Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inzulínu podobný růstový faktor-1 ve studii amyotrofické laterální sklerózy (ALS)

13. února 2013 aktualizováno: Mayo Clinic

Inzulinu podobný růstový faktor-1 u amyotrofické laterální sklerózy (ALS)

Účelem této multicentrické studie je zjistit, zda inzulinu podobný růstový faktor-1 (IGF-I) zpomaluje progresivní slabost u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS). Účastníci studie budou po zápisu sledováni po dobu 2 let. Dostanou buď placebo, nebo aktivní IGF-I. Zkoušky budou probíhat v cca 6měsíčních intervalech.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem této studie bylo zjistit, zda IGF-1 (MyotrophinTM) zpomaluje progresi slabosti u amyotrofické laterální sklerózy (ALS). Této dvojitě zaslepené, placebem kontrolované dvouleté studie se zúčastnilo tři sta třicet pacientů s ALS z 20 lékařských center. Polovina pacientů dostávala IGF-1 a druhá polovina dostávala placebo. Lék bude podáván dvakrát denně.

ALS je neurodegenerativní porucha, která způsobuje progresivní svalovou slabost a ztrátu motorických neuronů. IGF-1 je neurotrofický faktor nezbytný pro normální vývoj nervového systému a vykazuje ochranu motorických neuronů ve zvířecích modelech a systémech buněčných kultur. Předpokládá se, že blokuje cesty buněčné smrti a podporuje reinervaci svalů a růst a regeneraci axonů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

330

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00935
        • University of Puerto Rico
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic in Scottsdale
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic in Jacksonville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • University of Pennsylvania, Pennsylvania Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Methodist Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Froedtert and Medical College Clinics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení

Pacienti vstupující do této studie:

  • Jsou ve věku 18-80 let.
  • Legální obyvatelé Spojených států nebo Kanady.
  • Mít v anamnéze chronický nástup progresivní motorické slabosti trvající méně než 24 měsíců.
  • Splňte kritéria El Escorial pro pravděpodobnou nebo definitivní ALS.
  • Pokud jsou ženy, jsou chirurgicky sterilní, dva roky po menopauze nebo jsou-li v plodném věku, musí používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce a souhlasit s pokračováním v používání této metody po dobu trvání studie. Přijatelné metody zahrnují bariérovou metodu se spermicidem, perorální antikoncepce (normální dávky jsou přijatelné; s bariérovou metodou se musí používat nízkodávková perorální antikoncepce nebo antikoncepční implantáty), intrauterinní tělísko (IUD) nebo abstinence. Mějte negativní těhotenský test.
  • Jsou schopni splnit požadavky protokolu.
  • Může poskytnout písemný informovaný souhlas.
  • Mějte skóre manuálního svalového testování nižší než 8.
  • Mějte nucenou vitální kapacitu testem plicních funkcí * 60 % předpokládaných.

Kritéria vyloučení:

Pacienti vstupující do této studie nebudou:

  • Máte některý z následujících stavů: onemocnění ledvin (kreatin > 2,0) nebo jiné aktivní systémové onemocnění
  • Mít jakékoli klinicky významné abnormality při laboratorním hodnocení před studiem, fyzikálním vyšetření, EKG, rentgenu hrudníku nebo oftalmologickém vyšetření.
  • Máte jakýkoli klinicky významný zdravotní stav (např. během šesti měsíců od výchozího stavu měl infarkt myokardu, anginu pectoris a/nebo městnavé srdeční selhání), který by podle názoru zkoušejícího ohrozil bezpečnost pacienta.
  • Máte diabetes typu I nebo typu II.
  • Mít v anamnéze rakovinu včetně melanomu s výjimkou lokalizovaných rakovin kůže (bez známek metastáz, významné invaze nebo opětovného výskytu do tří let od výchozího stavu) a karcinomu děložního čípku in situ (pouze ženy).
  • Užili testovaný lék do 30 dnů od základní návštěvy.
  • Měl tracheostomii.
  • Mít skóre Beck's Depression Inventory * 12.
  • Mít legální pobyt mimo Spojené státy nebo Kanadu.
  • Být těhotná nebo kojit.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
ACTIVE_COMPARATOR: IGF-1
Inzulínu podobný růstový faktor typu 1 bude podáván subkutánně 0,05 mg na kg tělesné hmotnosti dvakrát denně
Lék: Růstový faktor podobný inzulínu, typ 1
0,05 mg na kg tělesné hmotnosti podávané subkutánně dvakrát denně
Ostatní jména:
  • Mykotrofin
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Rameno s placebem
Lék: Placebo
Placebo představovalo inertní suspenzní vehikulum pro IGF-1. Byl podáván ve stejném objemu jako aktivní léčivo na základě tělesné hmotnosti, subkutánně dvakrát denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost změny ve skóre kompozitního manuálního svalového testování (MMT).
Časové okno: Výchozí stav a 24 měsíců
Primárním měřítkem výsledku byla míra změny skóre MMT. MMT zahrnovalo vyšetření 34 svalových skupin se standardním polohováním. Konečné skóre MMT představovalo průměr 34 zkoumaných svalů a pohybovalo se od 10 do 0 (10 normální síla, 0 ochrnutý). Individuální svalové skóre bylo založeno na hodnotící stupnici lékařské výzkumné rady (MRC) (1-5) upravené na 10 bodový systém odpovídající modifikacím MRC plus a minus (5, 5-,4+,4,4-, 3+,3, 3-,2,1,0, přičemž 5 je normální síla a 0 je paralyzován).
Výchozí stav a 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků naživu a bez tracheostomie po 24 měsících
Časové okno: výchozí stav na 24 měsíců
Pacientům, kteří se rozhodli přistoupit k tracheostomii, byl hodnocen měsíc výkonu. Subjekty, které nepřetržitě využívaly neinvazivní přetlakovou ventilaci po dobu delší než 10 dnů, byly vyhodnoceny jako závislé na ventilátoru první den, kdy začaly s kontinuální neinvazivní přetlakovou ventilací (NIPPV). Všechny subjekty byly sledovány po dobu 24 měsíců.
výchozí stav na 24 měsíců
Rychlost změny na stupnici funkčního hodnocení ALS.
Časové okno: Výchozí stav a 24 měsíců
Konečným sekundárním měřítkem výsledku byla míra změny ve skóre ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-r). ALSFRS-r byl dokončen při každé návštěvě (randomizace a poté 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců po randomizaci). Jedná se o stupnici od 0 do 48 hodnotící funkční poruchu ve 12 klinicky relevantních oblastech u ALS. Čtyřicet osm je normální s plnou funkcí a nula je úplná ztráta funkce ve všech klinických funkcích. Stejně jako u skóre MMT bylo v den smrti připsáno skóre 0. Analýza skóre ALSFRS-r jako sekundárního výsledku byla provedena podobným způsobem jako skóre MMT.
Výchozí stav a 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mayo Clinic

Spolupracovníci

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
ALS Association
Cephalon

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Eric Sorenson, M.D., Department of Neurology, Mayo Clinic

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2003

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. srpna 2007

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. května 2002

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. května 2002

První zveřejněno (ODHAD)

7. května 2002

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

15. února 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. února 2013

Naposledy ověřeno

1. února 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1461-01
  • R01NS042759 (NIH)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit