Препарат фактора стволовых клеток при апластической анемии

Приобретенная апластическая анемия средней или тяжелой степени.

Непереносимость или отсутствие устойчивого ответа на терапию ATG/ALG с циклоспорином или без него.

Пациенты могли не получать ATG/ALG, терапию в течение 12 недель до включения или циклоспорин в течение 4 недель до включения в исследование.

Возраст от двух лет и старше.

Карновский статус производительности больше или равен 60 процентам.

Адекватная функция органов определяется уровнем креатина в сыворотке менее 2,0 мг/дл и билирубином менее 2,0 мг/дл.

Пациенты (или их родители/ответственные опекуны) должны понимать и быть готовы подписать информированное согласие до начала терапии r-metHuSCF.

Нет текущего диагноза или истории миелодиспластических синдромов.

Отсутствие диагноза анемии Фанкони, врожденного дискератоза или других врожденных форм апластической анемии.

Нет текущего диагноза клинически активной пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), определяемой как наличие у пациентов клинически значимого тромбоза или гемолиза.

Нет диагноза эозинофильного фасциита.

Отсутствие лечения АТГ, АЛГ или другими иммунодепрессантами в течение 12 недель после включения или лечения циклоспорином А или ИЛ-3 в течение 4 недель после включения.

Отсутствие лечения гемопоэтическими факторами роста в течение 2 недель после включения.

Нет признаков активной неконтролируемой инфекции.

Аллергия на продукты, производные Ecoli, неизвестна.

Отсутствие текущих или недавно возникших симптомов астмы в течение последних 10 лет (включая аллергическую астму или астму, вызванную низкой температурой, инфекцией или физической нагрузкой).

Отсутствие в анамнезе событий анафилактического/анафилактоидного типа, проявляющихся диссеминированной крапивницей, отеком гортани и/или бронхоспазмом (или, например, пищей, укусами насекомых и т. д.). Не исключены пациенты с лекарственной аллергией, проявляющейся исключительно сыпью и/или крапивницей. Изолированный эпизод крапивницы, возникший более 3 лет назад, не является противопоказанием.

Отсутствие значимого незлокачественного заболевания, включая ранее документированную ВИЧ-инфекцию, неконтролируемую гипертензию (диастолическое артериальное давление выше 115 мм рт. ст.), нестабильную стенокардию, застойную сердечную недостаточность (больше, чем класс II по Нью-Йорку), плохо контролируемый диабет, коронарную ангиопластику в течение 6 месяцев или неконтролируемую предсердную или желудочковые аритмии сердца.

Без беременности и грудного вскармливания. Те, у кого есть детородный потенциал, должны соблюдать адекватные меры контроля над рождаемостью.

Отсутствие лечения исследуемым агентом (кроме гемопоэтических факторов роста) в течение 4 недель после включения в исследование.

Не допускается одновременное применение бета-адреноблокаторов.

Не допускается одновременное использование или использование в течение последних 2 недель ингибиторов моноаминоксидазы (ингибиторов МАО).

Отсутствие психиатрического, аддиктивного или любого другого расстройства, которое ставит под угрозу возможность дать действительно информированное согласие на участие в этом исследовании.