Medicamentos de factor de células madre para la anemia aplásica

Anemia aplásica moderada o grave adquirida.

Intolerancia o falta de respuesta duradera a la terapia ATG/ALG con o sin ciclosporina.

Es posible que los pacientes no hayan recibido terapia con ATG/ALG durante las 12 semanas anteriores a la inscripción o ciclosporina durante las 4 semanas anteriores a la inscripción.

Dos años de edad o más.

Karnofsky Performance Status mayor o igual al 60 por ciento.

Función orgánica adecuada definida por creatina sérica inferior a 2,0 mg/dl y bilirrubina inferior a 2,0 mg/dl.

Los pacientes (o sus padres/tutores responsables) deben poder comprender y estar dispuestos a firmar un consentimiento informado antes de comenzar la terapia con r-metHuSCF.

Sin diagnóstico actual o antecedentes de síndromes mielodisplásicos.

Sin diagnóstico de anemia de Fanconi, disqueratosis congénita u otras formas congénitas de anemia aplásica.

Sin diagnóstico actual de hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) clínicamente activa definida como pacientes con trombosis o hemólisis clínicamente significativa.

Sin diagnóstico de fascitis eosinofílica.

Ningún tratamiento con ATG, ALG u otros agentes inmunosupresores dentro de las 12 semanas posteriores a la inscripción o tratamiento con ciclosporina A o IL-3 dentro de las 4 semanas posteriores a la inscripción.

Sin tratamiento con factores de crecimiento hematopoyético dentro de las 2 semanas posteriores a la inscripción.

Sin evidencia de infección activa no controlada.

No se conocen alergias a los productos derivados de Ecoli.

Ningún síntoma actual o reciente de asma que haya ocurrido en los últimos 10 años (incluyendo asma alérgica o asma inducida por frío, infección o ejercicio).

Sin antecedentes de evento de tipo anafiláctico/anafilactoide manifestado por urticaria diseminada, edema laríngeo y/o broncoespasmo (o por ejemplo: comida, picaduras de insectos, etc). No se excluyen los pacientes con alergias a medicamentos, manifestadas únicamente por exantema y/o urticaria. Un episodio aislado de urticaria ocurrido hace más de 3 años no es una contraindicación.

Ninguna enfermedad no maligna significativa, incluida la infección por VIH previamente documentada, hipertensión no controlada (presión arterial diastólica superior a 115 mmHg), angina inestable, insuficiencia cardíaca congestiva (mayor que NY Clase II), diabetes mal controlada, angioplastia coronaria dentro de los 6 meses o aurícula o aurícula no controlada. arritmias cardíacas ventriculares.

Sin embarazo ni lactancia. Las personas en edad fértil deben observar medidas adecuadas de control de la natalidad.

Ningún tratamiento con un agente en investigación (aparte de los factores de crecimiento hematopoyético) dentro de las 4 semanas posteriores al ingreso al estudio.

Sin uso concurrente de agentes bloqueadores beta adrenérgicos.

Sin uso concurrente, o uso dentro de las últimas 2 semanas, de inhibidores de la monoaminooxidasa (inhibidores de la MAO).

Ningún trastorno psiquiátrico, adictivo o cualquier otro que comprometa la capacidad de dar un consentimiento verdaderamente informado para participar en este estudio.