Stamcellefaktormedicin mod aplastisk anæmi

Erhvervet moderat eller svær aplastisk anæmi.

Intolerant over for eller manglende varig respons på ATG/ALG-behandling med eller uden cyclosporin.

Patienter har muligvis ikke modtaget ATG/ALG-behandling i 12 uger før indskrivning eller cyclosporin i 4 uger før indskrivning.

To år eller ældre.

Karnofsky Performance Status større end eller lig med 60 procent.

Tilstrækkelig organfunktion som defineret ved serumkreatin mindre end 2,0 mg/dl og bilirubin mindre end 2,0 mg/dl.

Patienter (eller deres forældre/ansvarlige værge) skal være i stand til at forstå og være villige til at underskrive et informeret samtykke før påbegyndelse af r-metHuSCF-behandling.

Ingen nuværende diagnose eller tidligere historie med myelodysplastiske syndromer.

Ingen diagnose af Fanconis anæmi, dyseratosis congenita eller andre medfødte former for aplastisk anæmi.

Ingen nuværende diagnose af klinisk aktiv paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) defineret som patienter med klinisk signifikant trombose eller hæmolyse.

Ingen diagnose af eosinofil fasciitis.

Ingen behandling med ATG, ALG eller andre immunsuppressive midler inden for 12 uger efter tilmelding eller behandling med cyclosporin A eller IL-3 inden for 4 uger efter tilmelding.

Ingen behandling med hæmatopoietiske vækstfaktorer inden for 2 uger efter indskrivning.

Ingen tegn på aktiv ukontrolleret infektion.

Ingen kendt allergi over for Ecoli-afledte produkter.

Ingen aktuelle eller nylige symptomer på astma forekommende inden for de seneste 10 år (inklusive allergisk astma eller astma forårsaget af kold temperatur, infektion eller motion).

Ingen historie med anafylaktisk/anafylaktoid-lignende hændelse manifesteret af dissemineret nældefeber, larynxødem og/eller bronkospasme (eller for eksempel: mad, insektbid osv.). Patienter med lægemiddelallergi, der udelukkende viser sig ved udslæt og/eller urticaria, er ikke udelukket. En isoleret episode af nældefeber, der forekommer mere end 3 år tidligere, er ikke en kontraindikation.

Ingen signifikant ikke-malign sygdom, herunder tidligere dokumenteret HIV-infektion, ukontrolleret hypertension (diastolisk blodtryk større end 115 mmHg), ustabil angina, kongestiv hjertesvigt (større end NY klasse II), dårligt kontrolleret diabetes, koronar angioplastik inden for 6 måneder eller ukontrolleret atriel eller ventrikulære hjertearytmier.

Ingen graviditet eller amning. Personer i den fødedygtige alder skal overholde passende præventionsforanstaltninger.

Ingen behandling med et forsøgsmiddel (bortset fra hæmatopoietiske vækstfaktorer) inden for 4 uger efter undersøgelsens start.

Ingen samtidig brug af beta-adrenerge blokerende midler.

Ingen samtidig brug, eller brug inden for de seneste 2 uger, af monoaminoxidasehæmmere (MAO-hæmmere).

Ingen psykiatrisk, vanedannende eller nogen lidelse, der kompromitterer evnen til at give et virkelig informeret samtykke til deltagelse i denne undersøgelse.