Léčba faktoru kmenových buněk pro aplastickou anémii

Získaná středně těžká nebo těžká aplastická anémie.

Intolerance nebo neschopnost trvale reagovat na ATG/ALG terapii s nebo bez cyklosporinu.

Pacienti nemuseli dostávat ATG/ALG, terapii po dobu 12 týdnů před zařazením nebo cyklosporin po dobu 4 týdnů před zařazením.

Dva roky nebo starší.

Karnofsky Performance Status větší nebo roven 60 procentům.

Adekvátní orgánová funkce definovaná sérovým kreatinem nižším než 2,0 mg/dl a bilirubinem nižším než 2,0 mg/dl.

Pacienti (nebo jejich rodiče/odpovědní opatrovníci) musí být schopni porozumět a být ochotni podepsat informovaný souhlas před zahájením léčby r-metHuSCF.

Žádná současná diagnóza nebo minulá anamnéza myelodysplastických syndromů.

Žádná diagnóza Fanconiho anémie, dyskeratosis congenita nebo jiných vrozených forem aplastické anémie.

Žádná současná diagnóza klinicky aktivní paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) není definována jako pacienti s klinicky významnou trombózou nebo hemolýzou.

Žádná diagnóza eozinofilní fasciitidy.

Žádná léčba ATG, ALG nebo jinými imunosupresivními látkami do 12 týdnů od zařazení nebo léčba cyklosporinem A nebo IL-3 do 4 týdnů od zařazení.

Žádná léčba hematopoetickými růstovými faktory do 2 týdnů od zařazení.

Žádný důkaz aktivní nekontrolované infekce.

Žádná známá alergie na produkty odvozené od Ecoli.

Během posledních 10 let se nevyskytly žádné současné nebo nedávné příznaky astmatu (včetně alergického astmatu nebo astmatu vyvolaného nízkou teplotou, infekcí nebo cvičením).

Žádná anamnéza příhody anafylaktického/anafylaktoidního typu projevující se diseminovanou kopřivkou, laryngeálním edémem a/nebo bronchospasmem (nebo například: jídlo, kousnutí hmyzem atd.). Nejsou vyloučeni pacienti s lékovou alergií, která se projevuje pouze vyrážkou a/nebo kopřivkou. Izolovaná epizoda kopřivky, která se objevila o více než 3 roky dříve, není kontraindikací.

Žádné významné nezhoubné onemocnění včetně dříve zdokumentované infekce HIV, nekontrolovaná hypertenze (diastolický krevní tlak vyšší než 115 mmHg), nestabilní angina pectoris, městnavé srdeční selhání (vyšší než NY II. třída), špatně kontrolovaný diabetes, koronární angioplastika během 6 měsíců nebo nekontrolovaná síňová nebo komorové srdeční arytmie.

Žádné těhotenství ani kojení. Osoby ve fertilním věku musí dodržovat přiměřená antikoncepční opatření.

Žádná léčba zkoumanou látkou (jinou než hematopoetické růstové faktory) do 4 týdnů od vstupu do studie.

Žádné současné užívání beta adrenergních blokátorů.

Žádné současné užívání nebo užívání během posledních 2 týdnů inhibitorů monoaminooxidázy (inhibitory MAO).

Žádná psychiatrická, návyková nebo jakákoliv porucha, která ohrožuje schopnost dát skutečně informovaný souhlas s účastí v této studii.