Lek na czynnik komórek macierzystych na anemię aplastyczną

Nabyta umiarkowana lub ciężka niedokrwistość aplastyczna.

Nietolerancja lub brak trwałej odpowiedzi na leczenie ATG/ALG z cyklosporyną lub bez.

Pacjenci mogli nie otrzymywać terapii ATG/ALG przez 12 tygodni przed włączeniem lub cyklosporyny przez 4 tygodnie przed włączeniem.

W wieku dwóch lat lub więcej.

Status wydajności Karnofsky'ego większy lub równy 60 procent.

Odpowiednia czynność narządów określona przez stężenie kreatyny w surowicy poniżej 2,0 mg/dl i stężenie bilirubiny poniżej 2,0 mg/dl.

Pacjenci (lub ich rodzice/opiekunowie odpowiedzialni) muszą być w stanie zrozumieć i być gotowi do podpisania świadomej zgody przed rozpoczęciem terapii r-metHuSCF.

Brak aktualnej diagnozy lub przeszłej historii zespołów mielodysplastycznych.

Brak rozpoznania niedokrwistości Fanconiego, wrodzonej dyskeratozy lub innych wrodzonych postaci niedokrwistości aplastycznej.

Brak aktualnego rozpoznania klinicznie czynnej napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) definiowanej jako pacjenci z klinicznie istotną zakrzepicą lub hemolizą.

Brak rozpoznania eozynofilowego zapalenia powięzi.

Brak leczenia ATG, ALG lub innymi lekami immunosupresyjnymi w ciągu 12 tygodni od włączenia lub leczenia cyklosporyną A lub IL-3 w ciągu 4 tygodni od włączenia.

Brak leczenia krwiotwórczymi czynnikami wzrostu w ciągu 2 tygodni od włączenia.

Brak dowodów na aktywną niekontrolowaną infekcję.

Brak znanej alergii na produkty pochodzenia Ecoli.

Brak aktualnych lub niedawnych objawów astmy występujących w ciągu ostatnich 10 lat (w tym astmy alergicznej lub astmy wywołanej niską temperaturą, infekcją lub wysiłkiem fizycznym).

Brak historii zdarzenia typu anafilaktycznego/rzekomoanafilaktycznego objawiającego się pokrzywką rozsianą, obrzękiem krtani i/lub skurczem oskrzeli (lub np.: pokarmem, ukąszeniami owadów itp.). Pacjenci z alergią na leki, objawiającą się wyłącznie wysypką i/lub pokrzywką, nie są wykluczeni. Izolowany epizod pokrzywki występujący ponad 3 lata wcześniej nie stanowi przeciwwskazania.

Brak istotnej choroby niezłośliwej, w tym wcześniej udokumentowanego zakażenia wirusem HIV, niekontrolowanego nadciśnienia tętniczego (ciśnienie rozkurczowe powyżej 115 mmHg), niestabilnej dławicy piersiowej, zastoinowej niewydolności serca (większej niż klasa II wg NY), źle kontrolowanej cukrzycy, angioplastyki wieńcowej w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub niekontrolowanej przedsionkowej lub komorowe zaburzenia rytmu serca.

Brak ciąży i karmienia piersią. Osoby w wieku rozrodczym muszą przestrzegać odpowiednich środków kontroli urodzeń.

Brak leczenia badanym czynnikiem (innym niż hematopoetyczne czynniki wzrostu) w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania.

Nie stosować jednocześnie leków blokujących receptory beta-adrenergiczne.

Brak równoczesnego stosowania lub stosowania w ciągu ostatnich 2 tygodni inhibitorów monoaminooksydazy (inhibitorów MAO).

Brak zaburzeń psychicznych, uzależnień lub innych zaburzeń, które zagrażają zdolności do wyrażenia prawdziwie świadomej zgody na udział w tym badaniu.