Médicament à base de facteur de cellules souches pour l'anémie aplasique

Anémie aplasique acquise modérée ou sévère.

Intolérance ou incapacité à répondre durablement au traitement ATG/ALG avec ou sans cyclosporine.

Les patients peuvent ne pas avoir reçu d'ATG/ALG, de traitement pendant 12 semaines avant l'inscription ou de cyclosporine pendant 4 semaines avant l'inscription.

Deux ans ou plus.

Statut de performance de Karnofsky supérieur ou égal à 60 %.

Fonction organique adéquate telle que définie par une créatine sérique inférieure à 2,0 mg/dl et une bilirubine inférieure à 2,0 mg/dl.

Les patients (ou leurs parents/tuteurs responsables) doivent être capables de comprendre et être disposés à signer un consentement éclairé avant de commencer le traitement par r-metHuSCF.

Aucun diagnostic actuel ou antécédents de syndromes myélodysplasiques.

Aucun diagnostic d'anémie de Fanconi, de dyskératose congénitale ou d'autres formes congénitales d'anémie aplasique.

Aucun diagnostic actuel d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) cliniquement active définie comme des patients présentant une thrombose ou une hémolyse cliniquement significative.

Pas de diagnostic de fasciite à éosinophiles.

Aucun traitement par ATG, ALG ou d'autres agents immunosuppresseurs dans les 12 semaines suivant l'inscription ou traitement par cyclosporine A ou IL-3 dans les 4 semaines suivant l'inscription.

Aucun traitement avec des facteurs de croissance hématopoïétiques dans les 2 semaines suivant l'inscription.

Aucun signe d'infection active non maîtrisée.

Aucune allergie connue aux produits dérivés d'Ecoli.

Aucun symptôme actuel ou récent d'asthme survenu au cours des 10 dernières années (y compris l'asthme allergique ou l'asthme induit par le froid, une infection ou l'exercice).

Aucun antécédent d'événement de type anaphylactique/anaphylactoïde se manifestant par une urticaire disséminée, un œdème laryngé et/ou un bronchospasme (ou par exemple : aliments, piqûres d'insectes, etc.). Les patients allergiques aux médicaments, se manifestant uniquement par un rash et/ou une urticaire, ne sont pas exclus. Un épisode isolé d'urticaire survenu plus de 3 ans auparavant n'est pas une contre-indication.

Aucune maladie non maligne significative, y compris une infection par le VIH précédemment documentée, une hypertension non contrôlée (pression artérielle diastolique supérieure à 115 mmHg), un angor instable, une insuffisance cardiaque congestive (supérieure à la classe II de NY), un diabète mal contrôlé, une angioplastie coronarienne dans les 6 mois ou une insuffisance auriculaire ou auriculaire non contrôlée. troubles du rythme cardiaque ventriculaire.

Pas de grossesse ni d'allaitement. Les personnes en âge de procréer doivent observer des mesures de contrôle des naissances adéquates.

Aucun traitement avec un agent expérimental (autre que les facteurs de croissance hématopoïétiques) dans les 4 semaines suivant l'entrée à l'étude.

Pas d'utilisation concomitante d'agents bêtabloquants adrénergiques.

Aucune utilisation concomitante ou utilisation au cours des 2 dernières semaines d'inhibiteurs de la monoamine oxydase (inhibiteurs de la MAO).

Aucun trouble psychiatrique, addictif ou autre qui compromet la capacité à donner un consentement vraiment éclairé pour participer à cette étude.