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Insulin-like Growth Factor-1 dans l'essai sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

13 février 2013 mis à jour par: Mayo Clinic

Insulin-like Growth Factor-1 dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Le but de cette étude multicentrique est de déterminer si le facteur de croissance analogue à l'insuline (IGF-I) ralentit la faiblesse progressive chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Les participants à l'étude seront suivis pendant 2 ans une fois inscrits. Ils recevront soit un placebo, soit l'IGF-I actif. Les examens auront lieu tous les 6 mois environ.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif de cet essai était de déterminer si l'IGF-1 (MyotrophinTM) ralentit la progression de la faiblesse dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Trois cent trente patients atteints de SLA de 20 centres médicaux ont participé à cette étude de deux ans en double aveugle et contrôlée par placebo. La moitié des patients ont reçu de l'IGF-1 et l'autre moitié a reçu un placebo. Le médicament sera administré deux fois par jour.

La SLA est une maladie neurodégénérative qui provoque une faiblesse musculaire progressive et une perte de motoneurones. L'IGF-1 est un facteur neurotrophique essentiel au développement normal du système nerveux et présente une protection des motoneurones dans les modèles animaux et les systèmes de culture cellulaire. On pense qu'il bloque les voies de mort cellulaire et favorise la réinnervation musculaire ainsi que la croissance et la régénération axonale.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

330

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico
  • États-Unis
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
        • Mayo Clinic in Scottsdale
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Mayo Clinic in Jacksonville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • University of Pennsylvania, Pennsylvania Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Methodist Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Froedtert and Medical College Clinics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration

Patients entrant dans cette étude :

  • Sont âgés de 18 à 80 ans.
  • Résidents légaux des États-Unis ou du Canada.
  • Avoir des antécédents d'apparition chronique d'une faiblesse motrice progressive d'une durée inférieure à 24 mois.
  • Remplir les critères El Escorial de SLA probable ou certaine.
  • Si la femme est chirurgicalement stérile, postménopausée depuis deux ans ou si elle est en âge de procréer, elle doit utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable et accepter de continuer à utiliser cette méthode pendant toute la durée de l'étude. Les méthodes acceptables comprennent une méthode de barrière avec spermicide, des contraceptifs oraux (des doses normales sont acceptables ; des contraceptifs oraux à faible dose ou des implants contraceptifs doivent être utilisés avec une méthode de barrière), un dispositif intra-utérin (DIU) ou l'abstinence. Avoir un test de grossesse négatif.
  • Sont capables de se conformer aux exigences du protocole.
  • Peut fournir un consentement éclairé écrit.
  • Avoir un score de test musculaire manuel inférieur à 8.
  • Avoir une capacité vitale forcée par des tests de la fonction pulmonaire * 60 % prédit.

Critère d'exclusion:

Les patients participant à cette étude ne :

  • Avoir l'une des conditions suivantes : maladie rénale (créatine> 2,0) ou autre maladie systémique active
  • Avoir des anomalies cliniquement significatives lors de l'évaluation en laboratoire, de l'examen physique, de l'ECG, de la radiographie pulmonaire ou de l'examen ophtalmologique avant l'étude.
  • Avoir une condition médicale cliniquement significative (par exemple, dans les six mois suivant le départ, eu un infarctus du myocarde, une angine de poitrine et / ou une insuffisance cardiaque congestive) qui, de l'avis de l'investigateur, compromettrait la sécurité du patient.
  • Avoir un diabète de type I ou de type II.
  • Avoir des antécédents de cancer, y compris de mélanome, à l'exception des cancers de la peau localisés (sans signe de métastase, d'invasion significative ou de réapparition dans les trois ans suivant l'inclusion) et de carcinome in situ du col de l'utérus (femmes uniquement).
  • Avoir utilisé un médicament expérimental dans les 30 jours suivant la visite de référence.
  • Avoir subi une trachéotomie.
  • Avoir un score d'inventaire de la dépression de Beck * 12.
  • Avoir une résidence légale en dehors des États-Unis ou du Canada.
  • Être enceinte ou allaiter.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
ACTIVE_COMPARATOR: IGF-1
Insuline like growth factor, type 1 recevra 0,05 mg par kg de poids corporel par voie sous-cutanée deux fois par jour
Médicament: Facteur de croissance analogue à l'insuline, type 1
0,05 mg par kg de poids corporel administré par voie sous-cutanée deux fois par jour
Autres noms:
  • Mycotrophine
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Bras placebo
Médicament: Placebo
Le placebo représentait le véhicule de suspension inerte pour l'IGF-1. Il a été administré en volume égal au médicament actif en fonction du poids corporel, par voie sous-cutanée deux fois par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de variation du score composite au test musculaire manuel (MMT)
Délai: Base de référence et 24 mois
Le critère de jugement principal était le taux de variation du score MMT. Le MMT impliquait l'examen de 34 groupes musculaires avec un positionnement standard. Le score MMT final représentait une moyenne des 34 muscles examinés et variait de 10 à 0 (10 de force normale, 0 paralysé). Le score musculaire individuel était basé sur l'échelle de notation du conseil de la recherche médicale (MRC) (1-5) modifiée en un système de 10 points correspondant aux modifications MRC de plus et moins (5, 5-,4+,4,4-, 3+,3, 3-,2,1,0 ; 5 étant une force normale et 0 une paralysie).
Base de référence et 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants vivants et sans trachéotomie à 24 mois
Délai: de base à 24 mois
Les patients qui ont choisi de procéder à une trachéotomie ont été évalués le mois de leur intervention. Les sujets qui ont utilisé en continu la ventilation à pression positive non invasive pendant plus de 10 jours ont été évalués comme étant dépendants du ventilateur le premier jour où ils ont commencé la ventilation à pression positive non invasive continue (VNIPV). Tous les sujets ont été suivis pendant la période de 24 mois.
de base à 24 mois
Taux de changement dans l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA.
Délai: Base de référence et 24 mois
Le critère de jugement secondaire final était le taux de variation du score de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de l'ALS (ALSFRS-r). L'ALSFRS-r a été complété à chaque visite (randomisation puis à 3, 6, 12, 18 et 24 mois post-randomisation). Il s'agit d'une échelle de 0 à 48 évaluant la déficience fonctionnelle dans 12 domaines cliniquement pertinents de la SLA. Quarante-huit est normal avec une fonction complète et zéro est une perte totale de fonction dans toutes les fonctions cliniques. Comme pour les scores MMT, un score de 0 a été imputé le jour du décès. L'analyse des scores ALSFRS-r en tant que résultat secondaire a été réalisée de la même manière que le score MMT.
Base de référence et 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mayo Clinic

Collaborateurs

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
ALS Association
Cephalon

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Eric Sorenson, M.D., Department of Neurology, Mayo Clinic

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2003

Achèvement primaire (RÉEL)

1 août 2007

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 décembre 2007

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 mai 2002

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mai 2002

Première publication (ESTIMATION)

7 mai 2002

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

15 février 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2013

Dernière vérification

1 février 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1461-01
  • R01NS042759 (NIH)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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