Kantasolutekijälääke aplastiseen anemiaan
Vaiheen I/II koe ihmisen rekombinanttisesta metionyylikantasolutekijästä (r-metHuSCF) potilailla, joilla on diagnosoitu hankittu aplastinen anemia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- AIKUINEN
- OLDER_ADULT
- LAPSI
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Hankittu kohtalainen tai vaikea aplastinen anemia.
Ei siedä ATG/ALG-hoitoa tai ei reagoi pysyvästi siihen siklosporiinin kanssa tai ilman.
Potilaat eivät ehkä ole saaneet ATG/ALG-hoitoa 12 viikkoon ennen osallistumista tai siklosporiinia 4 viikkoon ennen osallistumista.
Kahden vuoden ikäinen tai vanhempi.
Karnofskyn suorituskykytila suurempi tai yhtä suuri kuin 60 prosenttia.
Riittävä elinten toiminta, kuten seerumin kreatiinipitoisuus on alle 2,0 mg/dl ja bilirubiini alle 2,0 mg/dl.
Potilaiden (tai heidän vanhempansa/vastuullisten huoltajiensa) on kyettävä ymmärtämään ja olemaan halukkaita allekirjoittamaan tietoinen suostumus ennen r-metHuSCF-hoidon aloittamista.
Ei nykyistä diagnoosia tai aiempaa myelodysplastisten oireyhtymien historiaa.
Fanconin anemiaa, dyskeratosis congenitaa tai muita synnynnäisiä aplastisen anemian muotoja ei ole diagnosoitu.
Tällä hetkellä ei ole diagnosoitu kliinisesti aktiivista paroksismaalista yöllistä hemoglobinuriaa (PNH), joka määritellään potilaiksi, joilla on kliinisesti merkittävä tromboosi tai hemolyysi.
Eosinofiilistä fasciiittia ei ole diagnosoitu.
Ei hoitoa ATG:llä, ALG:llä tai muilla immunosuppressiivisilla aineilla 12 viikon kuluessa rekisteröinnistä tai hoitoa syklosporiini A:lla tai IL-3:lla 4 viikon kuluessa ilmoittautumisesta.
Ei hoitoa hematopoieettisilla kasvutekijöillä 2 viikon kuluessa ilmoittautumisesta.
Ei näyttöä aktiivisesta hallitsemattomasta infektiosta.
Ei tunnettua allergiaa Ecoli-peräisille tuotteille.
Ei viimeisten 10 vuoden aikana ilmennyt astman nykyisiä tai äskettäisiä oireita (mukaan lukien allerginen astma tai kylmän kuumuuden, infektion tai rasituksen aiheuttama astma).
Ei aiemmin esiintynyt anafylaktisia/anafylaktoidityyppisiä tapahtumia, jotka ilmenevät levinneenä urtikariana, kurkunpään turvotuksena ja/tai bronkospasmina (tai esimerkiksi: ruoka, hyönteisten puremat jne.). Potilaita, joilla on lääkeaineallergia, joka ilmenee yksinomaan ihottumana ja/tai urtikariana, ei suljeta pois. Yli 3 vuotta aikaisemmin esiintynyt yksittäinen urtikariakohtaus ei ole vasta-aihe.
Ei merkittävää ei-pahanlaatuista sairautta, mukaan lukien aiemmin dokumentoitu HIV-infektio, hallitsematon verenpaine (diastolinen verenpaine yli 115 mmHg), epästabiili angina pectoris, kongestiivista sydämen vajaatoimintaa (yli NY-luokka II), huonosti hallinnassa olevaa diabetesta, sepelvaltimon angioplastiaa 6 kuukauden sisällä tai hallitsematonta eteis- tai ventrikulaariset sydämen rytmihäiriöt.
Ei raskautta tai imetystä. Hedelmällisessä iässä olevien on noudatettava riittäviä ehkäisytoimenpiteitä.
Ei hoitoa tutkittavalla aineella (muilla kuin hematopoieettisilla kasvutekijöillä) 4 viikon kuluessa tutkimukseen osallistumisesta.
Beetasalpaajia ei käytetä samanaikaisesti.
Monoamiinioksidaasin estäjien (MAO-estäjien) samanaikainen käyttö tai käyttö viimeisten 2 viikon aikana.
Ei psykiatrista, riippuvuutta aiheuttavaa tai muuta häiriötä, joka vaarantaa kyvyn antaa todella tietoon perustuva suostumus osallistumiseen tähän tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Camitta BM, Thomas ED, Nathan DG, Gale RP, Kopecky KJ, Rappeport JM, Santos G, Gordon-Smith EC, Storb R. A prospective study of androgens and bone marrow transplantation for treatment of severe aplastic anemia. Blood. 1979 Mar;53(3):504-14. No abstract available.
- Camitta BM, Storb R, Thomas ED. Aplastic anemia (first of two parts): pathogenesis, diagnosis, treatment, and prognosis. N Engl J Med. 1982 Mar 18;306(11):645-52. doi: 10.1056/NEJM198203183061105. No abstract available.
- Szklo M, Sensenbrenner L, Markowitz J, Weida S, Warm S, Linet M. Incidence of aplastic anemia in metropolitan Baltimore: a population-based study. Blood. 1985 Jul;66(1):115-9.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 940016
- 94-H-0016
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .