- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00005674
Studio clinico sulla creatina nella sclerosi laterale amiotrofica [SLA]
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con creatina nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Attualmente non esiste un trattamento efficace noto per la SLA. È noto che le cellule nervose muoiono nel cervello e nel midollo spinale dei pazienti affetti da SLA, ma la causa della morte cellulare è sconosciuta. È stato dimostrato che esiste un'attività nervosa iperattiva dovuta all'aumento dei livelli di una sostanza chimica chiamata glutammato e che esiste un metabolismo cellulare anormale insieme all'aumento della produzione di una sostanza chiamata "radicali liberi". Migliorare il metabolismo cellulare e riadattare l'attività del glutammato nel cervello può essere utile per i pazienti affetti da SLA.
La creatina è un composto presente in natura, che migliora il metabolismo energetico nelle cellule. La creatina è stata somministrata a pazienti con difetti del metabolismo energetico nei muscoli e agli atleti. La creatina migliora la sopravvivenza in un modello murino di SLA. Tre soggetti umani con SLA hanno ricevuto creatina per un massimo di sei mesi senza alcun effetto collaterale. Nel complesso, la creatina è stata ben tollerata e sicura.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
La metà dei soggetti in questo studio sarà selezionata casualmente per ricevere il trattamento con creatina per 6 mesi e l'altra metà per ricevere il placebo. Né il soggetto né lo sperimentatore sapranno quale farmaco sta ricevendo il soggetto, sebbene queste informazioni saranno disponibili in caso di emergenza. Si prevede che tutti i soggetti potranno scegliere di ricevere la creatina dopo lo studio di 6 mesi in uno studio in aperto per ulteriori 12 mesi. Un totale di 114 pazienti parteciperanno in 15 centri. Circa 8 soggetti saranno iscritti alla Washington University.
L'efficacia della creatina sarà determinata in primo luogo valutando eventuali cambiamenti nella forza delle braccia e in secondo luogo attraverso cambiamenti nella forza di presa, attività funzionali, cambiamenti elettromiografici o cambiamenti del livello di SOH 2'dG nelle urine.
Tipo di studio
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Una diagnosi clinica di SLA definita, probabile o probabilmente confermata dal laboratorio, sporadica o familiare secondo i criteri El Escorial modificati
- Disposto e in grado di dare il consenso informato
- FVC maggiore o uguale al 50% del previsto
- Evidenza di anormalità nella funzione motoria degli arti superiori e/o inferiori (evidenza clinica di atrofia muscolare e debolezza in un arto superiore e/o inferiore). Il paziente deve avere almeno 4 o 8 gruppi muscolari testabili degli arti superiori.
- I soggetti possono assumere riluzolo. Riluzolo deve essere stato a dosi stabili per almeno trenta giorni prima della visita basale.
- Se donna in età fertile, deve essere non in allattamento e chirurgicamente sterile o utilizzare un metodo efficace di controllo delle nascite (doppia barriera o contraccettivo orale) e avere un test di gravidanza negativo
- Durata della malattia inferiore a cinque anni
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Studiare le date dei record
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NCRR-M01RR00036-0745
- M01RR000036 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
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