Medicação com fator de células-tronco para anemia aplástica

Anemia aplástica moderada ou grave adquirida.

Intolerante ou falha em responder de forma duradoura à terapia ATG/ALG com ou sem ciclosporina.

Os pacientes podem não ter recebido ATG/ALG, terapia por 12 semanas antes da inscrição ou ciclosporina por 4 semanas antes da inscrição.

Dois anos de idade ou mais.

Karnofsky Performance Status maior ou igual a 60 por cento.

Função adequada do órgão, definida por creatina sérica inferior a 2,0 mg/dl e bilirrubina inferior a 2,0 mg/dl.

Os pacientes (ou seus pais/responsáveis) devem ser capazes de compreender e estar dispostos a assinar um consentimento informado antes de iniciar a terapia com r-metHuSCF.

Sem diagnóstico atual ou história pregressa de síndromes mielodisplásicas.

Nenhum diagnóstico de anemia de Fanconi, disceratose congênita ou outras formas congênitas de anemia aplástica.

Nenhum diagnóstico atual de hemoglobinúria noturna paroxística (HPN) clinicamente ativa definida como pacientes com trombose ou hemólise clinicamente significativa.

Sem diagnóstico de fasciíte eosinofílica.

Nenhum tratamento com ATG, ALG ou outros agentes imunossupressores dentro de 12 semanas após a inscrição ou tratamento com ciclosporina A ou IL-3 dentro de 4 semanas após a inscrição.

Nenhum tratamento com fatores de crescimento hematopoiéticos dentro de 2 semanas após a inscrição.

Nenhuma evidência de infecção ativa descontrolada.

Nenhuma alergia conhecida a produtos derivados de Ecoli.

Nenhum sintoma atual ou recente de asma ocorrendo nos últimos 10 anos (incluindo asma alérgica ou asma induzida por temperatura fria, infecção ou exercício).

Sem história de evento do tipo anafilático/anafilactóide manifestado por urticária disseminada, edema laríngeo e/ou broncoespasmo (ou por exemplo: alimentos, picadas de insetos, etc). Pacientes com alergia a medicamentos, manifestada apenas por erupção cutânea e/ou urticária, não são excluídos. Um episódio isolado de urticária ocorrendo há mais de 3 anos não é uma contra-indicação.

Nenhuma doença não maligna significativa, incluindo infecção por HIV previamente documentada, hipertensão descontrolada (pressão arterial diastólica superior a 115 mmHg), angina instável, insuficiência cardíaca congestiva (maior que NY Classe II), diabetes mal controlado, angioplastia coronária em 6 meses ou atrial ou arritmias cardíacas ventriculares.

Sem gravidez ou amamentação. Aqueles em idade fértil devem observar medidas adequadas de controle de natalidade.

Nenhum tratamento com um agente experimental (exceto fatores de crescimento hematopoiético) dentro de 4 semanas após a entrada no estudo.

Sem uso concomitante de agentes bloqueadores beta-adrenérgicos.

Nenhum uso concomitante, ou uso nas últimas 2 semanas, de inibidores da monoamina oxidase (inibidores da MAO).

Nenhum transtorno psiquiátrico, viciante ou qualquer outro que comprometa a capacidade de dar consentimento verdadeiramente informado para a participação neste estudo.