- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT00005674
Klinisk forsøg med kreatin i amyotrofisk lateral sklerose [ALS]
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af kreatinbehandling ved amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Der er i øjeblikket ingen kendt effektiv behandling for ALS. Det er kendt, at nerveceller dør i hjernen og rygmarven hos patienter med ALS, men årsagen til celledøden er ukendt. Det har vist sig, at der er overaktiv nerveaktivitet på grund af øgede niveauer af et kemikalie kaldet glutamat, og at der er unormal cellulær metabolisme sammen med øget produktion af stof kaldet "frie radikaler". Forbedring af cellulært stofskifte og justering af aktiviteten af glutamat i hjernen kan være gavnligt for ALS-patienter.
Kreatin er en naturligt forekommende forbindelse, som forbedrer energiomsætningen i celler. Kreatin er blevet givet til patienter med energiomsætningsfejl i deres muskler og til atleter. Kreatin forbedrer overlevelsen i en musemodel af ALS. Tre mennesker med ALS har fået kreatin i op til seks måneder uden bivirkninger. Generelt er kreatin blevet godt tolereret og sikkert.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Halvdelen af forsøgspersonerne i denne undersøgelse vil tilfældigt blive udvalgt til at modtage kreatinbehandling i 6 måneder og den anden halvdel til placebo. Hverken forsøgspersonen eller investigator vil vide, hvilket lægemiddel forsøgspersonen får, selvom denne information vil være tilgængelig i nødstilfælde. Det forventes, at alle forsøgspersoner vil have valget mellem at modtage kreatin efter 6 måneders studiet i et åbent studie i yderligere 12 måneder. I alt vil 114 patienter deltage på 15 centre. Cirka 8 fag vil blive tilmeldt Washington University.
Effektiviteten af kreatin bestemmes først ved at vurdere eventuelle ændringer i styrke i armene og derefter ved ændringer i grebsstyrke, funktionelle aktiviteter, elektromyografiændringer eller ændringer i niveauet af SOH 2'dG i urinen.
Undersøgelsestype
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- En klinisk diagnose af sikker, sandsynligvis eller laboratorieunderstøttet sandsynligvis ALS, enten sporadisk eller familiær ALS i henhold til et modificeret El Escorial-kriterie
- Villig og i stand til at give informeret samtykke
- FVC større end eller lig med 50 % forudsagt
- Tegn på abnormitet i den øvre og/eller underekstremitets motoriske funktion (kliniske tegn på muskelatrofi og svaghed i en øvre og/eller underekstremitet). Patienten skal have mindst 4 eller 8 testbare muskelgrupper i øvre ekstremiteter.
- Forsøgspersoner kan tage riluzol. Riluzol skal have været i stabile doser i mindst 30 dage før baseline-besøget.
- Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, skal være ikke-ammende og kirurgisk steril eller bruge en effektiv præventionsmetode (dobbeltbarriere eller oral prævention) og have en negativ graviditetstest
- Sygdomsvarighed mindre end fem år
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NCRR-M01RR00036-0745
- M01RR000036 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .