer entsprechenden Datenverwendungsvereinbarung. Anfragen zum Zugriff auf Daten können über die Website https://vivli.org/ourmember/ionis/ eingereicht werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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