Stamcellsfaktormedicin för aplastisk anemi

Förvärvad måttlig eller svår aplastisk anemi.

Intolerant mot, eller oförmåga att varaktigt svara på, ATG/ALG-behandling med eller utan ciklosporin.

Patienter kanske inte har fått ATG/ALG, terapi under 12 veckor före inskrivning eller ciklosporin under 4 veckor före inskrivning.

Två år eller äldre.

Karnofskys prestandastatus större än eller lika med 60 procent.

Adekvat organfunktion enligt definitionen av serumkreatin mindre än 2,0 mg/dl och ett bilirubin mindre än 2,0 mg/dl.

Patienter (eller deras förälder/ansvariga vårdnadshavare) måste kunna förstå och vara villiga att underteckna ett informerat samtycke innan r-metHuSCF-behandling påbörjas.

Ingen aktuell diagnos eller tidigare historia av myelodysplastiska syndrom.

Ingen diagnos av Fanconis anemi, dyseratosis congenita eller andra medfödda former av aplastisk anemi.

Ingen aktuell diagnos av kliniskt aktiv paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) definierad som patienter med kliniskt signifikant trombos eller hemolys.

Ingen diagnos av eosinofil fasciit.

Ingen behandling med ATG, ALG eller andra immunsuppressiva medel inom 12 veckor efter inskrivning eller behandling med ciklosporin A eller IL-3 inom 4 veckor efter inskrivning.

Ingen behandling med hematopoetiska tillväxtfaktorer inom 2 veckor efter inskrivningen.

Inga tecken på aktiv okontrollerad infektion.

Ingen känd allergi mot Ecoli-härledda produkter.

Inga aktuella eller nya symtom på astma som har inträffat under de senaste 10 åren (inklusive allergisk astma eller astma inducerad av kyla, infektion eller träning).

Ingen historia av anafylaktisk/anafylaktoidliknande händelse manifesterad av spridd urtikaria, larynxödem och/eller bronkospasm (eller till exempel: mat, insektsbett, etc). Patienter med läkemedelsallergier, som endast manifesteras av hudutslag och/eller urtikaria, är inte uteslutna. En isolerad episod av urtikaria som inträffat mer än 3 år tidigare är inte en kontraindikation.

Ingen signifikant icke-malign sjukdom inklusive tidigare dokumenterad HIV-infektion, okontrollerad hypertoni (diastoliskt blodtryck högre än 115 mmHg), instabil angina, kongestiv hjärtsvikt (större än NY klass II), dåligt kontrollerad diabetes, koronar angioplastik inom 6 månader eller okontrollerad förmaks- eller ventrikulära hjärtarytmier.

Ingen graviditet eller amning. De i fertil ålder måste iaktta adekvata preventivmedel.

Ingen behandling med ett prövningsmedel (annat än hematopoetiska tillväxtfaktorer) inom 4 veckor efter studiestart.

Ingen samtidig användning av beta-adrenerga blockerande medel.

Ingen samtidig användning, eller användning under de senaste 2 veckorna, av monoaminoxidashämmare (MAO-hämmare).

Ingen psykiatrisk, beroendeframkallande eller någon störning som äventyrar förmågan att ge verkligt informerat samtycke för deltagande i denna studie.