- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00005674
Klinische Studie zu Kreatin bei Amyotropher Lateralsklerose [ALS]
Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Kreatinbehandlung bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS). Derzeit ist keine wirksame Behandlung für ALS bekannt. Es ist bekannt, dass Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark von Patienten mit ALS absterben, aber die Ursache des Zelltods ist unbekannt. Es wurde gezeigt, dass es aufgrund erhöhter Konzentrationen einer Chemikalie namens Glutamat zu einer überaktiven Nervenaktivität kommt und dass es zu einem abnormalen Zellstoffwechsel kommt, zusammen mit einer erhöhten Produktion einer Substanz, die als „freie Radikale“ bezeichnet wird. Die Verbesserung des Zellstoffwechsels und die Neueinstellung der Aktivität von Glutamat im Gehirn können für ALS-Patienten von Vorteil sein.
Kreatin ist eine natürlich vorkommende Verbindung, die den Energiestoffwechsel in den Zellen verbessert. Kreatin wurde Patienten mit Energiestoffwechselstörungen in ihren Muskeln und Sportlern verabreicht. Kreatin verbessert das Überleben in einem Mausmodell von ALS. Drei menschliche Probanden mit ALS haben Kreatin für bis zu sechs Monate ohne Nebenwirkungen erhalten. Insgesamt wurde Kreatin gut vertragen und ist sicher.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Hälfte der Probanden in dieser Studie wird zufällig ausgewählt, um eine Kreatinbehandlung für 6 Monate zu erhalten, und die andere Hälfte erhält ein Placebo. Weder der Proband noch der Prüfer wissen, welches Medikament der Proband erhält, obwohl diese Informationen im Notfall verfügbar sind. Es wird erwartet, dass alle Probanden die Wahl haben, Kreatin nach der 6-monatigen Studie in einer offenen Studie für weitere 12 Monate zu erhalten. Insgesamt werden 114 Patienten an 15 Zentren teilnehmen. Etwa 8 Fächer werden an der Washington University eingeschrieben.
Die Wirksamkeit von Kreatin wird erstens durch Beurteilung jeglicher Kraftänderungen in den Armen und zweitens durch Änderungen der Griffstärke, funktionellen Aktivitäten, elektromyographischen Änderungen oder Änderungen des SOH 2'dG-Spiegels im Urin bestimmt.
Studientyp
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Eine klinische Diagnose von eindeutiger, wahrscheinlicher oder laborgestützter wahrscheinlicher ALS, entweder sporadischer oder familiärer ALS gemäß modifizierten Kriterien von El Escorial
- Bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung zu geben
- FVC größer oder gleich 50 % vorhergesagt
- Anzeichen einer Anomalie der motorischen Funktion der oberen und/oder unteren Extremität (klinische Anzeichen von Muskelatrophie und -schwäche in einer oberen und/oder unteren Extremität). Der Patient sollte mindestens 4 oder 8 testbare Muskelgruppen der oberen Extremitäten haben.
- Die Probanden können Riluzol einnehmen. Riluzol muss mindestens 30 Tage vor dem Baseline-Besuch in stabiler Dosierung gewesen sein.
- Frauen im gebärfähigen Alter müssen nicht stillen und chirurgisch steril sein oder eine wirksame Methode zur Empfängnisverhütung anwenden (doppelte Barriere oder orale Kontrazeptiva) und einen negativen Schwangerschaftstest haben
- Krankheitsdauer weniger als fünf Jahre
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Erkrankungen des Rückenmarks
- TDP-43 Proteinopathien
- Proteostase-Mängel
- Sklerose
- Motoneuron-Krankheit
- Amyotrophe Lateralsklerose
Andere Studien-ID-Nummern
- NCRR-M01RR00036-0745
- M01RR000036 (US NIH Stipendium/Vertrag)
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