Farmaco del fattore delle cellule staminali per l'anemia aplastica

Anemia aplastica acquisita moderata o grave.

Intolleranza o mancata risposta duratura alla terapia ATG/ALG con o senza ciclosporina.

I pazienti potrebbero non aver ricevuto ATG/ALG, terapia per 12 settimane prima dell'arruolamento o ciclosporina per 4 settimane prima dell'arruolamento.

Due anni o più.

Karnofsky Performance Status maggiore o uguale al 60%.

Funzionalità organica adeguata definita da creatina sierica inferiore a 2,0 mg/dl e bilirubina inferiore a 2,0 mg/dl.

I pazienti (o i loro genitori/tutori responsabili) devono essere in grado di comprendere ed essere disposti a firmare un consenso informato prima di iniziare la terapia con r-metHuSCF.

Nessuna diagnosi attuale o storia passata di sindromi mielodisplastiche.

Nessuna diagnosi di anemia di Fanconi, discheratosi congenita o altre forme congenite di anemia aplastica.

Nessuna diagnosi attuale di emoglobinuria parossistica notturna (EPN) clinicamente attiva definita come pazienti con trombosi clinicamente significativa o emolisi.

Nessuna diagnosi di fascite eosinofila.

Nessun trattamento con ATG, ALG o altri agenti immunosoppressori entro 12 settimane dall'arruolamento o trattamento con ciclosporina A o IL-3 entro 4 settimane dall'arruolamento.

Nessun trattamento con fattori di crescita ematopoietici entro 2 settimane dall'arruolamento.

Nessuna evidenza di infezione attiva incontrollata.

Nessuna allergia nota ai prodotti derivati ​​da Ecoli.

Nessun sintomo attuale o recente di asma verificatosi negli ultimi 10 anni (inclusa asma allergica o asma indotta da freddo, infezione o esercizio fisico).

Nessuna storia di evento di tipo anafilattico/anafilattoide manifestato da orticaria disseminata, edema laringeo e/o broncospasmo (o ad esempio: cibo, punture di insetti, ecc.). Non sono esclusi i pazienti con allergia ai farmaci, manifestata esclusivamente da rash e/o orticaria. Un episodio isolato di orticaria che si verifica più di 3 anni prima non è una controindicazione.

Nessuna malattia non maligna significativa inclusa infezione da HIV precedentemente documentata, ipertensione non controllata (pressione arteriosa diastolica superiore a 115 mmHg), angina instabile, insufficienza cardiaca congestizia (superiore alla classe NY II), diabete scarsamente controllato, angioplastica coronarica entro 6 mesi o atriale o aritmie cardiache ventricolari.

Nessuna gravidanza o allattamento. Quelli in età fertile devono osservare adeguate misure di controllo delle nascite.

Nessun trattamento con un agente sperimentale (diverso dai fattori di crescita ematopoietici) entro 4 settimane dall'ingresso nello studio.

Nessun uso concomitante di agenti bloccanti beta adrenergici.

Nessun uso concomitante, o uso nelle ultime 2 settimane, di inibitori delle monoaminossidasi (inibitori MAO).

Nessun disturbo psichiatrico, di dipendenza o di altro tipo che comprometta la capacità di dare un consenso veramente informato per la partecipazione a questo studio.