Stammzellfaktor-Medikamente für aplastische Anämie

Erworbene mittelschwere oder schwere aplastische Anämie.

Unverträglichkeit oder fehlendes dauerhaftes Ansprechen auf eine ATG/ALG-Therapie mit oder ohne Cyclosporin.

Die Patienten dürfen 12 Wochen vor der Einschreibung kein ATG/ALG oder keine Ciclosporin-Therapie in den 4 Wochen vor der Einschreibung erhalten haben.

Zwei Jahre oder älter.

Karnofsky Performance Status größer oder gleich 60 Prozent.

Angemessene Organfunktion, definiert durch Serumkreatin von weniger als 2,0 mg/dl und ein Bilirubin von weniger als 2,0 mg/dl.

Patienten (oder ihre Eltern/verantwortlichen Erziehungsberechtigten) müssen in der Lage sein, vor Beginn der r-metHuSCF-Therapie eine Einverständniserklärung nach Aufklärung zu verstehen und bereit zu sein, diese zu unterzeichnen.

Keine aktuelle Diagnose oder Vorgeschichte von myelodysplastischen Syndromen.

Keine Diagnose von Fanconi-Anämie, Dyskeratosis congenita oder anderen angeborenen Formen von aplastischer Anämie.

Keine aktuelle Diagnose einer klinisch aktiven paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH), definiert als Patienten mit klinisch signifikanter Thrombose oder Hämolyse.

Keine Diagnose einer eosinophilen Fasziitis.

Keine Behandlung mit ATG, ALG oder anderen immunsuppressiven Mitteln innerhalb von 12 Wochen nach Einschreibung oder Behandlung mit Cyclosporin A oder IL-3 innerhalb von 4 Wochen nach Einschreibung.

Keine Behandlung mit hämatopoetischen Wachstumsfaktoren innerhalb von 2 Wochen nach Einschreibung.

Kein Hinweis auf eine aktive unkontrollierte Infektion.

Keine bekannte Allergie gegen aus Ecoli gewonnene Produkte.

Keine aktuellen oder kürzlich aufgetretenen Asthmasymptome, die in den letzten 10 Jahren aufgetreten sind (einschließlich allergischem Asthma oder Asthma, das durch Kälte, Infektionen oder körperliche Betätigung verursacht wurde).

Keine Vorgeschichte von anaphylaktischen/anaphylaktoiden Ereignissen, die sich durch disseminierte Urtikaria, Larynxödem und/oder Bronchospasmus manifestiert haben (oder zum Beispiel: Nahrung, Insektenstiche usw.). Patienten mit Arzneimittelallergien, die sich ausschließlich durch Hautausschlag und/oder Urtikaria äußern, sind nicht ausgeschlossen. Eine isolierte Urtikaria-Episode, die mehr als 3 Jahre zurückliegt, ist keine Kontraindikation.

Keine signifikante nicht maligne Erkrankung, einschließlich zuvor dokumentierter HIV-Infektion, unkontrollierter Hypertonie (diastolischer Blutdruck über 115 mmHg), instabiler Angina pectoris, dekompensierter Herzinsuffizienz (größer als NY-Klasse II), schlecht eingestelltem Diabetes, Koronarangioplastie innerhalb von 6 Monaten oder unkontrolliertem atrialem oder ventrikuläre Herzrhythmusstörungen.

Keine Schwangerschaft oder Stillzeit. Personen im gebärfähigen Alter müssen angemessene Empfängnisverhütungsmaßnahmen einhalten.

Keine Behandlung mit einem Prüfpräparat (außer hämatopoetischen Wachstumsfaktoren) innerhalb von 4 Wochen nach Studieneintritt.

Keine gleichzeitige Anwendung von Betablockern.

Keine gleichzeitige Anwendung oder Anwendung innerhalb der letzten 2 Wochen von Monoaminoxidase-Hemmern (MAO-Hemmern).

Keine psychiatrische, süchtige oder sonstige Störung, die die Fähigkeit beeinträchtigt, eine wirklich informierte Zustimmung zur Teilnahme an dieser Studie zu geben.