- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT00005674
Klinická studie kreatinu u amyotrofické laterální sklerózy [ALS]
Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost léčby kreatinem u amyotrofické laterální sklerózy (ALS). V současné době není známa účinná léčba ALS. Je známo, že nervové buňky odumírají v mozku a míše pacientů s ALS, ale příčina buněčné smrti není známa. Bylo prokázáno, že dochází k nadměrné aktivitě nervů v důsledku zvýšených hladin chemické látky zvané glutamát a že dochází k abnormálnímu buněčnému metabolismu spolu se zvýšenou produkcí látky zvané „volné radikály“. Zlepšení buněčného metabolismu a přenastavení aktivity glutamátu v mozku může být pro pacienty s ALS prospěšné.
Kreatin je přirozeně se vyskytující sloučenina, která zlepšuje energetický metabolismus v buňkách. Kreatin byl podáván pacientům s poruchami energetického metabolismu ve svalech a sportovcům. Kreatin zlepšuje přežití u myšího modelu ALS. Tři lidské subjekty s ALS dostávaly kreatin po dobu až šesti měsíců bez jakýchkoli vedlejších účinků. Celkově byl kreatin dobře snášen a bezpečný.
Přehled studie
Detailní popis
Polovina subjektů v této studii bude náhodně vybrána pro léčbu kreatinem po dobu 6 měsíců a druhá polovina pro příjem placeba. Subjekt ani zkoušející nebudou vědět, jakou drogu subjekt dostává, i když tyto informace budou v případě nouze k dispozici. Očekává se, že všichni jedinci budou mít po 6měsíční studii v otevřené studii po dobu dalších 12 měsíců možnost přijímat kreatin. Celkem se zúčastní 114 pacientů v 15 centrech. Na Washington University bude zapsáno přibližně 8 předmětů.
Účinnost kreatinu bude zjišťována jednak posouzením případných změn síly v pažích a jednak změnami síly úchopu, funkčních aktivit, elektromyografickými změnami nebo změnami hladiny SOH 2'dG v moči.
Typ studie
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Klinická diagnóza definitivní, pravděpodobně nebo laboratorně podporované pravděpodobně ALS, buď sporadické nebo familiární ALS podle modifikovaných kritérií El Escorial
- Ochotný a schopný dát informovaný souhlas
- FVC větší nebo rovné 50 % předpokládané
- Důkaz abnormality v motorické funkci horní a/nebo dolní končetiny (klinický důkaz svalové atrofie a slabosti horní a/nebo dolní končetiny). Pacient by měl mít alespoň 4 nebo 8 testovatelných svalových skupin horních končetin.
- Subjekty mohou užívat riluzol. Riluzol musí být ve stabilních dávkách po dobu nejméně třiceti dnů před základní návštěvou.
- Pokud je žena v plodném věku, musí být nekojící a chirurgicky sterilní nebo musí používat účinnou metodu antikoncepce (dvojitá bariéra nebo perorální antikoncepce) a mít negativní těhotenský test.
- Trvání onemocnění méně než pět let
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NCRR-M01RR00036-0745
- M01RR000036 (Grant/smlouva NIH USA)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .