Stamcelfactormedicatie voor aplastische anemie

Verworven matige of ernstige aplastische anemie.

Intolerantie voor, of het niet duurzaam reageren op, ATG/ALG-therapie met of zonder ciclosporine.

Het is mogelijk dat patiënten gedurende 12 weken voorafgaand aan inschrijving geen ATG/ALG-behandeling hebben gekregen of gedurende 4 weken voorafgaand aan inschrijving geen ciclosporine hebben gekregen.

Twee jaar of ouder.

Karnofsky Prestatiestatus groter dan of gelijk aan 60 procent.

Adequate orgaanfunctie zoals gedefinieerd door serumcreatine van minder dan 2,0 mg/dl en een bilirubine van minder dan 2,0 mg/dl.

Patiënten (of hun ouder(s)/verantwoordelijke voogd(en)) moeten een geïnformeerde toestemming kunnen begrijpen en bereid zijn om een ​​geïnformeerde toestemming te ondertekenen voordat met de behandeling met r-metHuSCF wordt begonnen.

Geen actuele diagnose of voorgeschiedenis van myelodysplastische syndromen.

Geen diagnose van Fanconi's anemie, dyskeratosis congenita of andere aangeboren vormen van aplastische anemie.

Momenteel geen diagnose van klinisch actieve paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH), gedefinieerd als patiënten met klinisch significante trombose of hemolyse.

Geen diagnose van eosinofiele fasciitis.

Geen behandeling met ATG, ALG of andere immunosuppressiva binnen 12 weken na inschrijving of behandeling met ciclosporine A of IL-3 binnen 4 weken na inschrijving.

Geen behandeling met hematopoëtische groeifactoren binnen 2 weken na inschrijving.

Geen bewijs van actieve ongecontroleerde infectie.

Geen bekende allergie voor van Ecoli afgeleide producten.

Geen huidige of recente symptomen van astma opgetreden in de afgelopen 10 jaar (waaronder allergisch astma of astma veroorzaakt door koude temperatuur, infectie of lichaamsbeweging).

Geen voorgeschiedenis van anafylactische/anafylactoïde-achtige gebeurtenissen die zich uiten in gedissemineerde urticaria, larynxoedeem en/of bronchospasmen (of bijvoorbeeld: voedsel, insectenbeten, enz.). Patiënten met geneesmiddelenallergieën, die zich uitsluitend manifesteren door huiduitslag en/of urticaria, worden niet uitgesloten. Een geïsoleerde episode van urticaria die meer dan 3 jaar eerder optrad, is geen contra-indicatie.

Geen significante niet-kwaadaardige ziekte waaronder eerder gedocumenteerde HIV-infectie, ongecontroleerde hypertensie (diastolische bloeddruk hoger dan 115 mmHg), onstabiele angina, congestief hartfalen (groter dan NY klasse II), slecht gecontroleerde diabetes, coronaire angioplastiek binnen 6 maanden, of ongecontroleerde atriale of ventriculaire hartritmestoornissen.

Geen zwangerschap of borstvoeding. Degenen die zwanger kunnen worden, moeten passende anticonceptiemaatregelen in acht nemen.

Geen behandeling met een onderzoeksmiddel (anders dan hematopoietische groeifactoren) binnen 4 weken na aanvang van het onderzoek.

Geen gelijktijdig gebruik van bèta-adrenerge blokkers.

Geen gelijktijdig gebruik of gebruik in de afgelopen 2 weken van monoamineoxidaseremmers (MAO-remmers).

Geen psychiatrische, verslavings- of andere stoornis die het vermogen om echt geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan dit onderzoek in gevaar brengt.